新药PEP-010获孤儿药资格，胰腺癌患者或将受益

时间：2025-03-19 作者：盛诺一家

摘要

根据法国PEP-Therapy公司近期发布的新闻稿，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其新药PEP-010，用于治疗胰腺癌患者的孤儿药资格。

孤儿药资格是美国FDA为用于治疗罕见疾病或病症的药物和生物制剂授予的一种特殊身份认证。这一资格的授予与药物的批准或上市许可程序是分开的。FDA定义的“罕见疾病或病症”是指在美国影响不超过20万人的疾病或病症。

盛诺一家

来源：摄图网

胰腺癌的严峻形势

目前手术切除仍是胰腺癌仅有的治愈选择，但超过80%的患者在确诊时已不适合接受手术。即使在接受手术和治疗后，患者的平均生存期仅为3-4年，而晚期患者的5年生存率只有3%。

尽管目前胰腺癌的治疗取得了有限进展，但化疗仍是主要治疗手段。因此，胰腺癌患者迫切需要新的疗法，来提高生存率并改善患者的生活质量。

关于PEP-010

PEP-010是一种首创的双功能治疗肽，是一种创新的抗癌药物。简单来说就是一种特殊设计的肽，具有双重作用：一是阻止癌细胞生长，二是诱导癌细胞死亡。

双功能治疗肽是一种能够在体内执行两种不同功能的药物，通过特定方式靶向癌细胞并诱导细胞死亡。

PEP-010通过进入细胞并干扰Caspase-9和PP2A之间的相互作用来发挥作用。这两种蛋白质在细胞凋亡途径中起关键作用。当Caspase-9和PP2A被释放后，它们会重新启动癌细胞中的正常细胞死亡程序。

Caspase-9是一种参与启动细胞凋亡的蛋白质，特别是在细胞受损或受到压力时。
PP2A是一种蛋白磷酸酶，参与调节细胞生长和凋亡。
PEP-010通过干扰PP2A与Caspase-9之间的相互作用，恢复癌细胞中正常的细胞死亡机制。

PEP-010正在开展的临床试验

PEP-010正在一项Ib期临床试验中评估其安全性、耐受性、药代动力学（研究药物在体内的吸收、分布、代谢和排泄过程）和初步抗肿瘤活性。

该试验将研究PEP-010与化疗药物（紫杉醇或吉西他滨）联合使用，用于治疗转移性胰腺导管腺癌或晚期/转移性卵巢癌患者。

这一研究是在1a期CLEVer-PEPtide剂量递增试验取得安全性和耐受性结果后启动的，目前在法国的4个临床中心招募患者，目标患者招募数量为53人。

正在进行的1b期试验包括两个患者队列：

队列1：将评估PEP-010与紫杉醇联合使用的疗效，剂量为2期推荐剂量，治疗转移性胰腺导管腺癌。

队列2：将确定PEP-010与吉西他滨联合使用的蕞大耐受剂量及2期推荐剂量，治疗转移性胰腺导管腺癌或晚期/转移性卵巢癌。

“PEP-010获得FDA的孤儿药资格，标志着我们在为胰腺癌开发这一候选药物方面迈出了重要一步，也凸显了胰腺癌患者所面临的巨大未被满足的医疗需求。目前胰腺癌患者的治疗选择非常有限，且患病率和死亡率不断上升，突显出开发新型疗法的紧迫性。FDA的孤儿药资格，以及我们正在进行的一期研究中令人鼓舞的初步数据，进一步增强了PEP-010作为一种潜在新疗法的发展前景。”PEP-Therapy首席医疗官Hatem Azim博士在新闻稿中表示。

来源：

https://www.curetoday.com/view/fda-grants-orphan-drug-designation-to-pep-010-for-pancreatic-cancer

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