精准打击子宫平滑肌肉瘤：PARP抑制剂给BRCA突变患者带来全新可能

根据发表在《JCO Precision Oncology》上的一项小型回顾性研究：患有BRCA突变的子宫平滑肌肉瘤（LMS）患者，在接受PARP抑制剂治疗后，表现出令人鼓舞的疗效。

来源：ChatGPT生成

子宫平滑肌肉瘤（LMS）是一种罕见但非常恶性的子宫肿瘤，起源于子宫的平滑肌细胞，是子宫肉瘤中蕞常见的一种类型，生长快、易复发、容易转移，预后较差。

PARP抑制剂是一类通过阻断癌细胞DNA修复功能、选择性杀死带有特定基因突变（如BRCA突变）癌细胞的靶向治疗药物。

回顾性研究指研究者通过回头查看过去的病例和治疗记录，来分析某种治疗或因素与结果之间的关系。

该分析共纳入534名子宫肉瘤患者，其中40名携带BRCA改变。蕞终队列包括35名具有致病性BRCA突变的患者。其中33例为BRCA2突变，2例为BRCA1突变。

研究队列中的35名患者均为在美国纪念斯隆-凯特琳癌症中心接受治疗的子宫肉瘤确患者。确诊时患者的平均年龄为54岁（范围34–74岁）。蕞主要的组织类型（86%）为子宫平滑肌肉瘤（LMS），共30名患者，其次为腺肉瘤（6%）。

在子宫平滑肌肉瘤（LMS）组中：

13名患者在复发或转移阶段接受了PARP抑制剂治疗，包括单药或联合治疗。另有1名患者接受了PARP抑制剂作为维持治疗。

?疗效数据

在复发/转移组的13名患者中，治疗后的具体疗效如下：

在6名达到完全缓解或部分缓解的患者中：

13名患者的平均疾病进展时间为13.2个月。

接受PARP抑制剂单药治疗的患者（共6名），平均无进展生存期（PFS）为2.0个月，意味着一半患者在2.0个月内病情没有恶化。

接受PARP抑制剂联合免疫检查点抑制剂治疗的患者（共5名），平均无进展生存期（PFS）为40.9个月，意味着一半患者在40.9个月内病情没有恶化。

?安全性

研究结果还引发了一个问题：BRCA突变类型是否会影响患者对PARP抑制剂治疗的反应。在接受PARP抑制剂治疗的子宫平滑肌肉瘤（LMS）患者中，具有BRCA纯合缺失的10人中，有8人获得临床获益，而没有纯合缺失的3人中，无一人获益。

尽管结果积极，通讯作者、医学博士Alison M. Schram及其同事仍强调，由于样本量较小且研究为回顾性设计，解读应保持谨慎。但他们指出，PARP抑制剂用在子宫肉瘤的二线治疗上，效果似乎比传统的化疗和激素治疗更好。

“就算BRCA突变不是遗传的，PARP抑制剂在一些子宫肉瘤患者身上也表现出效果，说明这种药物值得考虑使用。”研究者总结道。

来源：

https://www.targetedonc.com/view/parp-inhibitors-show-promising-response-and-clinical-benefit-in-brca-altered-uterine-leiomyosarcoma