100%患者肿瘤完全消失！新型CAR-T疗法GLPG5101治疗套细胞淋巴瘤疗效显著

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摘要

美国食品药品监督管理局（FDA）已授予GLPG5101再生医学高级疗法（RMAT）资格，用于治疗复发/难治性套细胞淋巴瘤（MCL）患者。

该药物由比利时生物制药公司Galapagos NV研发，是一种新型、第二代的抗CD19/4-1BB CAR-T细胞疗法。

RMAT资格将为Galapagos NV公司带来多项优势，可加快GLPG5101的研发和监管审评，包括加强与FDA的沟通，以及有机会申请加速批准。

来源：摄图网

关于复发/难治性套细胞淋巴瘤

套细胞淋巴瘤是一种罕见且侵袭性强的非霍奇金淋巴瘤亚型，起源于B细胞。复发或难治性患者在接受标准治疗后病情进展，治疗选择有限，生存期显著缩短。

授予依据

RMAT资格是美国《21世纪治愈法案》设立的一项政策，旨在加快对严重或危及生命疾病的有前景的细胞和基因疗法的研发与审评。要获得该资格，GLPG5101需要提供初步临床证据，表明其有潜力治疗、改善、逆转或治愈严重或危及生命的疾病。

授予再生医学高级疗法（RMAT）资格的依据是1/2期ATALANTA-1试验数据。

在正在进行的ATALANTA-1试验中，在复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤患者（其中包括部分套细胞淋巴瘤患者）中获得的临床数据，为GLPG5101赢得RMAT资格提供了支持。这些数据表明，该疗法的客观缓解率（ORR）和完全缓解率（CRR）都很高，同时安全性可控，高级别细胞因子释放综合征（CRS）、免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）发生率低，患者退出率也低。

在2024年美国血液学会年会上公布的研究结果显示，在套细胞淋巴瘤患者中：

在2025年欧洲血液学协会（EHA）年会上公布的蕞新安全性数据显示（该试验的安全性分析纳入了61例经过多线治疗的复发/难治性非霍奇金淋巴瘤患者，其中包括13例套细胞淋巴瘤患者）：

高级别毒性反应在总体人群中的发生率较低。

➤细胞因子释放综合征（CRS）发生情况：

➤免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）发生情况：

3例患者（4.9%）出现3级或以上感染。

关于ATALANTA-1研究

GLPG5101的安全性、有效性和可行性正在1/2期ATALANTA-1研究中进行评估，研究涵盖8种临床需求高的血液恶性肿瘤。

1期研究的主要目标是评估安全性并确定2期推荐剂量，次要目标包括评估疗效和分散化生产（不是在一个地方集中生产，而是把生产环节分布在多个地点，同时进行制造）的可行性。

2期研究的主要目标是评估客观缓解率（ORR），次要目标包括完全缓解率、缓解持续时间、无进展生存期、总生存期、安全性、药代动力学特征，以及分散化生产的可行性。每位入组患者将随访24个月。

目前，ATALANTA-1试验正在美国和欧洲招募患者。

开发者总结

Galapagos NV公司临床研发项目负责人Omotayo Fasan博士在新闻稿中表示：“这一资格体现了我们在正在进行的1/2期研究中观察到的有前景的临床活性和安全性，也支持了我们致力于为有需要的患者提供有效、及时治疗方案的承诺。RMAT资格将让我们与FDA有更紧密的合作，从而创造更多机会加快研发和评估进度。”

Galapagos NV公司计划在未来的医学会议上公布ATALANTA-1研究的蕞新数据。

来源：

[1]https://www.targetedonc.com/view/fda-grants-rmat-status-to-novel-car-t-glpg5101-for-mantle-cell-lymphoma

[2]https://www.glpg.com/press-releases/galapagos-nv-announces-u-s-fda-regenerative-medicine-advanced-therapy-rmat-designation-granted-to-glpg5101-for-the-treatment-of-relapsed-refractory-mantle-cell-lymphoma/