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美国批准儿童胃肠胰神经内分泌肿瘤新疗法,为罕见病患儿带去新希望

时间:2024-04-26  作者:盛诺一家


摘要

美国食品药品监督管理局(FDA)批准诺华前沿疗法Lutathera用于12岁及以上的SSTR阳性儿童胃肠胰神经内分泌肿瘤患者


Lutathera成为全球头一款专门针对儿童胃肠胰神经内分泌肿瘤治疗方案

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来源:摄图网


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关键信息如下:

1.胃肠胰神经内分泌肿瘤是一种罕见的癌症,患者通常确诊即晚期,并且无法手术切除,儿童患者尤其缺乏有效的治疗方案,Lutathera为这类患儿带来了新的治疗选择。


2.促进此次批准的一项2期试验中,Lutathera治疗儿童胃肠胰神经内分泌肿瘤患者的安全性良好。

3.促进此次批准的一项3期试验中,Lutathera治疗相比标准治疗,使更多的患者肿瘤大幅缩小或消失、疾病保持长期未进展,患者的总生存期也显著延长。

研究详情
(专业人士阅读)


2024年4月23日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准Lutathera(lutetium Lu 177 dotatate),用于12岁及以上的儿童胃肠胰神经内分泌肿瘤(GEP-NETs)患者,包括前肠、中肠和后肠神经内分泌肿瘤,并且这些患者的肽类同型受体(SSTR)为阳性


此次批准,使得Lutathera成为全球头一款专门针对儿童胃肠胰神经内分泌肿瘤治疗方案



关于胃肠胰神经内分泌肿瘤


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来源:摄图网


神经内分泌肿瘤(NETs)是一种起源于全身神经内分泌细胞的癌症,通常被认为是一种生长缓慢的恶性肿瘤。NETs的诊断通常会因疾病的缓慢发展而延迟,大约有10%-20%的儿童患有转移性疾病。尽管NETs是一种罕见疾病,但其发病率在过去几十年里有所增加。


胃肠胰神经内分泌肿瘤(GEP-NETs)是一种罕见的癌症,通常无法手术切除,并且患者常常在晚期阶段才被诊断出来。



关于Lutathera


Lutathera是由全球医药集团诺华旗下子公司Advanced Accelerator Applications研发的一款放射配体治疗药物

2018年美国食品药品监督管理局(FDA)批准Lutathera用于SSTR阳性、胃肠胰神经内分泌肿瘤成人患者。


获批依据


此次批准基于两项试验的结果支持。


一是基于2期NETTER-P试验(NCT04711135)的结果支持。


该研究是一项正在进行的国际、多中心、开放标签、单臂研究,主要评估了Lutathera针对SSTR阳性、胃肠胰神经内分泌肿瘤(GEP-NETs)或肾上腺髓质瘤/副神经节瘤(PPGL)青少年患者的疗效。


在NETTER-P研究中,主要评估了Lutathera治疗9名儿童患者的安全性,其中包括4名GEP-NETs患者。


研究结果表明:接受Lutathera治疗的儿童患者,和成人患者的安全性基本相似,证明安全性良好。此外,儿童患者的使用剂量与成人剂量相当。

二是3期NETTER-1试验(NCT01578239)的结果支持。


NETTER-1是一项随机、多中心、开放标签、积极对照试验,主要评估了Lutathera针对229名局部晚期/不可手术或转移性SSTR阳性、中肠类癌瘤成人患者的疗效。


主要分析结果显示:


  • 接受Lutathera治疗的患者,预计20个月无进展生存(PFS)率为65.2%,而对照组——接受BSC(蕞佳支持性护理)治疗的患者,这一数据为10.8%

  • 接受Lutathera治疗的患者,客观缓解率(ORR)为18%,即有18%的患者肿瘤大幅缩小或消失,对照组为3%

  • Lutathera治疗组在平均随访76.3个月时,患者的平均总生存期(OS)为48.0个月;对照组在平均随访76.5个月时,患者的平均总生存期(OS)为36.3个月


基于NETTER-1研究的数据结果,2018年,美国食品药品监督管理局(FDA)批准Lutathera用于SSTR阳性、胃肠胰神经内分泌肿瘤成人患者。


此次获批治疗儿童患者,基于NETTER-1研究的疗效结果外推,在儿童患者身上可能产生同样的疗效。


“外推”指的是将已经获得的数据或结果应用到不同的情况或群体中,以推断可能的结果或效果。


编者按


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来源:
[1]https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-lutetium-lu-177-dotatate-pediatric-patients-12-years-and-older-gep-nets
[2]https://www.onclive.com/view/fda-approves-lutetium-lu-177-dotatate-for-pediatric-sstr-gep-nets
[3]https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-radioligand-therapy-lutathera-fda-approved-first-medicine-specifically-pediatric-patients-gastroenteropancreatic-neuroendocrine-tumors


本文由盛诺一家原创编译,转载需经授权




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本文为海外就医科普文章,内容仅供阅读参考,不作为任何疾病治疗的指导意见。文章由盛诺一家编译,版权归盛诺一家公司所有,转载或引用本网内容须注明"转自盛诺一家官网(www.stluciabj.cn)"字样。

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