癌症清零3年！《新英格兰医学杂志》重磅发布：基因编辑技术治愈曾经的“不治之症”！

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一种由伦敦大学学院（UCL）和大奥蒙德街儿童医院（GOSH）科学家共同开发的新疗法，利用经过基因编辑的免疫细胞，帮助儿童和成人对抗一种罕见又凶险的血液癌症——T细胞急性淋巴细胞白血病（T-ALL），并取得了令人鼓舞的效果。

这是世界首个专门用于治疗过去几乎无法医治的T细胞白血病的基因疗法（BE-CAR7）。它利用“碱基编辑”技术，对免疫细胞的DNA进行极精确的“单字母修改”，帮助患者达到缓解。这项技术是CRISPR升级版，能更精准地改动DNA，而不需要切断整条DNA链。

目前已经有多名儿童和成人T-ALL患者在GOSH和国王学院医院（KCH）接受了这一先进疗法，疗效显著。该研究结果已经发表在了《新英格兰医学杂志》上。这两家英国医院均为盛诺一家官方签约合作医院。

来源：MedicalXpress官网

创新的CAR-T疗法

近年来，CAR-T细胞免疫疗法开始用于治疗某些血液癌症。这种疗法是把患者的免疫细胞（T细胞）改造，让它们带上特殊的“识别装置”——CAR（嵌合抗原受体），从而精准锁定癌细胞表面的“标记”，然后把癌细胞杀死。

但T细胞白血病的难点是：

癌症本身就是从T细胞变坏而来的。你要让T细胞杀T细胞，非常容易出现“自相残杀”（好细胞也会互相厮杀），开发难度极大。

BE-CAR7 T细胞则使用了新一代的“碱基编辑”技术，它不需要剪断DNA，因此更安全，避免破坏染色体。研究人员用CRISPR作“导航”，只改变DNA中的单个字母，让T细胞获得新的功能。

如2022年报道的那样，这些复杂的DNA修改，让研究人员可以制作出可存储的、适合所有人的“通用CAR-T细胞”，只要输给患者，就能主动寻找并攻击T细胞白血病。

这项研究中的“通用CAR-T细胞”来自健康捐献者的白细胞，通过一系列步骤在GOSH的无菌实验室里加工而成，使用的是特别设计的RNA、mRNA和病毒载体。这些步骤包括：

总结一下：无需私人定制、不会自相残杀、存活能力大幅提升、可精准治疗白血病细胞，都是新疗法的优势。

经过这些处理后，碱基编辑的CAR-T细胞进入人体后，会迅速清除体内所有T细胞，包括癌变的T细胞。

如果白血病能在4周内被清理干净，患者的免疫系统会在之后几个月通过骨髓移植重新建立。

新疗法的效果如何？

2022年，英国研究团队把这项“碱基编辑”疗法第一次应用到现实病例中，治疗了来自莱斯特的一名13岁女孩Alyssa。现在，又有另外8名儿童和2名成人接受了这种治疗。

结果显示：

16岁女孩 Alyssa Tapley 是全球第一位接受碱基编辑细胞治疗的人。她在13岁时（2022年）分享过自己的故事。当时她的白血病已经检测不到了，但仍需密切监测。现在她已经进入长期随访阶段，完全恢复了正常生活。

至今为止，她已经“癌症清零”长达3年。

Alyssa 在2021年5月被确诊为T细胞白血病，此前她长时间反复出现类似感冒、病毒感染和疲劳的症状。她对化疗和骨髓移植都没有反应，甚至已经在讨论是否进入姑息治疗阶段（意味着已无路可走），这时候研究团队提供了新的治疗机会。

Alyssa说：“我决定参加这个研究，是因为即使它没法救我，也可能帮助其他人。几年过去了，我们知道治疗成功了，我现在状态很好。”

“我做了很多以前只能想象的事情——比如航海，当初只是正常上学都曾是我的梦想。我不会把任何事情视为理所当然。接下来我想学开车，最终我希望成为一名科研人员，参与下一项能够帮助像我一样的人的重大突破。”

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参考来源：

https://medicalxpress.com/news/2025-12-ready-cell-gene-therapy-tackles.html