98%疾病控制率，46%患者肿瘤显著缩小，卵巢癌新药R-DXd获“突破性疗法”认定

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关键信息速览：

近日，一款名叫R-DXd的抗体偶联药物（ADC）获得了美国药监局（FDA）的“突破性疗法”认定，用于治疗CDH6阳性的铂类化疗耐药卵巢癌。临床研究数据显示，该药给患者带来了高达98%的疾病控制率，且46%患者肿瘤显著缩小（其中1人肿瘤全消失）！

*在某些明确存在大量患者未满足需求的疾病领域中，美国药监局（FDA）会筛选出早期研究数据显著优于现有疗法的候选药，并授予其“突破性疗法”认定，之后该药的开发和审评速度可以加速提升。但能否上市，归根到底还是要看药品在大规模随机对照临床试验中的真实疗效数据。

新药针对的患者是？

R-DXd针对的患者是经历过大量标准治疗的卵巢癌患者，她们有2个特征：

其一，患者之前用过常规铂类化疗和贝伐单抗（两种都属于卵巢癌标准治疗药物），但在治疗6个月内就发生耐药——即癌细胞对治疗方案产生“抗性”，方案不再有效。

这类患者的后续治疗选择极为有限，她们迫切需要新的有效方案来延续生命。

其二，患者经检测为“CDH6阳性”。简单来说，CDH6是一种通常在特定组织中才有的蛋白。在某些癌症中，癌细胞会大量产生（过度表达）这种蛋白，而它们就如同一个个小“吸盘”，能让癌细胞更轻松地黏在一起，形成肿瘤。

此时，CDH6就成了癌细胞上可识别的一种“靶子”，也就是我们常说的“治疗靶点”。

新药的抗癌原理？

R-DXd的全名叫raludotatug deruxtecan，是日本Daiichi Sankyo和美国默沙东这两家全球知名药企合作开发的抗体偶联药物（ADC）。

R-DXd主要分为两个部分，其一是“精确导航系统”，能够追踪卵巢癌细胞上的CDH6“吸盘”，之后进入到癌细胞之中；其二是“高爆炸弹”，能够在癌细胞内部爆发伤害，强力灭杀之。

二者一个负责“打入敌方内部”，一个负责奋勇杀敌，配合默契。

新药早期试验数据十分亮眼

在1期临床试验中，R-DXd治疗铂耐药卵巢癌患者的效果令人惊叹：

目前，全球2/3期注册性试验REJOICE-Ovarian01也已开启。该试验的2期研究阶段主要负责明确R-DXd的蕞佳使用剂量（兼顾安全性和有效性），3期研究阶段主要正面PK卵巢癌现有的标准治疗药物，如紫杉醇、脂质体多柔比星、吉西他滨或拓扑替康等药物，看看哪一方能带来更好的肿瘤缩小和肿瘤控制时长。该试验计划在全球招募大约710例患者。

如能战胜上述标准药物，则R-DXd有望“出道即巅峰”！

间质性肺病/肺炎副作用值得警惕

在所有抗癌药中，都需要平衡好治疗效果和毒副作用，一旦失衡，则良药随时可能成为“致命毒药”。

R-DXd在早期研究中，给患者测试过不同的剂量，其中，4.8-6.4mg/kg剂量下，观察到2例间质性肺病（ILD），而在8.0mg/kg的大剂量下（目前该剂量已停用），观察到2例患者死亡。

显然，该药疗效虽然很卓越，但也必须高度警惕相关副作用，保障患者的生命安全。

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参考来源：

https://www.onclive.com/view/fda-grants-breakthrough-therapy-designation-to-r-dxd-in-cdh6-expressing-ovarian-cancer