KRAS G12C突变肺癌迎来重磅新药！Elironrasib获突破性疗法认定，早期疗效突出

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摘要

美国Revolution Medicines公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其新药elironrasib突破性疗法认定，用于已接受过化疗和免疫治疗、但尚未接受KRAS G12C抑制剂治疗的KRAS G12C突变型局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。

突破性疗法认定是FDA为加快研发和审评进度而设立的一项机制，旨在鼓励用于治疗严重疾病且可满足重要未被满足医疗需求的新药加速上市。根据FDA的指导原则，获得认定的药物需在早期临床数据中展现出在关键疗效指标上的显著改善效果，且优于当前可用的治疗手段。

来源：ChatGPT生成AI示意图

Elironrasib是一种靶向RAS（开启状态）的G12C选择性抑制剂，能够有选择性地、牢固地结合到RAS蛋白的“开启状态”G12C突变位点上。

通俗来说，它是一种创新型抑制剂，专门针对癌细胞中出现的KRAS G12C突变，这一突变大约占非小细胞肺癌（NSCLC）病例的12%。

它的特点是：只作用于KRAS蛋白在“激活状态”时（也就是RAS正在传递癌细胞生长信号的时候），能准确识别并结合在G12C突变这个特定的位置，一旦结合上，就会抑制该突变蛋白的功能，阻断其对癌细胞生长的驱动作用。

简单来说，它是一种能精准干预KRAS G12C突变蛋白活性的靶向药物，选择性强，作用机制明确。

Revolution Medicines公司正在探索elironrasib在不同治疗阶段的单药和联合治疗使用方式，并持续推进其相关研发。

这项突破性认定是基于名为RMC-6291-001的1期临床试验的数据。该试验正在评估elironrasib单药治疗晚期KRAS G12C突变实体瘤的效果。

研究结果显示，这款药物展现出强有力的抗肿瘤活性，安全性好和耐受性良好，客观缓解率（ORR）和无进展生存期（PFS）表现均令人鼓舞。

无进展生存期（PFS）指从治疗开始到疾病出现进展或患者死亡的时间。

Revolution Medicines公司首席执行官兼董事会主席Mark A. Goldsmith博士表示：“针对RAS依赖型癌症患者，仍急需新的靶向治疗手段。FDA此次授予elironrasib突破性疗法认定，进一步强调了它在KRAS G12C突变肺癌患者中的治疗潜力。就在不久前，我们的另一款药物daraxonrasib（RMC-6236）获得了针对晚期RAS突变胰腺癌的突破性疗法认定。此次elironrasib的认定，再次验证了我们创新药物研发平台的实力，为RAS突变癌症患者提供了全新的治疗思路。”

Revolution Medicines公司致力于为“RAS依赖型癌症”患者开发新型靶向治疗药物，专注于开发“RAS开启状态”抑制剂，即RAS（ON）抑制剂，这些药物可有效抑制多种不同的致癌RAS突变类型。

Revolution Medicines公司目前正在开发中的RAS（ON）抑制剂包括：

Revolution Medicines公司预计，其下一款进入临床的RAS（ON）抑制剂将是RMC-5127，主要针对G12V突变。此外，公司研发管线还包括其它针对RAS（ON）突变的选择性抑制剂，如RMC-0708（针对Q61H突变）和RMC-8839（针对G13C突变）。

非小细胞肺癌约占所有肺癌的80%-85%，大多数患者在首次确诊时病情已属晚期或已发生转移。在这些病例中，约30%存在KRAS基因突变，而KRAS G12C是蕞常见的一种。目前，尚无任何一款获得美国食品药品监督管理局（FDA）完全批准的RAS靶向药物，可用于治疗KRAS G12C突变非小细胞肺癌（NSCLC）患者。

美国每年有超过197000人被诊断为非小细胞肺癌（NSCLC）。尽管治疗手段已有进步，但由于该病常在晚期被发现，且对传统治疗的反应有限，NSCLC仍是全球癌症死亡的主要原因之一。

来源：

https://ir.revmed.com/news-releases/news-release-details/revolution-medicines-announces-fda-breakthrough-therapy-0