57%患者病情明显好转！新药CLN-049获快速通道资格，用于复发/难治性急性髓系白血病（AML）

时间：2025-12-04 作者：盛诺一家

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摘要

美国Cullinan Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其开发的新药CLN-049快速通道资格，用于治疗复发或难治性急性髓系白血病（AML）。

CLN-049的1期临床试验数据将在即将举行的第67届美国血液学会（ASH）年会上公布。

FDA的快速通道计划旨在促进用于治疗严重疾病并具有满足未被满足的医疗需求潜力的新疗法的研发和审评。FDA设立这一流程是为了帮助患者更早获得重要的新治疗手段，覆盖范围广泛多样。获得快速通道资格的研发项目，还可能在满足相关条件时有资格申请加速批准和优先审评。

来源：ChatGPT生成AI示意图

CLN-049是一款什么药？

CLN-049是一种新型免疫治疗药物。

CLN-049是一款新的、处于研究阶段的FLT3×CD3双特异性T细胞连接剂。它旨在靶向表达FLT3的白血病细胞，为急性髓系白血病（AML）和骨髓增生异常综合征（MDS）的治疗带来一种新的免疫治疗方法。

CLN-049可以结合FLT3的突变型和非突变型，这让它无论患者是否有FLT3突变都能发挥作用，使其对更广泛的患者人群具有潜在适用性。

CLN-049正在开展的临床试验

CLN-049正在一项1期、开放标签、多中心、首次人体、多剂量递增研究中进行评估（临床试验注册号NCT05143996），评估内容包括安全性、耐受性、药代动力学（研究药物在体内的吸收、分布、代谢和排泄过程）、药效学以及静脉输注给药的初步疗效，适用于复发/难治性急性髓系白血病（AML）或骨髓增生异常综合征（MDS）患者。

初步研究结果

截至2025年6月的数据截止时间，研究的初步结果显示：

接受至少6μg/kg靶向剂量治疗的AML患者：

总缓解率为57%，意味着有57%的患者经过治疗后，血液和骨髓里的白血病细胞明显减少，病情真正出现了实质性的好转。
复合完全缓解率为30%，意味着有30%的患者经过治疗后，血液和骨髓里的白血病细胞几乎检测不到，病情达到真正意义上的“深度好转”。

在接受最高剂量12μg/kg治疗的AML或MDS患者中：

总缓解率为69%，意味着有69%的患者病情出现了明确的改善，血液和骨髓里的异常细胞明显减少，治疗确实起了作用。
复合完全缓解率为31%，意味着有31%的患者治疗后血液和骨髓里的异常细胞几乎检测不到，病情达到真正意义上的“深度好转”。

安全性

初步的安全性数据共纳入40名复发/难治性AML或MDS患者。数据显示CLN-049整体安全性可控。

最常见的任何级别的治疗相关不良反应包括：细胞因子释放综合征（40%）、输注相关反应（35%）、发热性中性粒细胞减少（17.5%）、肺炎（17.5%）、口腔炎（17.5%）以及白细胞减少（17.5%）。
所有细胞因子释放综合征均为轻微的1或2级，并有1例轻度ICANS（免疫效应细胞相关神经毒性综合征），与2级CRS（细胞因子释放综合征）同时出现。
没有因CRS或ICANS导致的治疗中断。
≥3级不良反应中，发热性中性粒细胞减少（17.5%）、白细胞减少（17.5%）和肺炎（12.5%）的出现比例超过10%。

同时，另一项正在进行的1期开放标签研究（临床试验注册号EUCT 2023-506572-27-00），也在评估CLN-049，用于有可测残留病灶（MRD）的急性髓系白血病（AML）患者，研究包括剂量递增和扩展阶段。

开发者总结

“CLN-049获得快速通道资格，凸显了复发和难治性急性髓系白血病（AML）对新治疗方案的迫切需求，也体现了CLN-049的潜力。我们的1期研究初步结果显示出有意义的疗效，包括完全缓解（肿瘤完全消失），进一步证明了CLN-049在治疗选择有限的患者群体中具有广泛潜力。获得快速通道资格这一监管里程碑，为后续开发带来了重要动力，我们期待与FDA紧密合作，加速推进CLN-049，让迫切需要更有效治疗的患者尽早受益。”Cullinan Therapeutics公司首席医疗官Jeffrey Jones博士表示。