太神奇！打针+照光，78.8%的患者肿瘤竟然全没了！

近日，在2025年美国泌尿学会（AUA）年会上，来自美国德克萨斯大学西南医学中心的Vitaly Margulis博士团队公布了Padeliporfin血管靶向光动力（VTP）疗法治疗低级别上尿路尿路上皮癌（UTUC）的3期ENLIGHTED（NCT04620239）临床试验数据。

研究显示，该疗法在不损伤肾脏的前提下，能为患者提供显著疗效，且副作用大多为轻度且短暂。该疗法有望成为保器官治疗的全新选择。

来源：摄图网

1. 研究显示，33名患者接受治疗后，在第二次就诊时进行评估，只有3%（1人）肿瘤没有明显缩小（保持稳定），其余32名患者中，78.8%的人肿瘤全消失，18.2%的人肿瘤大幅缩小！

2. 研究中，常见副作用包括血尿、腰痛、操作相关疼痛、排尿困难等，均为轻度或中度，并能在2-7天内缓解。只有2名患者出现了治疗相关的3级副作用（肾绞痛和腰痛）。

上尿路尿路上皮癌是一种罕见的泌尿系统肿瘤，主要发生在肾盂、肾盏或输尿管部位。低级别的UTUC发展相对缓慢，但如果不及时治疗，可能进展至高级别甚至浸润性癌，严重影响肾功能甚至需切除肾脏。

这类癌症的传统治疗往往包括肾切除术，但这对患者生活质量影响极大。患者迫切需要一种疗效可靠、又能保留肾功能的治疗方法。

本文介绍的疗法名为Padeliporfin VTP，是一类新型的血管靶向光动力疗法。

Padeliporfin是一种光敏剂（光线照射后发生反应），通过静脉注射进入血液后，可精准累积在肿瘤血管中。

之后医生会使用激光照射来激活光敏剂，药物会迅速收缩目标照射区域的血液供应，损伤肿瘤血管，进而刺激抗肿瘤免疫反应，增强对癌细胞的杀伤作用，导致肿瘤坏死。

来源：美国国立卫生研究院官网视频截图

低级别上尿路尿路上皮癌发生在肾脏排尿通道的内壁，比如肾盂、肾盏或输尿管。虽然它是一种相对不凶险的肿瘤，但治疗时很容易需要切除整个肾脏，对患者身体影响很大。

此前，Padeliporfin VTP已获得用于治疗成年低级别上尿路尿路上皮癌的孤儿药认定和快速通道认定。

那么在研究中，这种前沿疗法具体是如何实施的呢？简单来说，可分为两个阶段。

相较于手术、放化疗等传统疗法，Padeliporfin VTP蕞主要的优势是损伤小，患者恢复时间较快。

新疗法通过“打一针药+照一下激光”，就能让肿瘤消失，大大减少手术创伤和器官丢失带来的痛苦，对于担心丧失肾功能的患者来说，意义重大。

该疗法的整体治疗效果还是非常不错的，33位患者中，有超过78%的人肿瘤完全消失，另外还有18%的人肿瘤也明显变小。

参考来源：

https://www.onclive.com/view/padeliporfin-vtp-therapy-yields-complete-responses-with-manageable-safety-in-low-grade-upper-tract-urothelial-cancer