胆管癌治疗迎来突破！前沿药Ivosidenib使患者平均总生存期延长至15.5个月

时间：2025-07-18 作者：盛诺一家

本文由盛诺一家原创编译，转载需经授权

摘要

在2025年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）胃肠道肿瘤大会上公布的3b期ProvIDHe研究的数据显示，前沿药Ivosidenib治疗IDH1突变型胆管癌表现出有希望的疗效。

盛诺一家

来源：ChatGPT生成AI示意图

初步研究数据

平均无进展生存期（PFS）为4.7个月，意味着一半患者在4.7个月内病情没有恶化。
3个月的PFS率为64.2%，意味着接受治疗后3个月时，仍有64.2%的患者病情没有进展或恶化。
6个月的PFS率为40.1%，意味着接受治疗后6个月时，仍有40.1%的患者病情没有进展或恶化。
12个月的PFS率为28.2%，意味着接受治疗后12个月时，仍有28.2%的患者病情没有进展或恶化。
平均总生存期（OS）为15.5个月。
3个月时的OS率为88.3%，意味着治疗后3个月时，仍然存活的患者比例为88.3%。
6个月时的OS率为80.3%，意味着治疗后6个月时，仍然存活的患者比例为80.3%。
12个月时的OS率为60.0%，意味着治疗后12个月时，仍然存活的患者比例为60.0%。

额外疗效结果

客观缓解率（ORR）为5.7%，所有缓解均为部分缓解，意味着有5.7%的患者肿瘤显著缩小。
疾病稳定率为45.8%。
疾病进展率为23.7%。
疾病控制率为51.5%。
平均缓解持续时间（DOR）为10.1个月。

关于Ivosidenib

Ivosidenib，商品名Tibsovo，中文名艾伏尼布，是一款靶向抗癌药，主要用于治疗携带IDH1突变的肿瘤，属于IDH1抑制剂。

Ivosidenib刚开始由美国Agios Pharmaceuticals公司开发，后归属于法国施维雅（Servier）公司。

2021年8月，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Ivosidenib，用于治疗既往接受过治疗的、局部晚期或转移性、携带IDH1突变的胆管癌成人患者，需使用FDA认可的检测方法确认突变情况。

该批准基于ClarIDHy研究的数据。该研究显示，Ivosidenib相比安慰剂，可使死亡或疾病进展风险降低63%。

关于ProvIDHe研究

ProvIDHe是一项开放标签的国际早期使用研究，旨在评估Ivosidenib用于治疗局部晚期或转移性IDH1突变胆管癌成人患者的疗效。

早期使用研究是指在一种药物还没正式获批上市或尚未广泛普及之前，允许特定患者提前获得使用机会的一种正式医学途径，同时收集疗效与安全性数据的研究。

这些患者前期需接受过至少一种治疗。此外，入组患者的ECOG体能状态评分需为0或1（意味着患者的身体状况较好，能够承受治疗带来的副作用），QTcF间期小于450毫秒（意味着心电恢复时间正常，可以安全参与可能影响心脏节律的治疗或研究），同时骨髓、肝脏和肾功能需达标。

所有患者每天口服500毫克Ivosidenib，按28天为一个治疗周期进行，直到出现不可接受的毒性反应或该药通过常规处方渠道可获得。

共有285位患者参与了该研究，来自15个国家的80个医疗中心。

主要观察指标包括安全性、心电图中2级或以上QT间期延长事件数（比较明显的心律变化，可能提示有一定心脏风险）、ECOG体能状态变化（指患者在治疗过程中，体力和日常生活能力是否变好或变差的变化情况）、实验室值变化（指患者在治疗过程中，血液、尿液等化验结果中各项指标，如白细胞、肝肾功能、血糖等，有没有升高或降低，以及变动幅度）和生命体征等。次要指标包括无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）、缓解持续时间（DOR）、起效时间和生活质量评估。