脊髓小脑性共济失调(SCA)前沿药——他替瑞林，已落地海南！

时间：2025-01-02 作者：盛诺一家

在医学领域，脊髓小脑性共济失调（SCA，也叫脊髓小脑变性症）是一组因基因突变导致患者小脑、脑干、脊髓发生退行病变的神经系统疾病。由于影响到上述关键位置以及相关神经通路，导致SCA患者非常容易出现步态不稳、语言不清等一系列症状。尽管目前尚无根治方法，但一款前沿药的出现，为此类患者带来了新希望！

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来源：AI原创生成

今天，小编就来介绍一款针对脊髓小脑性共济失调的前沿药——Ceredist（他替瑞林）。该药目前已落地海南。

脊髓小脑性共济失调有哪些症状？

患者的主要症状包括：

步态不稳：患者走路时常常像"醉酒"般摇晃，难以保持平衡。随着病情进展，可能完全丧失独立行走能力。

肢体运动障碍：精细动作受损，例如扣纽扣困难。四肢可能出现震颤或非自主性运动。

语言障碍：表现为发音困难、语速缓慢或语言不清。

眼球异常：出现眼球震颤或双眼视力无法协调。

其他症状：可能包括吞咽困难、肌肉无力以及晚期的认知障碍或精神症状。

Ceredist（他替瑞林）：患者的新希望

在人体中，下丘脑会分泌一种神经调节激素，名为促甲状腺激素释放激素（TRH），主要调控甲状腺激素分泌，同时对神经功能调节和运动协调具有潜在影响。

虽然脊髓小脑性共济失调患者体内仍可能存在TRH，但利用率较低或TRH信号传递途径受损，因此运动协调和肌肉控制能力明显下降，神经功能紊乱。

他替瑞林是一种TRH类似物，通过模拟TRH的作用，加强神经信号传递功能，帮助缓解共济失调症状，就好像给患者安装了一个“信号增强器”一样，改善神经系统协调功能。

该药由日本田边三菱制药株式会社研发，通过了3期临床试验，并于2000年9月首次在日本上市。2009年10月，日本开始销售该药的口腔崩解片（入口即化）剂型。

该药的耐受性良好，并不会给患者带来太大副作用。

以上就是今天小编想给大家分享的全部内容了，希望对大家有所帮助。另外，目前海南盛诺一家诊所已经可以帮助广大国内患者用上他替瑞林这款前沿药了。

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