美国FDA授予Eftilagimod alfa孤儿药资格，用于治疗软组织肉瘤

发布时间：2026-04-20 作者：盛诺一家更新时间：2026-04-20

摘要

美国食品药品监督管理局（FDA）已授予Eftilagimod alfa（又名IMP321，简称Efti）孤儿药资格，用于治疗软组织肉瘤（STS）。

FDA的孤儿药计划，用于鼓励针对罕见疾病（在美国患者少于20万人）的药物研发，提供多项激励措施。

来源：摄图网

授予依据

这一资格是基于2期EFTISARC-NEO（临床试验注册号：NCT06128863）临床试验在新辅助治疗中的积极数据。

新辅助治疗是指在手术前进行的化疗、放疗或免疫治疗，目的是缩小肿瘤、提高手术成功率，并帮助控制微小转移。

该2期研究达到了主要终点，即评估的病理反应率。在Eftilagimod alfa联合放疗及PD-1免疫检查点抑制剂帕博利珠单抗（Keytruda）治疗组中，相较放疗单独的历史数据有显著提升。

关于Eftilagimod alfa

Eftilagimod alfa是一种在研的免疫疗法，所属公司为澳大利亚Immutep Limited公司。

Eftilagimod alfa是一种可溶性LAG-3蛋白，通过主要组织相容性复合体II类（MHC II）通路直接激活抗原呈递细胞（APCs），包括树突状细胞和单核细胞。该作用可以促进树突状细胞启动适应性免疫系统和先天性免疫系统的全面免疫反应，包括扩增能够识别放疗诱导肿瘤抗原的CD8阳性细胞毒性T细胞。Eftilagimod alfa利用LAG-3相关机制来增强免疫系统反应能力。

Eftilagimod alfa目前正在多种实体瘤中进行评估，包括非小细胞肺癌（NSCLC）、头颈部鳞状细胞癌（HNSCC）、软组织肉瘤以及乳腺癌。由于其良好的安全性特征，它可以与多种疗法联合使用，例如PD-1/PD-L1抑制剂、放疗和/或化疗。

Eftilagimod alfa已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的一线头颈部鳞状细胞癌和一线非小细胞肺癌的快速通道资格。

关于EFTISARC-NEO试验

正在进行的2期EFTISARC-NEO试验由波兰华沙Maria Sklodowska-Curie国家肿瘤研究所开展。

该研究评估了Eftilagimod alfa联合帕博利珠单抗（Keytruda）及放疗，用于治疗四肢或躯干2级或3级III期软组织肉瘤患者。

患者在第1至第9周接受系统治疗，在第2至第6周接受放疗，并在第11至第12周进行手术切除。

这是首次在新辅助治疗环境中评估Eftilagimod alfa，也是首次将该药物与放疗联合使用。

试验已完成入组，共纳入40例患者。

该试验主要终点为病理反应，通过手术切除时肿瘤的玻璃样变/纤维化程度进行衡量。这是一种早期替代终点，已被证实与软组织肉瘤患者的总生存期和无复发生存期的改善相关。

研究结果

在38例可评估患者中（涵盖多个软组织肉瘤亚型），三联方案显著达到主要终点。

该组合治疗使病理玻璃样变/纤维化中位比例达到51.5%，超过预设目标35%，并且是放疗单独历史基准15%的3倍以上。意思是治疗后，在手术切下来的肿瘤组织中，有一半以上（51.5%）已经发生了明显的坏死和“瘢痕化改变”（玻璃样变/纤维化）。

这个效果非常显著，因为：

研究一开始设定的目标是至少达到35%，实际结果达到了51.5%，明显超过目标。
而如果只用放疗，过去的平均水平只有15%，这次的效果大约是单纯放疗的3倍以上。

安全性方面：92.5%的患者出现治疗相关不良事件，大多数与手术或放疗相关，其中20.0%为3级（严重）或4级（危及生命）不良事件，包括17.5%的3级或4级手术并发症。

这些结果在多个软组织肉瘤亚型中均有观察到，同时转化医学数据也显示出与Eftilagimod alfa作用机制一致的免疫激活信号。整体安全性良好，并未影响计划中的手术时间安排。

下一步计划

软组织肉瘤是一种罕见且侵袭性强的恶性肿瘤，治疗选择有限，尤其是复发或对现有治疗耐药的患者。现有标准的新辅助放疗病理反应率有限，凸显了新疗法的需求。

Immutep Limited公司首席执行官Marc Voigt在新闻稿中表示：“我们很高兴FDA认可了Eftilagimod alfa在软组织肉瘤这种罕见且难以治疗癌症中的潜力。FDA的这一认定基于EFTISARC-NEO研究非常令人鼓舞的数据，为我们在软组织肉瘤新辅助治疗领域推进晚期研究提供了可能的直接路径。”

编者按

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