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儿童脑瘤新疗法Tovorafenib疗效喜人,有效率高达91%!

时间:2023-01-16  作者:盛诺一家


导读

根据一项2期试验的数据,在儿童低级别脑胶质瘤中,新疗法Tovorafenib使得64%的患者肿瘤大幅度缩小临床获益率91%。


详情请看下文


近日,美国一项2期试验的数据显示,在儿童复发或进展性低级别脑胶质瘤中,

Tovorafenib(DAY101)单药治疗可以带来非常好的抗肿瘤活性。


数据来自2期FIREFLY-1试,试验结果显示:69名接受过多种治疗的入组患者中,64%的患者肿瘤大幅度缩小,其中4%的患者肿瘤完全消失。此外,28%的患者疾病稳定。因此,临床获益率达91%


图片
来源:摄图网


Tovorafenib是一款高选择性泛RAF激酶抑制剂,具有大脑渗透性,旨在靶向MAPK信号通路上的关键酶,目前在脑原发肿瘤或实体瘤脑转移中进行研究。


Tovorafenib已被美国FDA授予突破性疗法认证,用于治疗携带RAF突变的儿童低级别胶质瘤患者,要求患者在既往的治疗中疾病进展或没有较好的治疗选择。


儿童低级别脑胶质瘤是很常见的儿童脑瘤,目前没有标准治疗,也没有获批疗法。


FIREFLY-1试验评估了Tovorafenib单药治疗6个月到25岁复发或进展的低级别胶质瘤患者的疗效。


该试验的弟一组和第二组招募了低级别脑胶质瘤患者,要求患者有BRAF突变,至少接受过一线全身治疗后疾病进展,至少有1处可测量病灶。


接受Tovorafenib治疗的77名患者,平均接受过3线治疗,60%的患者至少接受过1种MAPK抑制剂治疗。在可评估的患者中,86%的患者携带BRAF融合突变,另外14%的患者有BRAF突变。


77名患者的安全性数据显示,Tovorafenib耐受性良好。常见的药物相关不良反应包括发色改变、磷酸肌酸激酶增加、贫血、疲劳和皮疹。


目前FIREFLY-1试验仍在多个中心临床试验中心招募患者,包括美国的丹娜法伯癌症研究院、德克萨斯州儿童医院,英国的大奥蒙德街儿童医院等。除了脑瘤外,试验的第三组还招募其他携带激活RAS融合的晚期实体瘤患者。


“根据截至目前从FIREFLY-1试验人群中观察到的Tovorafenib的疗效和安全性数据,我们计划在2023年上半年提交新药申请,其中将包括对整个研究人群的更多随访,我们期待着继续与监管机构进行讨论,希望尽快将这种疗法带给需要新治疗方案的儿童。”Tovorafenib研发公司的首席执行官Jeremy Bender说道。


来源:
本文编译自onclive官网2023年1月9日发布的《Tovorafenib Elicits Responses in Recurrent or Progressive Pediatric Low-Grade Glioma》一文,原文链接:
https://www.onclive.com/view/tovorafenib-elicits-responses-in-recurrent-or-progressive-pediatric-low-grade-glioma 

本文由盛诺一家原创编译,转载需经授权





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