辉瑞新疗法Elranatamab获FDA突破性疗法认定，治疗复发或难治性多发性骨髓瘤

发布时间：2022-11-07 作者：盛诺一家更新时间：2023-07-12

导读

辉瑞新疗法Elranatamab获得FDA突破性疗法认定，治疗复发或难治性多发性骨髓瘤患者。试验数据表明，患者有效率为61.0%，且一旦疗法有效，超90%患者疗效可维持超过半年！

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近日，辉瑞公司宣布，其在研癌症免疫疗法Elranatamab获得美国FDA的突破性疗法认定，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者。

来源：摄图网

Elranatamab是一种能同时靶向 B 细胞成熟抗原（BCMA）和CD3的双特异性抗体(BsAb)。

双特异性抗体(BsAb)是一种新型的癌症免疫疗法，可同时结合并参与两个不同的靶标。一端与癌细胞上的特定抗原结合，另一端与 T 细胞结合，从而将两种类型的细胞结合到一起。而Elranatamab正是应用这一原理，一端与多发性骨髓瘤细胞表面高度表达的 B 细胞成熟抗原（BCMA）相结合，另一端与 T 细胞表面的CD3受体相结合，将两者连接到一起，激活 T 细胞，从而杀死骨髓瘤细胞。

认定依据

此次突破性疗法认定是基于2期MagnetisMM-3试验的数据结果。这是一项开放标签、多中心、单臂、2期研究，评估了Elranatamab单药治疗RRMM患者的安全性和有效性。

研究结果表明，在中位随访6.8个月时，患者的有效率为61.0%。在出现应答的患者中，有90.4%的几率可以维持应答≥6个月。

安全性

Elranatamab通过皮下注射给药，比静脉注射给药更加方便，并且可以降低潜在不良事件的发生风险，从而减少患者使用后的副作用。

试验中，Elranatamab表现出了可控的安全性。治疗中蕞常见的不良事件为细胞因子释放综合征(CRS)(57.9%)，但大部分为1级(43.2%)或2级(14.2%)不良事件。

除了突破性疗法认定，Elranatamab还获得了美国FDA和欧洲药品管理局(EMA)的孤儿药资格，用于治疗多发性骨髓瘤患者。同时，Elranatamab还分别获得了FDA和EMA的快速通道资格与优先药品资格，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者。

“此次突破性认定，标志着FDA承认Elranatamab作为一种创新药物，在治疗RRMM患者方面具有很大的潜力，此前这类患者的治疗方法一直很有限。辉瑞将与FDA合作，加速开发Elranatamab在患者群体中的应用。”辉瑞肿瘤学和罕见病全球产品开发部首席开发官Chris Boshoff博士说。

试验的详细数据将在2022年第64届美国血液学会年会和博览会(ASH 2022)上公布。接下来，辉瑞公司将继续探索Elranatamab作为单一疗法以及与标准或新疗法相结合，治疗多发性骨髓瘤的效果。

关于多发性骨髓瘤

多发性骨髓瘤是一种血液癌症，主要影响骨髓中的浆细胞。健康的浆细胞是人体免疫系统的重要组成部分，能产生抗体，帮助人体攻击和杀死细菌，抵抗感染。当骨髓中的浆细胞发生癌变并失控生长时，便会导致人体罹患多发性骨髓瘤。[1]

多发性骨髓瘤会导致患者出现以下几类问题[1]：