干细胞长生？脐带血救命？FDA正式发文啪啪打脸

时间：2019-04-23  作者：盛诺一家

（1）

在声明中，FDA首先肯定了干细胞治疗是一类基于细胞的疗法，是极具前景的科学和医学新领域之一。对于一些严重影响人类生活的毁灭性疾病，干细胞疗法可能在其治疗领域引发变革，并终可能实现治愈。

几十年来，无论是从骨髓中获得的干细胞，还是从外周血中获得的干细胞，都在部分患者中发挥着十分重要的作用，如一些类型的癌症（白血病等），和其他严重疾病（再生障碍性贫血等）。（划重点：合规用途）

然而，大多数形式的再生医学仍处于发展的早期阶段，尚无研究证明，成体干细胞和来自分娩组织的干细胞用于治疗任何其他疾病时安全有效。（划重点：危险用途）

FDA指出，部分研究者和公司目标明确且方法得当，他们正在做一些必要的基础工作，以推动此类产品的开发。他们在过程中完全遵守规章制度，并且检查产品用于各种疾病时的安全性和潜在获益，其中包括癌症、心力衰竭、卒中和肌萎缩侧索硬化症（渐冻症）。

但是，还有部分机构和人员正在利用大家对这些产品良好前景的充分信任，无视规章制度，通过非法制造或销售所谓的治疗等手段欺骗患者，并虚假宣传该疗法的获益，终将患者置于风险之中。

FDA强调，某些干细胞疗法的开发必须严格遵守FDA现行法规的要求。但是，该领域中一些机构和人员一直在进行错误宣传，声称对于来源于患者本身的产品，经处理后再注入患者体内用于其他用途时不受FDA监管，因为这是“取于患者，用于患者”。

事实是，干细胞产品可能会产生独特且严重的风险，主要取决于干细胞从体内取出后的处理，以及重新注入患者体内后的用途。当干细胞处理过度时，其特征可能发生改变，导致出现独特的新发风险或潜在获益。

FDA表示，我们已经见过太多这样的情况，申办方声称干细胞不受FDA监管，因为这些细胞来源于患者，而经处理后的终产品也将用于同一患者。还有部分公司宣传未经证实的言论，声称此类疗法可以预防、治疗、治愈或缓解疾病，但其实这些产品有时会对患者造成严重伤害。

患者安全性高于一切。这些违规行为不仅会对患者造成直接风险，还可能造成间接风险，如鼓励、导致患者放弃其他有效的可用疗法，并选择可能带来风险且没有任何明显获益的治疗方案。

此外，此类虚假宣传和违规行为也会对致力于合法开发安全有效的干细胞疗法的创新者造成极大伤害。

（2）

对于在使用期间未出具安全性或潜在安全性问题报告的再生医药产品，FDA计划在研究性新药申请（IND）和上市前批准要求方面行使执法自由裁量权。

FDA还可能采取额外措施，对前景良好的产品的有效开发路径进行规划，这些产品对患者的风险较低，且由通过提交IND参与监管程序的申办方负责开发。这些申办方已经完成或正在进行设计良好的试验研究，目的是收集信息，以更清楚地确定其产品的安全性和获益。

然而，对于其产品可能由于处理或使用方式的改变而产生明显潜在风险的申办方，以及未参与正确开发此类产品监管程序的申办方，FDA将根据现行规章制度加强监管。

（3）

在过去的一年中，FDA已经向45家制造商和医疗保健提供商发出监管函，包括警告信；此外，还有两起法院待决案件。

，FDA仍在继续这项工作。比如向Cord for Life公司发出警告信，因为其违反当前的良好操作规范（CGMP）要求，制造未经批准的脐带血产品，其中包括未能验证防止细菌污染的过程，出现使患者面临风险的潜在安全性问题。

此外，FDA还内发出了20封信函，目标是全国各地可能提供未经批准的干细胞产品的制造商和医疗保健提供商，重申了FDA的合规性和执法政策。FDA十分担心，全国各地的诊所会继续向患者销售违规的干细胞产品，并声称这些产品不受药物和生物制剂监管规定的制约。这是不正确的行为。

FDA不会让任何不良商家为了自己的经济利益而利用患者，并将其置于严重风险之中；如果发现这样的情况，FDA将采取进一步措施。

FDA重申，干细胞疗法具有改善人类健康的巨大潜力。然而，如果不进行认真的科学工作和深思熟虑的临床研究，以支持这些产品在血液学和免疫重建之外的用途的安全性和有效性，则这种潜力将永远无法实现。

  盛诺小贴士  

不仅仅是美国，不合规的干细胞治疗在全球范围内（包括国内、日本等）广泛存在。任何都有靠谱的权威医院，也有不那么坚守道德底线的小医院、小诊所。

  不管是在国内看病还是出国看病，千万不要相信小医院、小诊所里有“神奇疗法”，任何靠谱的前沿疗法，一  定来自的大学和研究机构，一定率先在权威医院应用实施。

原文链接：

美国食品及药物管理局2019年4月3日发表的声明https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/statement-fda-commissioner-scott-gottlieb-md-and-biologics-center-director-peter-marks-md-phd-fdas