攻克极难治卵巢癌，美国双药联合疗法数据惊艳，有效率接近100％

时间：2024-03-08 作者：盛诺一家

摘要

美国食品药品监督管理局（FDA）授予美国前沿药Avutometinib单药或与Defactinib联合，治疗复发性、低级别、浆液性卵巢癌的孤儿药认定。该疗法在2期临床试验中，取得了非常亮眼的数据结果。

孤儿药认定（ODD）：孤儿药一般指用于治疗罕见病的药物，一旦获得孤儿药认定，将获得一系列激励措施，以加速该药物的临床试验和获批上市。

来源：摄图网

关键信息如下：

1.复发性、低级别、浆液性卵巢癌是一种进展缓慢但死亡率较高的罕见癌症，大约85%的患者会遭遇复发，并且对标准化疗耐药，目前尚无获批的治疗方案。

2.临床试验中，Avutometinib单药或与Defactinib联合治疗，均取得了很好的疗效，疾病控制率至少90％。

3.Avutometinib与Defactinib联合治疗疗效更佳，有45％的患者肿瘤大幅缩小。

4.在KRAS突变型患者中，双药联合治疗的疾病控制率达到了100％。

5.无论患者的KRAS状态如何，均能从该疗法中获益。

研究详情

（专业人士阅读）

3月6日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予Avutometinib单药或与Defactinib联合，治疗复发性、低级别、浆液性卵巢癌的孤儿药认定。

关于复发性、低级别、浆液性卵巢癌

来源：摄图网

复发性、低级别、浆液性卵巢癌是一种进展缓慢但死亡率较高的罕见癌症。全球大约有8万名女性患有这种疾病，主要发生在20-30岁和50-60岁的女性当中。

这种癌症与RAS/MAPK通路变异（包括KRAS、NRAS、HRAS和其他非RAS相关突变）有关。

这类患者的平均生存期大约为10年，但大约85%的患者会遭遇复发，并且对化疗耐药。在疾病进展的过程中，大多数患者会经历严重的疼痛和并发症。

目前化疗是这种疾病的标准疗法，尚无获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准的治疗方案。

关于Avutometinib

Avutometinib是由美国生物制药公司Verastem Oncology生产的一款RAF/MEK抑制剂。

与其他类似药物不同，Avutometinib具有独特的作用机制，它阻断了MEK和RAF两种特定蛋白质的活性，这些蛋白质对癌细胞的生长和存活非常重要。通过这种方式，Avutometinib有助于抑制RAS信号通路，该通路在癌细胞中经常过度活跃。这种抑制可能导致更完整和持久的抗肿瘤反应。

Defactinib是一款选择性FAK抑制剂。

美国食品药品监督管理局（FDA）已授予Avutometinib与Defactinib联合，用于治疗复发性、低级别、浆液性卵巢癌患者的突破性疗法认定，无论患者的KRAS状态如何。患者先前需接受过一种或多种化疗，包括铂类化疗。

关于该疗法的2期临床试验

一项2期试验RAMP 201（NCT04625270）评估了该疗法的疗效和安全性。

这项试验招募了先前接受过化疗的复发性、低级别、浆液性卵巢癌患者。先前接受过MEK抑制剂治疗的患者也可以入组。

在研究的A部分和B部分，患者被分配，分别接受Avutometinib单药治疗或与Defactinib联合治疗。

研究的主要终点是客观缓解率（ORR）。

研究结果

根据在2023年ASCO（美国临床肿瘤学会）大会年会上公布的2期RAMP 201试验的数据结果：

接受Avutometinib单药治疗的患者（共30名）：

客观缓解率（ORR）为10％，即有10％的患者肿瘤大幅缩小或消失。
3％的患者（1名）获得完全缓解（CR），即肿瘤完全消失。
7％的患者（2名）获得部分缓解（PR），即肿瘤大幅缩小。
疾病获得稳定（SD）的患者比例为83％。
疾病进展（PD）的患者比例为10％。
疾病控制率（DCR）为93％。

接受Avutometinib联合Defactinib治疗的患者（共29名）：

客观缓解率（ORR）为45％，所有患者均为部分缓解（PR），即有45％的患者肿瘤大幅缩小。
疾病获得稳定（SD）的患者比例为45％。
疾病进展（PD）的患者比例为10％。
疾病控制率（DCR）为90％。

其他数据显示：

在KRAS突变型患者中：

接受Avutometinib单药治疗的患者（共15名）：

客观缓解率（ORR）为13％，即有13％的患者肿瘤大幅缩小或消失。
疾病控制率（DCR）为93％。

接受Avutometinib联合Defactinib治疗的患者（共15名）：

客观缓解率（ORR）为60％，即有60％的患者肿瘤大幅缩小或消失。
疾病控制率（DCR）为100％。

在KRAS野生型患者中（表示KRAS基因没有发生异常变异）：

接受Avutometinib单药治疗的患者（共15名）：

客观缓解率（ORR）为6％，即有6％的患者肿瘤大幅缩小或消失。
疾病控制率（DCR）为88％。

接受Avutometinib联合Defactinib治疗的患者（共15名）：

客观缓解率（ORR）为29％，即有29％的患者肿瘤大幅缩小或消失。
疾病控制率（DCR）为79％。

安全性

接受Avutometinib单药治疗的患者中，有29％的患者需要减少剂量。

接受Avutometinib联合Defactinib治疗的患者中，有17％的患者需要减少剂量。有12.3％的患者因治疗相关的不良事件（AEs）停用Avutometinib或Defactinib，其中4.9％因血液中CPK（肌酸磷酸激酶）升高而停用。

蕞常见的治疗相关不良事件（在20％以上的患者中出现）包括恶心、腹泻、CPK（肌酸磷酸激酶）升高、外周水肿、呕吐、视力模糊、痤疮样皮炎、疲劳、皮疹、皮肤干燥和贫血。

美国生物制药公司Verastem Oncology首席执行官Dan Paterson在新闻稿中表示，该公司正在推进该疗法的3期临床试验，计划在今年上半年向美国食品药品监督管理局（FDA）提交新药申请，希望在2025年获批上市。

目前2期RAMP 201试验的剂量优化、剂量扩展和低剂量队列的患者招募已经完成。

3期RAMP 301试验（NCT06072781）正在评估与标准化疗或激素治疗相比，Avutometinib联合Defactinib治疗复发性、低级别、浆液性卵巢癌患者的疗效。

编者按

如果您希望了解更多癌症等重大、复杂疾病的海外前沿研究成果、药物、疗法信息，请联系我们，盛诺一家可以为您提供专业的就医指导和全球医疗资源快速对接服务，包括预约国外权威专家一对一远程咨询、快速办理医疗签证前往海外权威医院就医等。

来源：

[1]https://www.onclive.com/view/fda-awards-orphan-drug-designation-to-avutometinib-alone-or-with-defactinib-for-recurrent-low-grade-serous-ovarian-cancer

[2]https://investor.verastem.com/news-releases/news-release-details/verastem-oncology-receives-orphan-drug-designation-fda

本文由盛诺一家原创编译，转载需经授权

【盛诺一家】创立于2011年，是国内权威的海外医疗服务中介机构,拥有全球多家知名医院的合作转诊协议。如果您想要快速办理美国/日本/英国等国家出国看病、国际专家远程咨询、日本体检等业务，欢迎拨打免费热线400-875-6700进行咨询！

卵巢癌 Avutometinib单药 Defactinib联合美国医学前沿新药新技术去美国看病

本文为海外就医科普文章，内容仅供阅读参考，不作为任何疾病治疗的指导意见。文章由盛诺一家编译，版权归盛诺一家公司所有，转载或引用本网内容须注明"转自盛诺一家官网（www.stluciabj.cn）"字样。

上一篇：美国新型CAR-T疗法A2B530冲击实体瘤，面向肠癌患者的临床试验火热进行中

下一篇：子宫癌强力新疗法！Jemperli联合方案获英国权威指南推荐

相关资讯
最新动态

推荐服务

费用评估

医院推荐

MD安德森癌症中心

癌症专科排名:1 (2024年美国医院排名)

纪念斯隆凯特琳癌症中心

癌症专科排名:2 (2024年美国医院排名)

麻省总医院

心脏专科排名:8 神经专科排名:6 (2024美国医院排名)

丹娜法伯癌症研究院

癌症专科排名:4 (2024美国医院排名)

妙佑医疗国际(原梅奥诊所)Mayo Clinic

癌症专科排名:3 心脏专科排名:3 神经专科排名:2 (2024美国医院排名)

克利夫兰医学中心

心脏专科排名:1 胃肠专科排名:2 风湿病学:2 (2024美国医院排名)

约翰·霍普金斯医院

癌症专科排名:6 神经专科排名:5 (2024美国医院排名)

波士顿儿童医院

美国儿童医院排名:1 (2022-23美国儿童医院排名)

​攻克极难治卵巢癌，美国双药联合疗法数据惊艳，有效率接近100％

出国看病

全球就医战略咨询

远程咨询

日本体检

攻克极难治卵巢癌，美国双药联合疗法数据惊艳，有效率接近100％