什么是骨髓增生异常综合症？治疗办法有哪些呢？

发布时间：2021-01-04  作者：盛诺一家  更新时间：2023-03-29

骨髓增生异常综合症是起源于造血干细胞的肿瘤性病变，多见于中老年人。近些年来，国内骨髓增生异常综合症患者数量有所增加，由于其病情会恶化成白血病，所以也曾被为白血病前期。不过相比于白血病，大部分人对于骨髓增生异常综合症都感到十分陌生。所以，你知道什么是骨髓增生异常综合症了吗？骨髓增生异常综合症治疗办法又有哪些呢？

什么是骨髓增生异常综合征？

骨髓增生异常综合征(myelodysplastic syndrome，MDS)是起源于造血干细胞的肿瘤性疾病，是一组疾病的统称，疾病间有时界线不清，而且各个疾病间可逐渐转化。任何年龄都可能出现骨髓增生异常综合征，多见于老年人。

骨髓增生异常综合征的主要特征是骨髓造血功能异常、血细胞发育异常，表现为难治性的血细胞减少、造血功能衰竭，并且高风险向急性白血病转化。大约三分之一的骨髓增生异常综合征患者，可以发展为一种称为急性髓细胞性白血病(AML)骨髓细胞癌。因此，骨髓异常增生综合征是非常危险的，需要尽早发现，并及时积极对症治疗。

骨髓增生异常综合征治疗方法

一般来说，骨髓增生异常综合征的治疗方法主要是干细胞移植。干细胞移植是根治骨髓增生异常综合征的方法，但是干细胞移植适用于年轻、身体素质较好的患者，而多数患者患有骨髓增生异常时年纪较大，不适合采取干细胞移植治疗。

对于无法采取干细胞移植治疗的骨髓增生异常综合征患者，通常采用药物治疗。如果患者低血球计数引起问题，则支持治疗，如输血或血细胞生长因子治疗可能会有所帮助。此外，支持治疗还包括预防和治疗感染。

如果需要其他治疗方法，多数情况下，医生会选择如阿扎胞苷(Vidaza)或地西他滨(Dacogen)等化学治疗药物治疗，尤其是对骨髓增生异常综合征风险较低的患者治疗的效果较好，可以有效提高患者的生活质量，延长患者的寿命。另外，也可以选择免疫抑制剂来治疗骨髓增生异常综合征患者。

对于一些晚期的骨髓增生异常综合征患者，标准化疗药物是一个理想的选择，但是这种治疗方法的副作用较大。

此外，如果骨髓增生异常综合征患者伴del(5q)，那么理想治疗药物为来那度胺，无效后可以采用阿扎胞苷或地西他滨治疗。

如果一种治疗无效，医生也会建议患者尝试另一种治疗方法，目前需要新的骨髓增生异常综合征药物正在临床试验中。尤其是美国对于骨髓增生异常综合征的临床试验较多，可以为患者提供更多的治疗方案。

骨髓增生异常综合症的治疗原则是以改善造血、提高生活质量和减缓病情发展为主。因此，不少国内的骨髓增生异常综合症患者选择出国看病，谋求更加先进和专业的治疗手段。美国每年都会投入大量的资源用于新药和新疗法的研发，因此国内的骨髓增生异常综合症患者，可以通过盛诺一家报名海外的临床试验，这也是国内癌症患者接触更新、治疗效果更好疗法的好机会。

参考文献：

（1）Estey EH, Schrier SL. Treatment of high or very high risk myelodysplastic syndromes. UpToDate. 2017. 

https://www.uptodate.com/contents/treatment-of-high-or-very-high-risk-myelodysplastic-syndromes on October 12, 2017.

（2）Estey EH, Schrier SL. Treatment of intermediate, low, or very low risk myelodysplastic syndromes. UpToDate. 2017. 

https://www.uptodate.com/contents/treatment-of-intermediate-low-or-very-low-risk-myelodysplastic-syndromes on October 12, 2017.

（3）National Comprehensive Cancer Network. NCCN Clinical Practice Guidelines in Oncology: Myelodysplastic Syndromes. V.1.2018. Accessed at 

www.nccn.org/professionals/physician_gls/pdf/mds.pdf on October 12, 2017.