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美国新药ISB 200获快速通道认定,重度骨髓瘤患者迎来新希望

时间:2025-05-08  作者:盛诺一家

摘要


美国食品药品监督管理局(FDA)已授予新药ISB 200快速通道认定,用于复发/难治性多发性骨髓瘤(RRMM)成人患者,这类患者需已接受过至少三线治疗,包括一种蛋白酶体抑制剂(PI)、一种免疫调节剂(IMiD)和一种抗CD38单克隆抗体。


美国食品药品监督管理局(FDA)的快速通道认定旨在加快开发并审评用于治疗严重疾病、满足未被满足医疗需求的药物,其终目标是让重要的新药更早地惠及患者。


盛诺一家


图片
来源:摄图网

关于ISB 200


ISB 200由美国Ichnos Glenmark Innovation(简称IGI)公司研发,是一款在研的三特异性抗体药物意思是能同时攻击三种靶点


ISB 2001既能靶向骨髓瘤细胞表面的两个关键靶点——BCMA和CD38,还能激活人体免疫T细胞表面的CD3即便在这些靶点表达水平较低的情况下药物仍具有效果。


ISB 2001结构还特别优化了CD38和CD3的结合位置,有助于减少对正常细胞的伤害,降低毒性,同时保持强劲的抗肿瘤活性。


ISB 2001此前已于2023年7月获得美国食品药品监督管理局(FDA)授予的孤儿药认定。


ISB 200的临床试验进展


ISB 200的安全性、耐受性和临床前研究疗效,在一项一期剂量递增剂量扩展研究(NCT05862012)中进行了评估,研究对象为复发/难治性多发性骨髓瘤患者。


入组患者需在接受过3种及以上治疗方案后出现疾病进展,且需接受过蛋白酶体抑制剂(PI)、免疫调节剂(IMiD)和抗CD38单克隆抗体治疗,同时不适用于目前已知有效的治疗方案。可接受既往接受CAR-T疗法或双特异性抗体治疗(包括靶向BCMA的抗体)的患者入组。


在剂量递增阶段,患者每周皮下注射ISB 2001,每28天为一个周期,共设置9个剂量等级。


该研究的主要目标评估ISB 2001的安全性和耐受性,并确定大耐受剂量(MTD)和/或推荐2期剂量(RP2D)。次要目标包括药代动力学特征(研究药物在体内的吸收、分布、代谢和排泄过程)、免疫原性评估检测一种药物是否会激发人体免疫反应,以及这种反应的强度和可能后果以及基于国际骨髓瘤工作组标准(IMWG)对初步临床活性的评估。


?研究结果


该研究剂量递增阶段的早期结果已于2024年美国血液学会年会(ASH)上公布。综合来看ISB 2001显示出较高的缓解率和持续缓解效果,且安全性良好。


在第3剂量等级时即开始观察到抗骨髓瘤活性,且在平均随访6个月内报告了微小残留病灶阴性的严格完全缓解(sCR意味着患者在治疗后达到了深度缓解状态,连微量癌细胞都检测不到了。


在第3剂量等级至第7剂量等级之间,ISB 2001的客观缓解率(ORR)为83%,意味着有83%的患者病情有明显好转其中:


  • 完全缓解(CR)率22%意味着有22%的患者已经在常规检查中看不到癌细胞迹象了

  • 极大部分缓解(VGPR)率50%意味着有50%的患者癌细胞几乎被清除,只剩很少的残留

  • 部分缓解(PR)率11%意味着有11%的患者病情明显改善,异常蛋白减少了一半以上。


亚组分析显示:


  • 既往接受过CAR-T疗法或双特异性抗体治疗的患者客观缓解率(ORR)为75%意味着有75%的患者病情有明显好转

  • 未接受过CAR-T疗法或双特异性抗体治疗的患者客观缓解率(ORR)为90%意味着有90%的患者病情有明显好转

  • 接受过BCMABCMA靶向治疗的患者客观缓解率(ORR)为86%意味着有86%的患者病情有明显好转

  • 接受过CD38抑制剂治疗耐药的患者客观缓解率(ORR)为86%意味着有86%的患者病情有明显好转


?安全性


直到7剂量等级治疗的患者,均未观察到任何剂量限制性毒性。


  • 与ISB 2001相关的不良反应包括细胞因子释放综合征(CRS)(任意级别发生率为75%)和注射部位反应(60%),未见免疫效应细胞相关神经毒性综合征(ICANS)。

  • 所有细胞因子释放综合征(CRS)事件中,除2例为2级(分别发生在第1天和第118天),其余均为1级。

  • 细胞因子释放综合征(CRS)的平均发生时间为3天,平均持续时间为2天。

  • 感染和血液系统毒性发生率较低。


药代动力学数据显示,ISB 2001 的体内吸收和维持时间与给药剂量相关,剂量越高,药物暴露越多、作用持续时间也越长。同时,ISB 2001 在体内停留时间较长,有望降低用药频率。此外,在有效剂量下观察到了T细胞被激活的迹象,说明它确实在调动免疫系统参与抗癌。


开发者总结


IGI公司总裁兼首席执行官Cyril Konto在一份新闻稿中表示:“越来越多的多发性骨髓瘤患者已经接受了多种治疗方案,现有的获批疗法对他们已无效,疾病仍在进展,特别是对于那些已接受过第一代双特异性抗体或CAR-T疗法治疗的患者,迫切需要新的治疗选择。ISB 2001旨在增强对肿瘤的靶向,同时降低毒性。我们非常荣幸ISB 2001获得本次快速通道认定,并期待与FDA密切合作,推进该药进展,目标是为复发/难治性多发性骨髓瘤患者带来创新型疗法


IGI公司表示,剂量递增部分的完整数据将于2025年美国临床肿瘤学会ASCO年会公布。当前,该试验的剂量扩展阶段正在美国和澳大利亚的9个研究中心持续招募患者。


来源:

[1]https://www.onclive.com/view/fda-grants-fast-track-designation-to-isb-2001-in-relapsed-refractory-multiple-myeloma

[2]https://iginnovate.com/2025/05/03/ichnos-glenmark-innovation-igi-receives-usfda-fasttrack-designation-for-isb-2001-for-relapsed-refractory-multiple-myeloma/


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本文为海外就医科普文章,内容仅供阅读参考,不作为任何疾病治疗的指导意见。文章由盛诺一家编译,版权归盛诺一家公司所有,转载或引用本网内容须注明"转自盛诺一家官网(www.stluciabj.cn)"字样。

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