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51%的患者肿瘤大幅缩小或消失,儿童胶质瘤新疗法Ojemda在美国获批

时间:2024-04-26  作者:盛诺一家


摘要

美国食品药品监督管理局(FDA)加速批准Ojemda用于6个月及以上复发或难治儿童低级别胶质瘤患者患者携带BRAF融合或重排,或者BRAF V600突变。


Ojemda是由美国生物制药公司Day One研发的一款口服II型RAF抑制剂

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来源:摄图网


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关键信息如下:

1.Ojemda共取得了51%的客观缓解率,即有51%的患者肿瘤大幅缩小或消失


2.在2023年6月5日的数据截止日期,平均缓解持续时间(DOR)为13.8个月

3.对于携带BRAF融合或重排的患者,Ojemda共取得了52%的客观缓解率,即有52%的患者肿瘤大幅缩小或消失。

4.对于携带BRAF V600突变的患者,Ojemda共取得了50%的客观缓解率,即有50%的患者肿瘤大幅缩小或消失。

研究详情
(专业人士阅读)


2024年4月23日,美国食品药品监督管理局(FDA)加速批准Ojemdatovorafenib,用于6个月及以上复发或难治儿童低级别胶质瘤患者患者携带BRAF融合或重排或者BRAF V600突变。


Ojemda成为头一款获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准的、用于携带BRAF融合或重排儿童低级别胶质瘤患者的系统疗法


关于儿童低级别胶质瘤


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来源:摄图网


儿童低级别胶质瘤是蕞常见的儿童脑肿瘤,这是一种慢性疾病,但侵袭性较强,患者可能会因为肿瘤和治疗而遭受严重的副作用,包括化疗和放疗。这些副作用可能会对他们的长期生活产生影响,包括肌肉无力、视力丧失和说话困难。


同时,儿童低级别胶质瘤还具有很高的进展风险,许多患者需要长期接受治疗。虽然大多数患者可以存活下来,但对于接受手术但未实现完全切除的患者,之后的多年内需要接受重度治疗。


BRAF是儿童低级别胶质瘤中蕞常见的基因突变,主要包括BRAF基因融合、重排或BRAF V600突变

在具有BRAF突变的儿童低级别胶质瘤患者中,大约有80%的患者具有BRAF融合或重排,其余20%的患者具有BRAF V600突变

关于Ojemda


Ojemda是由美国生物制药公司Day One研发的一款口服II型RAF抑制剂

RAF激酶是一类蛋白质,参与细胞内信号传导通路,其中包括肿瘤生长所需的信号通路。Ojemda能够抑制特定类型的RAF激酶,包括突变的BRAF V600、正常的BRAF和CRAF激酶,这种作用可以减缓癌细胞的生长和扩散。


Ojemda已被美国食品药品监督管理局(FDA)授予突破性疗法和罕见儿科疾病认定,用于治疗携带活化RAF变异(BRAF基因融合、重排或BRAF V600突变等)的儿童低级别胶质瘤患者。


Ojemda还获得了美国食品药品监督管理局(FDA)用于治疗恶性胶质瘤患者的孤儿药认定,以及欧洲委员会授予的用于治疗胶质瘤的认定。



获批依据


此次批准基于2期FIREFLY-1试验(NCT04775485)的数据支持。


该试验是一项多中心、开放标签、单臂试验,共招募了137名具有BRAF基因变异的复发或难治性儿童低级别胶质瘤患者。患者的年龄为6个月至25岁,至少接受过一线治疗,疾病出现进展,至少具有一个可测量病灶。


试验弟一组共招募了77名患者,主要评估Ojemda的疗效。第2组患者,主要评估Ojemda的安全性。


患者每周口服一次Ojemda进行治疗,直至疾病进展或出现不可接受的毒性。


该研究的主要疗效终点是客观缓解率(ORR),包括完全缓解率(CR)、部分缓解率(PR)或轻微缓解率(MR)。其他疗效终点包括缓解持续时间(DOR)、安全性等。


研究结果


根据弟一组76名患者的研究数据:


  • 治疗开始后,Ojemda的平均反应时间为5.3个月,即患者平均接受5.3个月时药物开始起效。

  • Ojemda共取得了51%的客观缓解率(ORR),即有51%的患者肿瘤大幅缩小或消失

  • 部分缓解(PR)28%,即有28%的患者肿瘤大幅缩小。

  • 轻微缓解率(MR)11%,即有11%的患者肿瘤轻微缩小。

  • 在2023年6月5日的数据截止日期,平均缓解持续时间(DOR)为13.8个月

  • 对于64名携带BRAF融合或重排的患者Ojemda共取得了52%的客观缓解率(ORR),即有52%的患者肿瘤大幅缩小或消失

  • 对于12名携带BRAF V600突变的患者Ojemda共取得了50%的客观缓解率(ORR),即有50%的患者肿瘤大幅缩小或消失

  • 对于45名接受过MAPK靶向治疗的患者,Ojemda共取得了49%的客观缓解率(ORR),即有49%的患者肿瘤大幅缩小或消失;对于31名未接受过MAPK靶向治疗的患者,Ojemda共取得了55%的客观缓解率(ORR),即有55%的患者肿瘤大幅缩小或消失。


在数据截止日期,66%的患者仍在接受治疗并参与研究。


安全性


蕞常见的不良反应(≥30%的患者出现)包括皮疹、头发颜色变化、疲劳、病毒感染、呕吐、头痛、出血、发热、皮肤干燥、便秘、恶心、痤疮样皮炎和上呼吸道感染。


蕞常见的3级或4级实验室异常(>2%的患者出现)包括磷酸盐减少、血红蛋白减少、肌酸磷酸激酶增加、丙氨酸氨基转移酶增加、白蛋白减少、淋巴细胞减少、白细胞减少、天门冬氨酸氨基转移酶增加、钾减少和钠减少。


编者按


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来源:
[1]https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-grants-accelerated-approval-tovorafenib-patients-relapsed-or-refractory-braf-altered-pediatric
[2]https://ir.dayonebio.com/news-releases/news-release-details/day-ones-ojemdatm-tovorafenib-receives-us-fda-accelerated

本文由盛诺一家原创编译,转载需经授权




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本文为海外就医科普文章,内容仅供阅读参考,不作为任何疾病治疗的指导意见。文章由盛诺一家编译,版权归盛诺一家公司所有,转载或引用本网内容须注明"转自盛诺一家官网(www.stluciabj.cn)"字样。

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