美国看病：辉瑞新药上市，心脏病患者的福音

时间：2020-07-22  作者：盛诺一家

心脏病分为先天性心脏病和后天性心脏病，做为一种常见的心内科疾病，不仅让患者身体饱受折磨，也会让患者在工作、生活中备受困扰。药物是治疗心脏病的治疗方案之一，具有见效快、效果好等特点。我国要求药品在结束临床一期实验后，从临床二期开始才能在国内申请面市，国内药品审批中心人手不足等原因，美国新药在国内上市的时间往往会较晚，这对国内的癌症患者来说是非常不利的。

美国FDA批准辉瑞公司的Vyndaqel（tafamidis meglumine）和Vyndamax（tafamidis）上市，用于治疗因为野生型或遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性引起的心肌病（ATTR-CM）。Vyndaqel和Vyndamax是“first-in-class” 转甲状腺素蛋白（TTR）稳定剂tafamidis的两种口服配方。值得一提的是，这是FDA批准的靠前款治疗ATTR-CM的治疗方法。

ATTR-CM是一种危及生命的罕见疾病。它是由于TTR的不稳定性造成的。TTR通常以四聚体的形式存在，当不稳定的四聚体解离后，会导致折叠错误的TTR聚集并形成淀粉样蛋白原纤维和淀粉样蛋白沉积。这些淀粉样蛋白在心脏中的沉积会导致心肌变硬，较终引起心力衰竭。

ATTR-CM可以分为两类，一种为遗传型，是由于TTR基因产生突变而产生的；另一种为野生型，这些患者TTR基因上没有产生突变，但是由于年龄增长会产生心脏中的淀粉样蛋白沉积。野生型ATTR-CM通常在60岁以上的男性中更容易出现。ATTR-CM患者通常只有在症状变得严重后才能够获得确诊，一旦确诊后，患者的中位生存期只有2-3.5年。据统计，在美国大约有10万名ATTR-CM患者，而只有微乎其微的患者被确诊。

Vyndaqel和Vyndamax是口服TTR稳定剂，它通过与TTR的特异性结合，稳定TTR的四聚体形态，从而延缓导致ATTR-CM的淀粉样蛋白沉积的产生。Vyndaqel曾获得FDA授予的快速通道资格和突破性治疗方法认定。它被辉瑞认为是潜在的重磅药物。

这一批准是基于名为ATTR-ACT的关键性3期临床试验的结果。这是一项随机双盲，含安慰剂对照的全球性临床试验，靠前次检测治疗ATTR-CM的治疗方法。ATTR-ACT试验结果表明，Vyndaqel在30个月的试验过程中，与安慰剂相比显著降低由全因死亡率和心血管相关住院率组成的综合指标（p=0.0006）。

Vyndaqel不但能够将全因死亡风险和心血管相关住院风险降低不少，还可以提高患者的其它功能性指标。例如，在接受治疗后6个月，Vyndaqel可以减少患者6分钟步行测试（6-minute walk test）表现的衰退。

在美国看病，医疗机构能够使用更加有效的药物进行治疗心脏病。得益于美国对医疗资源的巨大投入和较为发达的医疗研发体系，美国新药具有较好的临床效果，越来越多的国内患者也开始选择美国治疗心脏病。