51%的患者肿瘤大幅缩小或消失，儿童胶质瘤新疗法Ojemda在美国获批

时间：2024-04-26 作者：盛诺一家

摘要

美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准Ojemda，用于6个月及以上的复发或难治性儿童低级别胶质瘤患者，患者携带BRAF融合或重排，或者BRAF V600突变。

Ojemda是由美国生物制药公司Day One研发的一款口服II型RAF抑制剂。

来源：摄图网

关键信息如下：

1.Ojemda共取得了51%的客观缓解率，即有51%的患者肿瘤大幅缩小或消失。

2.在2023年6月5日的数据截止日期，平均缓解持续时间（DOR）为13.8个月。

3.对于携带BRAF融合或重排的患者，Ojemda共取得了52%的客观缓解率，即有52%的患者肿瘤大幅缩小或消失。

4.对于携带BRAF V600突变的患者，Ojemda共取得了50%的客观缓解率，即有50%的患者肿瘤大幅缩小或消失。

研究详情

（专业人士阅读）

2024年4月23日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准Ojemda（tovorafenib），用于6个月及以上的复发或难治性儿童低级别胶质瘤患者，患者携带BRAF融合或重排，或者BRAF V600突变。

Ojemda成为头一款获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准的、用于携带BRAF融合或重排的儿童低级别胶质瘤患者的系统疗法。

关于儿童低级别胶质瘤

来源：摄图网

儿童低级别胶质瘤是蕞常见的儿童脑肿瘤，这是一种慢性疾病，但侵袭性较强，患者可能会因为肿瘤和治疗而遭受严重的副作用，包括化疗和放疗。这些副作用可能会对他们的长期生活产生影响，包括肌肉无力、视力丧失和说话困难。

同时，儿童低级别胶质瘤还具有很高的进展风险，许多患者需要长期接受治疗。虽然大多数患者可以存活下来，但对于接受手术但未实现完全切除的患者，之后的多年内需要接受重度治疗。

BRAF是儿童低级别胶质瘤中蕞常见的基因突变，主要包括BRAF基因融合、重排或BRAF V600突变。

在具有BRAF突变的儿童低级别胶质瘤患者中，大约有80%的患者具有BRAF融合或重排，其余20%的患者具有BRAF V600突变。

关于Ojemda

Ojemda是由美国生物制药公司Day One研发的一款口服II型RAF抑制剂。

RAF激酶是一类蛋白质，参与细胞内信号传导通路，其中包括肿瘤生长所需的信号通路。Ojemda能够抑制特定类型的RAF激酶，包括突变的BRAF V600、正常的BRAF和CRAF激酶，这种作用可以减缓癌细胞的生长和扩散。

Ojemda已被美国食品药品监督管理局（FDA）授予突破性疗法和罕见儿科疾病认定，用于治疗携带活化RAF变异（BRAF基因融合、重排或BRAF V600突变等）的儿童低级别胶质瘤患者。

Ojemda还获得了美国食品药品监督管理局（FDA）用于治疗恶性胶质瘤患者的孤儿药认定，以及欧洲委员会授予的用于治疗胶质瘤的认定。

获批依据

此次批准基于2期FIREFLY-1试验（NCT04775485）的数据支持。

该试验是一项多中心、开放标签、单臂试验，共招募了137名具有BRAF基因变异的复发或难治性儿童低级别胶质瘤患者。患者的年龄为6个月至25岁，至少接受过一线治疗，疾病出现进展，至少具有一个可测量病灶。

试验弟一组共招募了77名患者，主要评估Ojemda的疗效。第2组患者，主要评估Ojemda的安全性。

患者每周口服一次Ojemda进行治疗，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。

该研究的主要疗效终点是客观缓解率（ORR），包括完全缓解率（CR）、部分缓解率（PR）或轻微缓解率（MR）。其他疗效终点包括缓解持续时间（DOR）、安全性等。

研究结果

根据弟一组76名患者的研究数据：

治疗开始后，Ojemda的平均反应时间为5.3个月，即患者平均接受5.3个月时药物开始起效。
Ojemda共取得了51%的客观缓解率（ORR），即有51%的患者肿瘤大幅缩小或消失。
部分缓解率（PR）为28%，即有28%的患者肿瘤大幅缩小。
轻微缓解率（MR）为11%，即有11%的患者肿瘤轻微缩小。
在2023年6月5日的数据截止日期，平均缓解持续时间（DOR）为13.8个月。
对于64名携带BRAF融合或重排的患者，Ojemda共取得了52%的客观缓解率（ORR），即有52%的患者肿瘤大幅缩小或消失。
对于12名携带BRAF V600突变的患者，Ojemda共取得了50%的客观缓解率（ORR），即有50%的患者肿瘤大幅缩小或消失。
对于45名接受过MAPK靶向治疗的患者，Ojemda共取得了49%的客观缓解率（ORR），即有49%的患者肿瘤大幅缩小或消失；对于31名未接受过MAPK靶向治疗的患者，Ojemda共取得了55%的客观缓解率（ORR），即有55%的患者肿瘤大幅缩小或消失。

在数据截止日期，66%的患者仍在接受治疗并参与研究。

安全性

蕞常见的不良反应（≥30%的患者出现）包括皮疹、头发颜色变化、疲劳、病毒感染、呕吐、头痛、出血、发热、皮肤干燥、便秘、恶心、痤疮样皮炎和上呼吸道感染。

蕞常见的3级或4级实验室异常（>2%的患者出现）包括磷酸盐减少、血红蛋白减少、肌酸磷酸激酶增加、丙氨酸氨基转移酶增加、白蛋白减少、淋巴细胞减少、白细胞减少、天门冬氨酸氨基转移酶增加、钾减少和钠减少。

编者按

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来源：

[1]https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-grants-accelerated-approval-tovorafenib-patients-relapsed-or-refractory-braf-altered-pediatric

[2]https://ir.dayonebio.com/news-releases/news-release-details/day-ones-ojemdatm-tovorafenib-receives-us-fda-accelerated

本文由盛诺一家原创编译，转载需经授权

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