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所有患者3个月内症状全消除、无需药物治疗,美国新型CAR-T疗法治疗红斑狼疮疗效积极

时间:2024-05-28  作者:盛诺一家


摘要

美国生物制药公司iCell Gene Therapeutics宣布:其新型CAR-T细胞疗法——BCMA-CD19 cCAR,在1期临床试验中,针对系统性红斑狼疮狼疮性肾炎患者,展现出积极的疗效和良好的安全性。


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来源:iCell Gene Therapeutics官网



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关键信息如下:

1.接受该疗法治疗3个月内,所有患者实现了疾病无症状和无药物缓解(MFR),即治疗后病情得到长期控制,不再需要依赖药物维持。


2.该疗法的耐受性良好,患者仅出现了比较轻微的副作用,还降低了感染的发生率。

研究详情
(专业人士阅读)


美国生物制药公司iCell Gene Therapeutics宣布:其新型CAR-T细胞疗法——BCMA-CD19 cCAR,在1期临床试验中,针对系统性红斑狼疮狼疮性肾炎患者,展现出积极的疗效和良好的安全性。


关于系统性红斑狼疮狼疮性肾炎


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来源:摄图网

系统性红斑狼疮是一种自身性免疫系统疾病,其发病机制主要是免疫系统发生了“错乱”,患者体内的B细胞高度活跃,分化成浆细胞产生大量的自身抗体,这些抗体会攻击身体里的组织或者器官,导致机体的肾脏、肺、关节、脑和血管在内的多个器官广泛受损。


狼疮性肾炎是系统性红斑狼疮蕞常见的并发症,大约有40%的系统性红斑狼疮患者会出现狼疮性肾炎。狼疮性肾炎患者的死亡风险是普通人群的六倍,四分之一的患者会发展为终末期肾病。


目前尚没有针对狼疮性肾炎根本原因的治疗方法,能够使患者实现无药物缓解(MFR),即治疗后病情得到长期控制,不再需要依赖药物维持。

目前的标准疗法具有显著的副作用,长期的免疫抑制增加了患者严重感染和罹患癌症的风险。例如标准治疗手段之一的糖皮质激素,会导致患者出现骨质疏松性骨折、股骨头坏死、糖尿病、白内障、青光眼和早逝等不良反应。


关于BCMA-CD19 cCAR疗法


图片BCMA-CD19 cCAR疗法的作用机制

(来源:iCell Gene Therapeutics官网)


这款疗法的设计很独特,它可以同时靶向B细胞表面的CD19蛋白和浆细胞表面的BCMA蛋白。

该疗法旨在帮助患者清除体内过多的自身抗体,完全重置体液免疫系统,从而对抗系统性红斑狼疮和狼疮性肾炎等疾病。

该疗法可以使用环磷酰胺等药物进行安全的预处理,研究中的患者在接受该疗法前已停止使用所有治疗狼疮的药物,包括糖皮质激素和免疫抑制剂,并且在治疗后继续保持无需狼疮药物的状态。


截至目前,还没有获批的方法,能够在高风险系统性红斑狼疮和狼疮性肾炎患者中,实现无药物缓解(MFR)。


试验详情



这项1期临床试验评估了BCMA-CD19 cCAR疗法在13名系统性红斑狼疮患者中的安全性和有效性,其中包括11名患有狼疮性肾炎的患者。


研究结果


所有接受初始剂量为每公斤体重3x10^6 cCAR细胞的患者(13名中的12名患者),3个月内,成功消除了患者体内的异常免疫反应,恢复了免疫系统的正常功能,患者实现了疾病无症状无药物缓解(MFR)随访时间长达46个月近4年

该疗法的耐受性良好,试验中仅观察到了轻度的细胞因子释放综合症(1级及以下)。

iCell Gene Therapeutics公司首席科学官兼创始人Yupo Ma博士表示:“这项研究表明,BCMA-CD19 cCAR疗法通过完全重置患者的体液免疫系统,即通过治疗清除患者体内所有现存的异常免疫细胞和抗体,然后让身体重新生成健康的免疫细胞,能够清除患者体内所有过量存在的、自身免疫系统产生的异常抗体使患者获得长期的无药物缓解(MFR)

“此外,BCMA-CD19 cCAR疗法在狼疮性肾炎患者中的耐受性良好,使患者的体液免疫系统得以恢复正常功能,即免疫系统对抗感染的能力增强,从而降低了感染的发生率。试验中没有观察到有患者出现超过1级的细胞因子释放综合症(CRS)和免疫效应细胞相关神经毒性综合症(ICANS)。

iCell Gene Therapeutics公司计划在2024年6月12日的欧洲风湿病学会联盟(EULAR)大会上,展示该试验的具体数据结果。


编者按:


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来源:
https://www.businesswire.com/news/home/20240523089601/en/iCell-Gene-Therapeutics-Announces-Positive-Clinical-Data-from-Investigator-Initiated-Phase-1-Trial-Evaluating-BCMA-CD19-Compound-CAR-in-Patients-with-Systemic-Lupus-ErythematosusLupus-Nephritis-Published-in-Annals-of-the-Rheumatic-Diseases

本文由盛诺一家原创编译,转载需经授权




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本文为海外就医科普文章,内容仅供阅读参考,不作为任何疾病治疗的指导意见。文章由盛诺一家编译,版权归盛诺一家公司所有,转载或引用本网内容须注明"转自盛诺一家官网(www.stluciabj.cn)"字样。

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