儿童脑瘤新疗法Tovorafenib疗效喜人，有效率高达91%！

发布时间：2023-01-16 作者：盛诺一家更新时间：2024-04-01

导读

根据一项2期试验的数据，在儿童低级别脑胶质瘤中，新疗法Tovorafenib使得64%的患者肿瘤大幅度缩小，临床获益率高达91%。

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近日，美国一项2期试验的数据显示，在儿童复发或进展性低级别脑胶质瘤中，

Tovorafenib（DAY101）单药治疗可以带来非常好的抗肿瘤活性。

数据来自2期FIREFLY-1试验，试验结果显示：69名接受过多种治疗的入组患者中，64%的患者肿瘤大幅度缩小，其中4%的患者肿瘤完全消失。此外，28%的患者疾病稳定。因此，临床获益率达91%。

来源：摄图网

Tovorafenib是一款高选择性泛RAF激酶抑制剂，具有大脑渗透性，旨在靶向MAPK信号通路上的关键酶，目前在脑原发肿瘤或实体瘤脑转移中进行研究。

Tovorafenib已被美国FDA授予突破性疗法认证，用于治疗携带RAF突变的儿童低级别胶质瘤患者，要求患者在既往的治疗中疾病进展或没有较好的治疗选择。

儿童低级别脑胶质瘤是很常见的儿童脑瘤，目前没有标准治疗，也没有获批疗法。

FIREFLY-1试验评估了Tovorafenib单药治疗6个月到25岁复发或进展的低级别胶质瘤患者的疗效。

该试验的弟一组和第二组招募了低级别脑胶质瘤患者，要求患者有BRAF突变，至少接受过一线全身治疗后疾病进展，至少有1处可测量病灶。

接受Tovorafenib治疗的77名患者，平均接受过3线治疗，60%的患者至少接受过1种MAPK抑制剂治疗。在可评估的患者中，86%的患者携带BRAF融合突变，另外14%的患者有BRAF突变。

77名患者的安全性数据显示，Tovorafenib耐受性良好。常见的药物相关不良反应包括发色改变、磷酸肌酸激酶增加、贫血、疲劳和皮疹。

目前FIREFLY-1试验仍在多个中心临床试验中心招募患者，包括美国的丹娜法伯癌症研究院、德克萨斯州儿童医院，英国的大奥蒙德街儿童医院等。除了脑瘤外，试验的第三组还招募其他携带激活RAS融合的晚期实体瘤患者。

“根据截至目前从FIREFLY-1试验人群中观察到的Tovorafenib的疗效和安全性数据，我们计划在2023年上半年提交新药申请，其中将包括对整个研究人群的更多随访，我们期待着继续与监管机构进行讨论，希望尽快将这种疗法带给需要新治疗方案的儿童。”Tovorafenib研发公司的首席执行官Jeremy Bender说道。

来源：

本文编译自onclive官网2023年1月9日发布的《Tovorafenib Elicits Responses in Recurrent or Progressive Pediatric Low-Grade Glioma》一文，原文链接：

https://www.onclive.com/view/tovorafenib-elicits-responses-in-recurrent-or-progressive-pediatric-low-grade-glioma

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