关键突变有药可治！新药Revumenib为mNPM1急性髓系白血病患者带来新选择

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摘要

美国Syndax制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其新药Revuforj（revumenib），用于治疗复发或难治性mNPM1急性髓系白血病（AML）的补充新药申请（sNDA）优先审评资格。FDA预计将在2025年10月25日做出审查决定。

来源：ChatGPT生成AI示意图

此次补充新药申请（sNDA）获得了来自1/2期临床试验AUGMENT-101的数据支持。这项研究在复发或难治性mNPM1急性髓系白血病（AML）患者中评估了Revuforj的疗效。

相关结果已于2025年5月发表于《Blood》杂志，并于2025年6月在欧洲血液学协会（EHA）年会上公布。

在AUGMENT-101试验中：

NPM1基因的突变是急性髓系白血病（AML）成人患者中蕞常见的遗传异常，大约30%的病例存在该突变。这种突变在mNPM1AML的发展中起着关键作用。

AML是一种侵袭性强、容易复发的血液癌症。患有复发或难治性mNPM1 AML的患者预后较差，治疗需求迫切。

和KMT2A重排型急性白血病一样，mNPM1 AML的发生也高度依赖Menin与KMT2A（一个重要的人类基因）之间的相互作用。研究发现，如果阻断这种相互作用，就能抑制一些促使白血病发生的关键基因的活性。

目前，mNPM1 AML可以通过现有的筛查方法进行常规诊断，但目前还没有获批的药物，能够专门针对这一疾病背后的核心致病机制进行治疗。

Revuforj（revumenib）是一种口服、首创、选择性Menin抑制剂。

Menin是一种蛋白质，在特定类型白血病中会与突变基因协同，激活致癌信号，促进白血病细胞异常增殖。Menin抑制剂是一种新型靶向药物，通过阻断Menin蛋白与突变基因（如KMT2A重排或NPM1突变）之间的相互作用，干预白血病细胞的异常信号通路，从而抑制其生长和存活。

2024年11月15日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Revuforj，用于治疗1岁及以上、患有KMT2A染色体易位的复发或难治性急性白血病成人和儿童患者。这一批准也是基于AUGMENT-101试验的结果。该批准显示出Revuforj治疗复发/难治性急性白血病的潜力。

如果此次补充新药申请（sNDA）获批，将扩大Revuforj的适应症，纳入带有mNPM1突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML）患者。这类突变是AML中蕞常见的遗传异常。

此外，Revuforj还在多个研究中与标准治疗药物联合使用，涵盖mNPM1 AML或KMT2A重排型急性白血病，包括新诊断患者在内。

Syndax公司首席执行官Michael A. Metzger表示：“我们非常高兴FDA为这项新适应症申请授予了优先审评资格。这一申请是在Revuforj于2024年获批治疗带有KMT2A染色体易位的复发/难治性急性白血病基础上推进的。我们开发的Menin抑制剂是首创也是效果蕞好的，在广泛的患者人群中展现了有力的关键研究数据，也得到了医生、医保公司和其他重要合作方的认可和支持。”

来源：

[1]https://ir.syndax.com/news-releases/news-release-details/syndax-announces-fda-priority-review-snda-revuforjr-revumenib

[2]https://www.onclive.com/view/fda-grants-priority-review-to-revumenib-for-relapsed-refractory-npm1-mutant-aml