新突破！药物联合有望延缓“渐冻人”疾病进展！

时间：2020-09-10  作者：盛诺一家

什么是ALS?

ALS也就是我们常说的“渐冻症”。

这是一种逐渐进展的疾病，会杀死大脑和脊髓中的神经细胞。最终，所有控制自主运动的肌肉都会受损，患者失去行动、说话、进食和呼吸的能力。

根据美国国立卫生研究院的数据，大多数ALS患者在出现症状后的三到五年内死于呼吸衰竭。

现有药物组合，病程延缓半年

目前美国批准了两种治疗ALS药物。它们可以延缓病程，但效果甚微。

这项新试验的首席研究员是来自麻省总医院的Sabrina Paganoni博士，她说，一种名为利鲁唑(riluzole)的药物可以将患者的寿命平均延长几个月。

“这是一件好事，但显然还不够，”她说。

Sabrina Paganoni | 麻省总医院官网

因此，Paganoni博士和她的同事们测试了一种新方法：将两种现有药物联合，组成新药AMX0035。这两种药物都曾单独在ALS患者中测试过。他们发现，将这两种药物加入到患者的标准治疗中时，病情的发展又被推迟了6个月。

其中一种药物——苯基丁酸钠，早在上世纪90年代，美国FDA就批准用于治疗一种氨在体内积聚的罕见疾病。

另一种药物叫做牛磺脱氧胆酸，在一些国家被用来治疗胆结石。它也可以作为一种膳食补充剂。

实验室研究表明，这两种药物一起可以保护神经细胞免于死亡。

ALS协会负责研究的副会长Kuldip Dave说:“这一疗法带来的益处超过标准治疗，我认为这一疗效是强劲的。”

Dave称由于这两种药物并不是新药物，已经有大量关于它们安全性的信息。

试验详情

这项试验包括来自美国25个医疗中心的137名ALS患者。89名患者被随机分配在24周内每天服用AMX0035，另外48名患者服用了安慰剂。所有人都同时接受标准药物治疗。

最终，通过一个测量身体功能的量表，包括行走、说话、穿衣、写作和使用餐具等基本功能，研究人员发现，接受AMX0035治疗的患者比使用安慰剂的患者表现更好。

平均而言，AMX0035患者功能下降的速度更慢。

Paganoni博士说:“即使是这种微小的差异在日常生活中也很有意义。”例如，这可能意味着能够写字或不能写字的区别。

这种药确实也有一些副作用，主要是恶心、腹泻和腹痛。这些副作用使得19%的患者停药。

两大组织呼吁尽快行动

ALS 协会也为该试验提供了研究资金，该协会呼吁制药商和FDA“尽快行动起来”，让人们能够获得该药物。

该组织和非营利组织“I AM ALS”敦促药厂向FDA申请批准，并在药物上市之前，可以通过“同情用药”项目获得AMX0035的治疗。

长期以来，ALS一直难以取得进展。Paganoni解释说，这种疾病的潜在生物学是复杂的，它似乎通过多种机制损伤神经细胞。

“这种疾病是异质性的，每个ALS患者都是不同的，他们的进展也是不同的。” Dave说道

Paganoni说，AMX0035中的两种药物针对两种单独的、杀死神经元的基本机制。希望它能比目前的药物更好地保护细胞。

目前尚不清楚的是，这种药物是否能延长ALS患者的寿命。Paganoni说，更多的答案很快就会出来：在试验结束后，所有的病人都接受了AMX0035治疗，目前正在跟踪研究。

ALS研究的新时代

Paganoni和Dave也指出了更大的前景。经过数年的毫无进展之后，目前各种治疗ALS的方法正在进行大量试验，从药物到干细胞疗法。

“希望还是有的，我相信我们正处于ALS研究的新时代。” Paganoni说。

来源：

本文编译自HealthDay News发布的《Experimental Drug Shows Promise Against ALS》，原文链接：

https://consumer.healthday.com/cognitive-health-information-26/lou-gehrig-s-disease-als-news-1/experimental-drug-shows-promise-against-als-760942.html

编者按：

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