美国MSK口服新药Zidesamtinib，使1名晚期肺癌患者肿瘤完全消失！

对于部分肺癌患者来说，即使已经找到合适的靶向药，治疗也并非一劳永逸。随着时间推移，癌细胞可能逐渐适应药物作用，导致原本有效的治疗方案失去效果。

63岁的Anthony Valente，就经历了这样的过程。

一次常规检查中，医生发现他的肺部存在肿瘤，随后Anthony来到美国纪念斯隆凯特琳癌症中心（MSK）接受治疗。

检查发现，他患的是ROS1阳性非小细胞肺癌（NSCLC）。

起初，在MSK胸部肿瘤内科医生Gregory Riely的治疗下，Anthony接受的标准治疗一度有效。然而，随着时间推移，他的肿瘤再次开始生长。

面对疾病进展，Riely医生建议Anthony参加Alexander Drilon医生主持的一项临床试验，接受第三代ROS1抑制剂Zidesamtinib治疗。

Drilon医生是MSK早期药物研发中心主任、胸部肿瘤内科医生，长期专注于ROS1融合肺癌及靶向药物研发，是这一领域的重要专家之一。

接受Zidesamtinib治疗后，Anthony的肿瘤明显缩小。

“开始服用Zidesamtinib之后，我的肿瘤一次又一次不断缩小。”Anthony说。

他特别感谢临床试验团队，以及陪伴自己40年的妻子Andrea Valente。

“在整个抗癌过程中，她始终陪伴在我身边，从来没有离开过。”他说，“也正因为参加了Drilon医生的临床试验，我现在甚至感觉自己的身体状态，比得癌症之前还要好。”

MSK患者Anthony Valente（左）与Alexander Drilon医生（右）（来源：MSK官网）

2026年7月22日，Zidesamtinib（商品名：Jideytro）获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗既往接受过ROS1靶向药治疗后出现疾病进展的ROS1阳性非小细胞肺癌成人患者，让更多患者有机会接受这一新治疗选择。

Zidesamtinib是一款口服ROS1靶向药，推荐剂量为100 mg，每日服用一次。

Anthony能够接受精准靶向治疗，关键在于他的肺癌携带一种特殊基因异常——ROS1融合。

简单来说，ROS1融合是指一个基因的一部分发生断裂，并与另一个原本无关的基因连接在一起，形成新的异常融合基因。

这种异常会导致细胞生长失去正常控制，不断增殖，最终形成肿瘤。

在非小细胞肺癌患者中，大约1%～2%存在ROS1融合。此外，这种基因异常也可能出现在其他癌症中，例如胶质母细胞瘤（一种脑癌）以及胆管癌。

肺癌中的ROS1融合更常见于女性、不吸烟人群以及年龄较轻的患者（30多岁至50多岁）。

过去十多年里，随着精准医疗的发展，ROS1融合肺癌已经成为靶向治疗的重要领域，包括克唑替尼（Crizotinib）、恩曲替尼（Entrectinib）、瑞普替尼（Repotrectinib）等ROS1靶向药，曾帮助许多患者控制病情。

但癌症治疗中的一个难题是：部分患者最终会出现耐药。

当癌细胞发生变化，能够逃避药物作用时，原本有效的治疗可能逐渐失去效果。因此，医学界一直在寻找能够克服耐药的新一代ROS1抑制剂。

Zidesamtinib的研发目标，就是解决ROS1肺癌治疗中的两个重要挑战：

Zidesamtinib是一种第三代ROS1抑制剂，能够更加精准地结合ROS1融合蛋白，并针对部分既往ROS1靶向药治疗后产生耐药的患者发挥作用。

同时，该药能够穿过血脑屏障，对已经发生脑转移的患者具有治疗潜力。

此外，与部分早期ROS1抑制剂相比，Zidesamtinib在研发过程中也特别考虑降低神经系统相关副作用。

来源：ChatGPT生成AI示意图

促成Zidesamtinib获批上市的关键研究，是名为ARROS-1的1/2期临床试验。

该研究共纳入117名ROS1阳性非小细胞肺癌患者，来自多家医院。所有患者均属于局部晚期或转移性疾病，并且此前至少接受过一种ROS1靶向药治疗。

研究结果显示：

值得关注的是，这些患者中还包括此前接受过瑞普替尼（Repotrectinib）或Taletrectinib等较新ROS1靶向药治疗、已经面临治疗选择有限的人群。

在产生治疗反应的患者  中：

Drilon医生表示：“这些患者此前已经接受过多种治疗。因此，本研究观察到的疗效具有非常重要的临床意义，不仅对患者生存产生积极影响，也改善了他们的生活质量。”

Alexander Drilon医生（来源：MSK官网）

从第一代ROS1靶向药，到如今第三代ROS1抑制剂获批，ROS1融合肺癌治疗正在不断突破耐药限制。但研究人员并没有停止探索。

目前，Drilon医生和他的团队已经开始研发第四代ROS1抑制剂，希望进一步预测癌细胞未来可能产生的耐药方式，并开发更加有效的治疗方案。

对于ROS1阳性肺癌患者而言，过去“药物失效后选择有限”的困境正在逐渐改变。随着更多针对不同耐药机制的新药出现，精准医疗正在帮助患者争取更长、更高质量的生存时间。

美国纪念斯隆凯特琳癌症中心（MSK）

（来源：纪念斯隆凯特琳癌症中心官网）

Anthony Valente能够接受Zidesamtinib临床试验治疗，背后离不开美国纪念斯隆凯特琳癌症中心（MSK）长期积累的癌症诊疗与研究实力。

MSK成立于1884年，前身为纽约癌症医院，是美国专注于癌症治疗的机构之一。经过百余年的发展，如今的MSK已经成为集癌症患者治疗、科研创新和医学教育于一体的综合性癌症中心。

长期以来，MSK专注于癌症领域，为患者提供涵盖不同癌种的诊断与治疗服务。根据MSK官网介绍，中心拥有专门的癌症治疗团队，针对不同疾病类型集合外科医生、肿瘤内科医生、放疗医生、影像科医生、病理医生、护士等多领域专家，共同参与患者治疗。

除了临床诊疗，科研也是MSK的重要组成部分。MSK表示，其医生和科学家长期开展癌症基础研究、转化研究和临床研究，推动实验室发现转化为新的治疗方法。目前，MSK研究团队参与开展大量癌症临床研究，并持续探索更有效的癌症治疗策略。

在ROS1融合肺癌领域，Alexander Drilon医生及其团队正是在这样的科研和临床平台上，持续推动ROS1靶向治疗的发展。从早期ROS1抑制剂，到解决耐药问题的新一代药物，MSK研究推动了更多治疗选择进入临床应用。

凭借长期以来在癌症治疗领域的积累，MSK也持续获得国际认可。美国《新闻与世界报道》（U.S. News & World Report）长期将MSK评为美国最佳癌症医院之一。自该榜单1990年开始发布以来，MSK连续多年位居美国癌症专科医院前列。

对于部分复杂、疑难或治疗后疾病进展的癌症患者而言，选择一家具有丰富癌症诊疗经验和科研能力的专业中心，了解更多治疗选择，是治疗过程中重要的一步。

美国纪念斯隆凯特琳癌症中心（MSK）是盛诺一家官方签约合作医院。如果您希望了解MSK专家远程咨询、第二诊疗意见、临床试验信息或赴美就医服务，请拨打 免费咨询电话 400-875-6700联系我们。盛诺一家将协助您连接国际医疗资源，为治疗决策提供更多参考。

资料来源：

[1]https://www.mskcc.org/news/how-ros1-targeted-therapy-is-helping-people-with-advanced-lung-cancer-live-longer-better?utm_source=chatgpt.com

[2]https://www.mskcc.org/news/fda-approves-zidesamtinib-for-lung-cancers-with-ros1-fusions-based-on-msk-research?utm_source=chatgpt.com

[3]https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-zidesamtinib-ros1-positive-non-small-cell-lung-cancer?utm_source=chatgpt.com

[4]https://www.mskcc.org/u-s-news-world-report-names-msk-top-hospital-cancer-care

[5]https://www.mskcc.org/about/history-milestones