骨髓/淋巴肿瘤患者的希望曙光：培米替尼让七成患者肿瘤“全消失”！

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罹患致死率极高的血液肿瘤——骨髓/淋巴肿瘤（MLN），过去患者往往活不过一年。而现在，前沿抗癌药培米替尼能让大约7成患者肿瘤“全消失”！

来源：摄图网

骨髓/淋巴肿瘤（MLN）是一类非常罕见的血液系统肿瘤。它可以分为两种状态：

其中有一种亚型蕞危险：携带 FGFR1基因重排的MLN。

我们可以把FGFR1蛋白理解为细胞里的“信号开关”，正常情况下它可以控制细胞生长。但一旦该蛋白发生基因重排，这个“开关”就卡死在“全开模式”，细胞疯狂增殖，癌症随之爆发。

过去的研究数据显示，这类患者确诊一年后仍能存活的比例只有43%。

培米替尼属于一种叫“酪氨酸激酶抑制剂”的靶向药。我们可以把它想象成一把专门的“分子扳手”，能卡住异常的FGFR蛋白，让它停止无休止的信号输出。

培米替尼很“挑剔”，它专门盯住FGFR1、FGFR2、FGFR3这几类异常蛋白，因此可以让“癌症发动机”精准熄火。

2期FIGHT-203试验中，共纳入45名患者，结果令人瞩目，整体上7成患者肿瘤：

24人中有23人达成完全缓解（无癌状态），平均用药仅6周就见效。其中7人顺利完成后续干细胞移植（更换造血系统，有根治希望），23人里有16人维持了无癌状态一年以上。

研究者说：“几乎所有慢性期患者都对培米替尼有反应，反应非常持久。我有一位病人已经连续服药7年，至今未复发。”

18人中有8人达成完全缓解（无癌状态），但维持时间较短，仅2人超过6个月。尽管如此，仍有5人借助药物争取来的缓解期完成了干细胞移植。

研究者评价：“即便是急性期，也有44%的患者完全缓解，这个数据相当了不起。”

3位带有FGFR1基因重排、但临床没有明显疾病表现的特殊患者，也都出现了完全缓解，其中1人完成干细胞移植。

除了帮助患者获得更高几率完成干细胞移植，该药还让患者的生存数据大幅提升。

用药12个月时，患者的无进展生存率（病情得到控制的比例）达到78%，患者总生存率79%；用药24个月时，这两个数字分别仍有70%和72%。

在过去，超过一半患者往往一年内就会失去生命；现在凭借培米替尼，大多数人能稳定生存两年甚至更久，这毫无疑问是巨大的改变！

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参考来源：

https://medicalxpress.com/news/2025-08-clinical-trial-fda-drug-rare.html