100%入脑！脑瘤新药获FDA孤儿药认证！

时间：2023-06-27 作者：盛诺一家

摘要

近日，美国FDA授予ERAS-801孤儿药认定，用于治疗恶性脑胶质瘤。该药物在实验室中表现出非常强的入脑能力。

来源：摄图网

关键信息如下：

1.ERAS-801入脑能力比已获批的药物高出4倍，100%的药物都能穿过血脑屏障。

2.ERAS-801使得93%的EGFR突变型胶质母细胞瘤模型的生存期改善。

3.ERAS-801已经进入临床试验，丹娜法伯癌症研究院、纪念斯隆凯特琳癌症中心等知名医疗机构正在招募患者。

研究详情

（专业人士阅读）

近日，美国FDA授予EGFR抑制剂ERAS-801孤儿药认证，用于治疗恶性胶质瘤，包括胶质母细胞瘤患者。在临床前的研究中，该药物表现出很强的血脑屏障穿透力。

“胶质母细胞瘤是一种侵袭性恶性肿瘤，目前获批的EGFR抑制剂中枢神经系统穿透力不足，导致复发率很高，5年生存率只有不到10%，”研发人员说道。

在动物模型中，ERAS-801的血脑屏障穿透力比批准的EGFR抑制剂高出4倍，表明血浆中约100%的游离药物都能够穿过血脑屏障。

此外，在30个来源于患者的胶质母细胞瘤模型中，在临床相关暴露量下，ERAS-801在93%的EGFR突变/扩增的模型中显示出生存获益，并且与获批的EGFR抑制剂相比，血脑穿透力更强，生存期显著延长。

目前，1期THUNDERBBOLT-1试验正在探索ERAS-801作为单药治疗复发性胶质母细胞瘤患者的效果。要求入组患者至少年满18岁，愿意并能够签署书面知情同意书，诊断为IDH野生型胶质母细胞瘤、有适当的器官功能、吞咽口服药物的能力等。

如果患者既往接受过EGFR抑制剂治疗，则被排除在外。

该试验在美国的丹娜法伯癌症研究院、纪念斯隆凯特琳癌症中心等机构开展，目前正在招募患者。

“ERAS-801对致癌和野生型EGFR有广泛活性，中枢神经系统穿透力强，并且改善了90%以上EGFR突变胶质瘤模型的生存数据，有望克服现有疗法的不足。我们预计在2023年下半年报告ERAS-801单药治疗复发性胶质母细胞瘤初始数据。”研究者表示。

来源：

本文编译自onclive官网2023年6月23日发布的《FDA Grants Orphan Drug Designation to ERAS-801 for Malignant Glioma》一文，原文链接：

https://www.onclive.com/view/fda-grants-orphan-drug-designation-to-eras-801-for-malignant-glioma

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