拆掉癌细胞“核心零件”！新药ST-01156正式获批临床，瞄准多种晚期癌症

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摘要

近日，美国生物技术公司SEED Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已经批准了其候选药物ST-01156的新药临床试验申请（IND），这意味着该药物可以开展面向人体的首次临床试验。

试验对象包括晚期实体瘤和血液系统恶性肿瘤患者，并会优先纳入需要依赖RBM39蛋白生存的癌症类型患者，包括尤文肉瘤、神经母细胞瘤、KRAS突变结肠癌等。

预计首例患者将在2026年第一季度接受治疗。

RBM39蛋白是细胞里负责处理基因信息的关键工具，在很多癌症中被癌细胞依赖来维持生存。

来源：ChatGPT生成AI示意图

ST-01156是一种可进入大脑的RBM39降解剂。该药的作用机制是通过降解RBM39蛋白来实现的，就是把RBM39蛋白清除掉。

RBM39就像细胞里“剪辑和解读基因信息”的关键工具，在多种癌症中过度表达（数量特别多），并且对癌细胞的生长和存活至关重要。

在前期研究中，ST-01156在尤文肉瘤、神经母细胞瘤以及KRAS突变结肠癌异种移植模型（小鼠实验）中，都实现了肿瘤完全消退。

同时，研究人员也通过患者来源的癌症模型，找出了多种对RBM39特别依赖的癌症类型，这样在临床试验里就能用生物标志物来挑选更合适的患者入组。

SEED Therapeutics公司现已正式将ST-01156推进至临床开发，由全球知名肿瘤学专家Eric Rowinsky博士领导，他曾参与推动10多种抗癌药物成功获批上市。

ST-01156已获得FDA授予的孤儿药和罕见儿科疾病资格认定，适应症为尤文肉瘤——一种30多年没有新药获批的罕见儿童恶性肿瘤。

开发者总结

SEED Therapeutics公司联合创始人、董事长兼CEO黄岚博士表示：“FDA对ST-01156的IND批准，证明了我们在蛋白降解领域的精准设计方法是可行的。ST-01156代表着一种全新的药物类别，有望在多个方向改善人类健康。我们的近期重点是探索几类依赖RBM39蛋白的癌症，包括尤文肉瘤、神经母细胞瘤，以及KRAS驱动的实体瘤，这些潜在患者在全球超过一百万人。”

SEED Therapeutics公司总裁兼首席科学官James Tonra博士表示：“ST-01156把开创性的治疗思路与扎实的转化研究结合在一起。我们很高兴能把这个经过优化的RBM39降解剂带入临床，背后有强有力的前期数据支持，包括在多个肿瘤模型中实现肿瘤完全消退，以及精准的靶点作用。通过生物标志物，我们可以更理性地挑选出对RBM39降解剂敏感的癌症类型，这将带来巨大机会。”

诺贝尔奖得主、SEED Therapeutics公司联合创始人Avram Hershko博士补充说：“用小分子药物精准降解致病蛋白，是药物研发的重大突破。SEED公司的方法是建立在泛素-蛋白酶体系统（细胞的垃圾处理和循环利用机制，负责把不需要的蛋白质标记并清除掉）这一基础科学之上的，我很自豪能看到这项科学转化为真正的新疗法，并有潜力帮助那些治疗困难的癌症患者。”

来源：

https://www.globenewswire.com/news-release/2025/08/11/3130780/0/en/FDA-Clears-IND-for-SEED-Therapeutics-RBM39-Degrader-ST-01156.html