晚期胃肠道间质瘤（GIST）患者新希望：新药Velzatinib对多种KIT突变患者均有效

发布时间：2026-06-03 作者：盛诺一家更新时间：2026-06-03

摘要

根据在2026年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布的1/1b期StrateGIST-1研究的数据，新药Velzatinib在晚期或转移性胃肠道间质瘤（GIST）患者中，无论KIT突变状态如何、无论处于哪一治疗阶段，均展现出强劲且持久的临床活性。

同时，研究人员通过抽血检测发现，治疗前就能检测到KIT9号外显子突变的患者，使用Velzatinib后的效果尤其明显。

Velzatinib（研发代号IDRX-42）所属公司为英国葛兰素史克（GSK）公司，目前仍处于临床研究阶段，尚未获批上市。

来源：ChatGPT生成AI示意图

关键数据

在所有亚组中，中位随访16.5个月时（意思是一半患者被跟踪观察了至少16.5个月），接受Velzatinib三线治疗的患者（26名）：

获得了27%的客观缓解率（ORR），意味着有27%的患者肿瘤明显缩小或完全消失。
中位无进展生存期（PFS）为9.2个月，意味着一半患者在9.2个月内病情没有恶化。

而在四线及以上治疗患者中（140名），中位随访16.6个月时（意思是一半患者被跟踪观察了至少16.6个月）：

获得了24%的客观缓解率（ORR），意味着有24%的患者肿瘤明显缩小或完全消失。
中位无进展生存期（PFS）为5.6个月，意味着一半患者在5.6个月内病情没有恶化。

本次分析的数据截止日期为2025年12月。

关于Velzatinib

Velzatinib是一种新一代KIT抑制剂，旨在覆盖广泛的原发性和继发性KIT突变，包括13、14、17和18号外显子中导致标准TKI治疗获得性耐药的突变。

本次分析重点关注ctDNA反应，评估Velzatinib清除血浆中不同KIT突变的能力，并探索治疗前血液里能不能检测到ctDNA，是否能帮助判断患者后续进展风险高不高。

StrateGIST-1研究是如何设计的？

StrateGIST-1是一项开放标签1/1b期研究（临床试验注册号：NCT05489237），旨在评估Velzatinib治疗晚期胃肠道间质瘤（GIST）的安全性和疗效。

在1期研究早期，研究人员主要是为了找到合适的用药剂量。他们先从较低剂量开始，让少量患者用药；如果安全性可以接受，再逐步提高剂量，继续观察患者能否耐受。

研究中先测试了Velzatinib胶囊剂型，剂量从120mg逐步增加到1200mg。后来又测试了新的片剂剂型，剂量包括200mg、300mg、500mg和600mg，每天服用一次。

完成剂量探索后，研究人员最终选择300mg和500mg每日一次，作为后续1b期扩展研究中继续评估的推荐剂量。

1b期扩展队列按照既往治疗线数分为4组：一线治疗队列；二线治疗队列；既往接受过已获批TKI治疗的三线及以上队列；既往接受过研究性TKI治疗的三线及以上队列。

本次报告重点介绍截至2025年12月时三线以及四线及以上患者的数据。

三线与四线及以上患者疗效是否一致？

在三线治疗患者中，既往未接受过Bezuclastinib治疗的患者（22名）：

客观缓解率（ORR）为32%，意味着有32%的患者肿瘤明显缩小或完全消失。
中位无进展生存期（PFS）为11.1个月，意味着一半患者在11.1个月内病情没有恶化。
中位起效时间（TTR）为3.5个月，意思是一般在3.5个月左右起效。
中位缓解持续时间（DOR）为8.3个月，意思是在对治疗有反应的患者中，一半患者疗效能维持超过8.3个月。

在四线治疗患者中，既往未接受Ripretinib、Bezuclastinib、NB003或THE-630治疗的患者（39名）：

客观缓解率（ORR）为44%，意味着有44%的患者肿瘤明显缩小或完全消失。
中位无进展生存期（PFS）为11.0个月，意味着一半患者在11.0个月内病情没有恶化。
中位起效时间（TTR）为3.6个月，意思是一般在3.6个月左右起效。
中位缓解持续时间（DOR）为18.5个月，意思是在对治疗有反应的患者中，一半患者疗效能维持超过18.5个月。

不同KIT突变亚组之间疗效是否一致？

研究人员根据治疗前抽血检测到的KIT突变情况，对患者疗效进行了分析。

在所有队列和所有剂量水平中，疗效最佳的是携带KIT 9号外显子突变的患者，其客观缓解率（ORR）达到44%。

其后依次为：

KIT 17号外显子突变患者：客观缓解率（ORR）23%
KIT 14号外显子突变：客观缓解率（ORR）20%
KIT 11号外显子突变：客观缓解率（ORR）19%
KIT 13号外显子突变：客观缓解率（ORR）17%

由于部分患者同时携带多个外显子突变，因此可能被纳入多个亚组分析。

一线和二线患者数据

会议另一项报告公布了截至2026年4月的一线和二线患者推荐扩展研究剂量组的疗效数据。

在一线治疗患者中（23名）：

未确认的客观缓解率（ORR）为65%，意味着有65%的患者肿瘤明显缩小或完全消失。其中包括1例完全缓解（CR，肿瘤完全消失，4%）和14例部分缓解（PR，肿瘤明显缩小，61%）。
另外有7例患者（30%）达到疾病稳定（SD）。
没有患者出现疾病进展（PD）。
1例患者（4%）无法评估。
研究者还指出，所有患者均出现不同程度的肿瘤缩小。
中位随访时间为7.4个月（意思是一半患者被跟踪观察了至少7.4个月）。

在二线治疗队列中（48名）：

未确认的客观缓解率（ORR）为40%，意味着有40%的患者肿瘤明显缩小或完全消失。其中包括2例（CR，肿瘤完全消失，4%）和17例PR（PR，肿瘤明显缩小，35%）。
另外24例患者（50%）达到疾病稳定（SD）。
5例患者（10%）出现疾病进展（PD）。
在18.4个月的中位随访时间下（意思是一半患者被跟踪观察了至少18.4个月），中位无进展生存期（PFS）达到13.7个月，意味着一半患者在13.7个月内病情没有恶化。

在多个具有临床意义的KIT耐药突变亚组中均观察到了治疗活性，而且该药整体耐受性良好。

研究结论

研究者最终认为，在晚期胃肠道间质瘤（GIST）患者中，无论是一线还是二线治疗，Velzatinib均展现出令人鼓舞的抗肿瘤活性和可接受的安全性，并且适用于多种KIT突变类型患者。

编者按

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