腱鞘巨细胞瘤反复复发怎么办？这款新药或帮助患者远离手术与疼痛！

近日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予Emactuzumab“快速通道资格”，用于治疗无法手术切除的腱鞘巨细胞瘤（TGCT）患者。

快速通道资格是指FDA给予具有重大治疗潜力药物的特别审批通道，可以让这类药物的上市之路更通畅。

来源：OncLive官网

1. 在1期临床试验中，63名扩散型（肿瘤蔓延很广，很难切除）TGCT患者用药后，全部控制住了肿瘤，45人肿瘤明显缩小或完全消失，其中包括2人肿瘤全消失。这一数据表明Emactuzumab在TGCT治疗中具有很强的抗肿瘤疗效。

2. 该药的常见副作用包括瘙痒、乏力、面部或眼睑水肿，14%的患者因副作用停药，但未见治疗相关死亡事件，整体耐受性较好。

腱鞘巨细胞瘤（TGCT）是一种源自关节滑膜或腱鞘的良性肿瘤，可分为局限型和扩散型，后者更具侵袭性，常见于膝关节、踝关节等部位。对于肿瘤已广泛浸润关节组织、反复复发或手术后可能导致功能严重受损的患者，传统手术已不再是蕞佳选择。目前临床迫切需要能替代手术、减少复发的全身药物治疗选择。

CSF-1R是控制巨噬细胞（一种免疫细胞，但有时会变成肿瘤“帮凶”）生长的关键受体，它在TGCT肿瘤微环境中被过度激活，此后巨噬细胞就会“倒行逆施”，帮助促进炎症与细胞异常增殖，肿瘤得以不断发展壮大。

Emactuzumab正是一种专门追踪CSF-1R的靶向药，通过抑制CSF-1R，可以让TGCT这类肿瘤无法异常增殖，还能缓解炎症，让肿瘤无法维持自身生长或生存，慢慢萎缩下去。

在1期临床试验（NCT01494688）中，63位TGCT患者使用了Emactuzumab，结果令人惊喜：

71%的患者肿瘤大幅缩小或消失，其中3%的人肿瘤全消失，另有27%的患者肿瘤保持稳定，所有患者的病情都没有恶化。

目前，研究人员正在开展3期TANGENT临床试验，该研究在全球范围招募了共计128名不适合手术的TGCT患者，通过安慰剂对照的方式测试Emactuzumab的疗效。该试验预计在明年4月份完成所有数据收集。如果试验顺利，则该药即将进入上市申请阶段。

参考来源：

https://www.onclive.com/view/fda-grants-fast-track-designation-to-emactuzumab-for-unresectable-tgct