赴美参加临床试验，一款新药让他第二次扛住癌症复发！治疗11个月才花了6万多？

摘要

肝癌，往往不是“突然发生”，而是在多年几乎无感的过程中悄然逼近。

本文讲述的吴先生，乙肝携带40余年、长期规范复查，却仍在一次常规体检中被确诊为恶性程度很高的肝内胆管癌。经历手术、化疗和复发后，他没有被动等待，而是提前规划治疗路径，最终赴美前往美国哈佛大学医学院合作教学医院麻省总医院就医，通过基因检测成功入组靶向药临床试验，让原本选择极少的病情出现转机……

40多年前，受当时医疗条件所限，乙肝疫苗尚未普及。不到20岁的吴先生，在并不知情的情况下感染了乙肝病毒，成为众多乙肝感染者中的一员。

来源：摄图网

大量研究表明，肝癌患者中相当一部分，正是经历了从乙肝感染，到肝硬化，再到肝癌的长期演变过程，这条路径被称为“肝炎—肝硬化—肝癌”三部曲。

但医学同样明确指出：乙肝并不等同于肝癌。只要坚持规范抗病毒治疗、定期随访、保持良好生活方式，绝大多数乙肝患者完全可以获得接近正常人的寿命和生活质量。

吴先生正是这样做的。此后40余年，他规律复查、按医嘱治疗，病情始终稳定，生活如常。

2016年，吴先生被确诊进入肝硬化阶段。同年5月，一次常规腹部B超检查中，医生发现了肝脏占位性病变。

“肚子一点也不疼，不恶心、不呕吐，也没有发热、反酸，完全没有任何不舒服。”吴先生回忆说。

然而，随后进行的腹部MRI、PET-CT等检查却显示，情况并不简单。医生判断，他高度怀疑为肝恶性肿瘤，并已出现淋巴结转移。

不幸中的万幸是，得益于长期坚持体检，肿瘤仍处于可手术切除阶段。

在肝癌患者中，这样的情况并不少见。许多患者在肿瘤长到5-8厘米时，仍然没有明显症状，而一旦出现疼痛、黄疸、消瘦等表现，往往已是中晚期，失去了手术机会。

那一刻，年过花甲的吴先生还是忍不住落泪。

注：根据2024年2月中国国家癌症中心（NCC）发布的数据，2022年我国新发癌症病例排名前五位的癌症分别为肺癌（106.06万例）、结直肠癌（51.71万例）、甲状腺癌（46.61万例）、肝癌（36.77万例）和胃癌（35.87万例）。在死亡人数方面，前五位依次是肺癌（73.33万例）、肝癌（约31.65万例）、胃癌（26.04万例）、结直肠癌（24.00万例）和食管癌（18.75万例），其中肺癌死亡人数最多，肝癌位居第二。[1]

相比肺癌、乳腺癌等，肝癌系统治疗手段有限，复发率高，长期预后并不乐观。

吴先生随后在北京一家知名三甲医院接受了规范治疗，行开腹右半肝切除，并联合腹膜及肝门淋巴结清扫。

术后病理结果，带来了一个更加严峻的事实：低分化肝内胆管细胞癌，已侵犯脉管和肝周组织，并伴有淋巴结转移。

这意味着，他所面对的并非常见的肝细胞癌，而是一种起源于胆管上皮、恶性程度更高、治疗选择更有限的肝内胆管癌。

来源：ChatGPT生成AI示意图

术后一个多月，吴先生开始接受辅助化疗，以期降低复发风险。

化疗过程非常难受，但他还是坚持完成了治疗。吴先生说：“真的特别难受，但我必须去，我还想看到孙子上大学。”

2016年8月至11月，吴先生在白蛋白紫杉醇联合替吉奥化疗方案下，经历了严重的骨髓抑制副作用。在升白针和饮食调理的支持下，才艰难完成治疗。

此后复查一度稳定，但吴先生心里始终清楚：肝内胆管癌恶性程度高，化疗敏感性差，复发和转移风险始终存在，这是无法回避的现实。

“这种病，不能等它复发了再想办法。”吴先生说。

2017年，吴先生开始系统学习肝内胆管癌相关知识，并为可能出现的复发提前制定治疗预案。他了解到，在美国，一些国内尚未上市的靶向药物和临床试验，正针对这一罕见而棘手的癌种展开研究。

2017年7月，复查发现肝内疑似新病灶。PET-CT检查明确提示肿瘤复发。

这一次，吴先生按照既定预案，选择了创伤相对较小的微波消融术。手术进展顺利，但5个月后，肿瘤再次出现。

“这时候我知道，是该去美国了。”吴先生说。

事实上，早在2017年初，他就已通过盛诺一家进行过远程咨询，评估赴美治疗的可能性，并提前完成了签证等准备。最终决定成行时，仅用两周便抵达美国。

麻省总医院（来源：医院官网）

吴先生选择的是位于美国波士顿的哈佛大学医学院合作教学医院麻省总医院。这里几乎所有医生均为哈佛医学院教职人员，其中不少是各自专业领域的领军人物，医院历史上产生过十余位诺贝尔奖得主。

综合多方面资料分析后，吴先生将这家医院列为重点备选，主要考虑其在胃肠道肿瘤领域病例积累丰富、临床经验成熟，且在胆管癌等疾病方面拥有较为集中的专家资源和临床研究基础。

在此过程中，吴先生系统了解了多位相关专家的专业背景，包括是否参与胆管癌相关临床试验、是否在该领域发表过多项研究成果等，从而对可选择的医生资源形成了较为清晰的认识。

2017年12月，吴先生来到了麻省总医院。

在完成系统检查后，主治医生告知他：影像显示肝内已出现多发病灶，整体情况并不乐观。

但同时，一个重要发现出现了——基因检测显示，吴先生存在FGFR2基因融合突变，恰好符合一项新型靶向药临床试验的入组条件。

这款药，名为TAS-120。

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“我也不知道是否一定有效。”吴先生坦言。但在肝内胆管癌对化疗不敏感、且该试验已有一定前期数据支持的背景下，他决定尝试。

在进行充分评估后，吴先生顺利通过筛选，于2018年1月正式入组试验，开始接受TAS-120治疗。

注：吴先生所使用的TAS-120（通用名Futibatinib，商品名Lytgobi）是一种口服不可逆FGFR抑制剂，于2022年9月30日获得美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准，用于治疗携带FGFR2基因融合或其他重排的、既往接受过治疗的不可切除、局部晚期或转移性肝内胆管癌成人患者。截至目前，该药尚未在中国获批上市。

用药不久后，吴先生出现血磷升高。医生随即联合降磷药物，并对其饮食进行了详细指导，问题很快得到控制。

三周后复查显示，肿瘤病灶明显缩小。

病情稳定后，他按照医嘱每月回医院取药。TAS-120持续起效超过11个月。对于一种长期被认为“药物选择极少、系统治疗效果有限”的肝内胆管癌来说，这样的疗效持续时间，极为难得。

副作用依然存在，如指甲变黄、松脱，但吴先生的态度很平静：“身体这点不方便，总比没药用要好。”

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对于有意赴美参加临床试验的患者来说，费用问题往往是最现实、也最关心的焦点之一：到美国参加临床试验究竟需要花多少钱？哪些费用可以减免，哪些仍需自付？这也是本文重新整理发布的重要原因之一。

以吴先生的经历为例，在美国接受治疗的约11个月期间，其整体医疗支出不足1万美元，按当时汇率折合人民币约6万多元。吴先生本人也表示，能够成功入组临床试验非常幸运，一方面病情得到了有效控制，生活质量明显改善；另一方面，治疗费用负担也相对可控。

需要强调的是，吴先生的情况具有一定特殊性，不能简单等同于所有赴美就医或参加临床试验患者的实际花费。一般来说，即便临床试验中的试验用药由研究方提供、无需患者承担，仍需综合考虑住院费用、各类检查费用，以及往返交通、住宿和日常生活等支出。整体来看，相较国内治疗，美国就医的综合成本通常仍然较高，患者及家属在决策前应结合自身经济状况、病情阶段和治疗目标，进行充分、理性的评估。

吴先生的经历再次提醒我们：当疾病进入复杂阶段，尤其是常规治疗选择有限、复发风险较高时，是否能接触到更前沿的诊疗理念、精准的基因检测以及国际临床试验，往往会直接影响结局。

麻省总医院是盛诺一家官方签约合作医院，针对有需要的患者，我们可协助进行远程咨询、评估赴美就医及临床试验的可行性，帮助患者在关键节点多争取一条路。在线联系我们，理性评估，提前准备，为自己和家人争取更多可能。

资料来源：

[1]https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S2667005424000061#fig0001

[2]https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-grants-accelerated-approval-futibatinib-cholangiocarcinoma?utm_source=chatgpt.com