去海南用“全球抗癌新药”，可及性到底有多高？

很多患者朋友问：“美国批了、国内没批的新药，去海南乐城国际医疗旅游先行区能不能用到？”

答案是：有门路，但不是万金油。

乐城先行区借助国家赋予的“特许药械”“先行先试”和真实世界研究政策，确实为国内尚未上市的部分抗癌新药打开了一扇窗。但这扇窗并非对所有海外新药一律敞开，也并非对所有患者都合适。

详情请听笔者一一道来。

乐城国际医疗旅游先行区

2013年国务院批复设立乐城先行区，随后形成了一整套“临床急需进口药械特许使用”与“真实世界数据（RWD）”的制度组合拳：

这套机制的“通路感”可以用几个节点来感受：

1.数量级与速度感：据中国新闻网报道，截至2024年9月，乐城累计引进435款境外已上市、国内未上市的特许药械，覆盖28个临床学科。

2.从“先用”到“全国可用”：例如曲拉西利（trilaciclib）在乐城开展真实世界研究后，申报获国家药监局受理并获批，成为“乐城先用→全国上市”的标志性案例之一。

3.“亚洲首用”的窗口：比如治疗IDH突变胶质瘤的新药Vorasidenib，在乐城实现“亚洲首用”，说明园区具备承接全球前沿创新的能力。当然，是否适合患者，仍需严格评估。

一句话概括：乐城不是“绕过监管”的后门，而是把“临床急需→限域特许使用→产生证据→加速中国审评”这条路制度化。这既利患者，也服务于国内审评改革的“加速器”思路。

（来源：摄图网）

很多误解源于两个问题：“能不能用？”与“能带回家吗？”

1.能不能用，取决于“临床急需”与“资质”

政策要求“特许药品”为境外已批、国内未批、且无可替代的临床急需药品（疫苗除外）。并且必须在先行区指定医疗机构、由通过资质评估的科室来用。

不是所有医院、所有科室都能给你开，且每个品种都要走完合规流程。

2.能否带药离院，有严格边界

“带药离院”被原则限定为不超过4周，且仅限口服、外用、或医生充分评估后可由患者自行完成的皮下注射药；静脉输注等高风险或需严密监护的用法，仍须在园区医疗机构内实施。

也就是说，乐城不是“远程开药仓库”，治疗活动应以园区内为主。

3.支付层面，更多依赖商业方案

国家医保对这类“未在国内上市”的特许药械原则上不覆盖，因此乐城探索了普惠型商业保险——“乐城全球特药险”，以“先行区就医”场景为核心，持续把部分进口特药和器械纳入报销，2024版已覆盖进口特药63种（B款含进口器械6种）。

这能明显缓解负担，但前提仍是到乐城就医。

4.“先行先试”不等于“人人适合”

有的患者把乐城当作“蕞后一根稻草”，但从医学决策看，先做对的事，再做快的事。任何用药前，都应在多学科讨论后确认适应证、分子分型、联合策略与安全边界——这并非“形式主义”，而是降低误诊误治概率、避免走弯路的根本。

1.已上市抗肿瘤新药：美国更“快且多”，中国“加速中但未齐全”

美国FDA肿瘤药的年节奏非常快，仅2024年FDA肿瘤领域就有16个新的肿瘤药物（新分子或新生物药）获批，适应证覆盖广泛。

系统研究显示：2010-2021年，FDA共批准123个抗肿瘤新分子实体（244适应证），中国同期批准58个（94适应证）。

改革后中国的审评耗时已显著缩短（中位约345天，接近日本且短于欧盟），但绝对与相对滞后仍客观存在：在FDA已批的抗肿瘤新药里，至2021年仍有约53%的新分子与61%的新适应证未在中国获批。

（来源：摄图网）

滞后重要一环是企业NDA提交较晚。这恰恰解释了为什么乐城需要“先行先试”，为国内患者与审评体系“补带宽”。

2.临床试验：数量快速跃升，但结构与源头仍要补课

中国在近年成为全球临床试验大国：多份数据指向中国在全球试验总量中占比显著提升，肿瘤是重仓领域；但“多”并不自动等价于“强”，早期探索、首创靶点与“证据级别”仍是我们需要持续拉升的短板。

以肿瘤药全球化开发的定量观察为参照：覆盖954个抗肿瘤新药、8260项试验的一项研究显示，中国参与了8.8%的试验、覆盖20.4%的药物，说明参与度提升但仍非主导者。

另一方面，真实世界证据作为“监管新工具”，中国正在前沿探索——这正是乐城的价值所在：把“真实医疗场景”纳入证据体系，为特殊人群与跨适应证提供更接地气的安全有效性信息，补上随机对照试验之外的“临床空白面”。

把这些拼在一起看：

（来源：摄图网）

先强调一句大实话：去不去乐城，先问MDT，再谈机票。

肿瘤治疗是系统工程，任何单点“神药”叙事都可能陷阱重重。多学科团队对病理金标准、影像、分子检测、伴随诊断的逐项核查，是让你少走弯路的第一道门槛。

结合园区政策与临床常识，这几类人群往往蕞需要了解乐城通道：

到了乐城，务必做到这三点：

第一，做“对”的医学决策。别把乐城当作“只求蕞快”的通道。做手术还是药物、何时介入放疗、是否需要新辅助或转化治疗，都应在多学科评估后定案。过于匆忙的“先上台刀、再想方案”，在乳腺等实体瘤上留下过保乳率显著落后与并发症高发的沉痛教训。

第二，问清“能否带药与如何随访”。如前所述，带药离院一般不超4周，且限特定给药方式；多数高风险治疗需在园区完成，后续复查要有闭环安排。这不是“为难患者”，而是安全边界。

第三，准备好“怎么付得起”。国家医保通常不报这类特许品种，优先核对乐城特药险是否覆盖、自己所在城市的普惠保是否与乐城有联动等，再综合评估交通住宿成本与治疗周期，别把“用得上”变成“用不起”。 

此外，强烈建议把第二诊疗意见与节奏控制当作“基本功”。癌症不是“今天发现、明天就要开刀”的短跑，充足的检查与讨论反而能换来更好的生存结局——这是大样本研究与临床共识反复验证过的事实。

（来源：摄图网）

把乐城想象成一台“加速器”：它帮患者更早触达全球前沿，也帮中国监管更快吸收真实世界证据；但任何加速器都有“功率上限”和“适用范围”，不是所有海外新药都能用，更不是都该用。

把MDT评估当成方向盘，把政策边界当成护栏，把支付方案当成油箱，乐城才能成为把你稳稳送达正确疗程的“快车道”，而不是一次昂贵的误闯。

正如笔者在美国肿瘤中心里看到的那样：高质量治疗从来不是单科的孤胆英雄，而是系统协同——从诊断到随访，从护理到康复，环环相扣，彼此加成。看见差距、承认差距、再用制度化路径去缩小差距，乐城这扇窗，会越开越大。