美国加速批准靶向药Entrectinib对儿童实体瘤患者的扩大适应证

时间：2023-10-24 作者：盛诺一家

摘要

美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准了靶向药Entrectinib对儿童实体瘤患者的扩大适应证，该药对多种实体瘤患者疗效很好，使得70%的患者肿瘤大幅缩小或消失，42%的患者肿瘤完全消失。

来源：摄图网

关键信息如下：

1.Entrectinib使得70%的患者接受治疗后肿瘤大幅缩小或消失，42%的患者肿瘤完全消失，27%的患者肿瘤大幅缩小。

2.该药疗效持久，使得患者在接受治疗后约两年时间内病情获得持续缓解，有利于提高生活质量。

3.Entrectinib对多种实体瘤患者疗效很好，例如使得某类疾病患者中，100%的患者接受治疗后肿瘤大幅缩小或消失。

研究详情

（专业人士阅读）

美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准了靶向药Entrectinib对儿童实体瘤患者的扩大适应证。具体为：年龄1个月以上、具有NTRK基因突变、还没有产生耐药性的实体瘤患者，患者的肿瘤已经发生转移，或通过手术切除可能会导致严重的健康问题，或治疗后疾病进展，或目前没有可用的标准治疗选择。

获批依据

这一决定得到了两项多中心、开放标签、单臂临床试验的数据支持。分别是1期临床试验STARTRK-NG试验（NCT02650401）和2期临床试验TAPISTRY试验（NCT04589845）。

试验招募了患有不可切除或转移性实体瘤的儿童患者，患者具有NTRK基因突变，先前未曾接受过TRK抑制剂治疗。

入组试验后，患者根据具体病情接受每天一次Entrectinib治疗，口服或通过胃肠喂养管，每个疗程为4周，剂量范围从20毫克到600毫克。患者需要接受至少一次Entrectinib治疗和至少6个月的随访。

研究的主要终点是客观缓解率（即肿瘤大幅缩小或消失的比例），其他疗效终点为缓解持续时间。

研究人员对33名儿童患者的疗效进行了评估，患者的平均年龄为4岁（范围为2个月到15岁），大多数患者（71%）患有局部晚期疾病，其余患有转移性疾病。此外，85%的患者先前曾接受过癌症治疗，包括手术、放疗等系统治疗。转移性疾病部位包括脑部、肺部等。

研究结果

在这些患者中，Entrectinib的总体客观缓解率为70%，即有70%的患者接受治疗后肿瘤大幅缩小或消失，其中42%的患者肿瘤完全消失，27%的患者肿瘤大幅缩小。Entrectinib的平均缓解持续时间为25.4个月，其中43%的患者平均缓解持续时间至少为12个月。

根据肿瘤类型不同：

Entrectinib在原发性中枢神经系统疾病患者中的客观缓解率为53%，即有53%的患者接受治疗后肿瘤大幅缩小或消失，缓解持续时间为5.5个月到30.4+个月。
Entrectinib在婴儿型纤维肉瘤患者中的客观缓解率为88%，即有88%的患者接受治疗后肿瘤大幅缩小或消失，缓解持续时间为3.7+个月到24+个月。
Entrectinib在纺锤细胞疾病患者中的客观缓解率为100%，即有100%的患者接受治疗后肿瘤大幅缩小或消失，缓解持续时间为3.7+个月到12.9+个月。
Entrectinib在1名黑色素瘤患者中也产生了良好疗效，缓解持续时间长达42.4个月以上。

安全性

安全性方面，研究人员对76名儿童患者进行了研究。58%的患者接受了至少6个月的Entrectinib治疗，38%的患者接受了至少一年的Entrectinib治疗。

其中，45%的患者经历了与Entrectini相关的严重不良事件，包括骨折、肺炎、发热、脑积水、与器械相关的感染、低氧、呼吸困难、头痛、步态障碍、疼痛、上呼吸道感染和败血症。这些不良事件导致39%的患者用药中断，21%的患者剂量减少。

在至少参与其中一项试验的儿童患者中，有20%以上的患者经历了不良事件，常见的不良事件包括发热、疲劳、便秘、呕吐、腹泻、恶心、腹痛、体重增加、咳嗽、鼻塞、肢体疼痛、骨折、食欲减退、头痛、上呼吸道感染和尿路感染。

至少有20%的患者出现了实验室指标异常，包括血红蛋白降低、中性粒细胞减少、白细胞减少、淋巴细胞减少、肌酸激酶升高、天冬氨酸氨基转移酶升高、丙氨酸氨基转移酶升高、钠离子升高、镁离子升高、碱性磷酸酶升高、葡萄糖升高、钾离子升高、白蛋白升高、钙离子升高和胆红素升高。

来源：

https://www.onclive.com/view/fda-expands-entrectinib-indication-in-pediatric-patients-with-ntrk-solid-tumors

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