美国前沿药Soquelitinib获孤儿药认定，治疗T细胞淋巴瘤

时间：2024-02-23 作者：盛诺一家

摘要

美国食品药品监督管理局（FDA）授予美国生物制药公司Corvus Pharmaceuticals的前沿药Soquelitinib，治疗T细胞淋巴瘤的孤儿药认定，作为患者的潜在治疗选择。

孤儿药认定（ODD）：孤儿药一般指用于治疗罕见病的药物，一旦获得孤儿药认定，将获得一系列激励措施，以加速该药物的临床试验和获批上市。

来源：Corvus Pharmaceuticals公司官网

参考资料[3]

关键信息如下：

1.在一项1/1b期临床试验中，11名难以治疗的T细胞恶性肿瘤患者接受Soquelitinib治疗后，1名患者肿瘤完全消失，1名患者淋巴结区域的肿瘤完全消失，两名患者肿瘤大幅缩小，患者接受Soquelitinib治疗的耐受也很良好。

2.研发公司计划在今年今年二季度开展Soquelitinib治疗复发性外周T细胞淋巴瘤患者的3期临床试验，这类患者的预后很不乐观，平均总生存期仅为6-12个月，目前尚没有获批的药物，迫切需要新的治疗方案，Soquelitinib有望满足这类患者急需的治疗需求。

研究详情

（专业人士阅读）

2月9日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予美国生物制药公司Corvus Pharmaceuticals的前沿药Soquelitinib（曾用名CPI-818），治疗T细胞淋巴瘤的孤儿药认定，作为患者的潜在治疗选择。

Soquelitinib是一款什么药？

Soquelitinib是一款正在研究中的口服小分子药物，旨在选择性地抑制白细胞介素-2诱导的T细胞激酶（ITK），该激酶在T细胞中表达，在调控T细胞和自然杀伤细胞的免疫功能方面发挥着作用。

对Soquelitinib作用机制的临床前研究结果表明，该药物具有调节正常T辅助细胞分化的潜力。通过促使产生对癌细胞具有杀伤作用的细胞毒性T细胞和抑制癌细胞生存的细胞因子，Soquelitinib可能会增强抗肿瘤免疫活性。此外，Soquelitinib还能够防止T细胞出现耗竭，T细胞耗竭是目前许多免疫疗法和CAR-T细胞疗法的一个限制因素。

在蕞佳剂量下，Soquelitinib能够通过促进Th1辅助细胞的产生，促进肿瘤免疫，同时抑制Th2和Th17细胞的产生，这两种细胞与自身免疫和过敏性疾病的发展有关。

根据此前的研究，研究人员认为，通过使用Soquelitinib靶向T细胞中的特定分子途径，可能有助于癌症患者，特别是实体瘤患者，在癌症治疗中发挥作用，产生更有效的治疗效果。

Soquelitinib的临床试验开展情况

试验1

根据在2022年美国血液学会（ASH）年会上展示的一项1/1b期试验（NCT03952078）的中期数据结果，Soquelitinib在晚期、难治性T细胞淋巴瘤患者中产生了良好的抗肿瘤反应。

具体为在11名难以治疗的T细胞恶性肿瘤患者中，接受每天两次200毫克剂量的Soquelitinib治疗后：

1名患者疾病获得了完全缓解（CR），即肿瘤完全消失。
1名患者获得了淋巴结完全缓解（CR），即淋巴结区域的肿瘤完全消失。
两名患者获得了部分缓解，即肿瘤大幅缩小。

安全性方面，患者接受Soquelitinib治疗的耐受良好，试验过程中未观察到剂量限制毒性。

来源：Corvus Pharmaceuticals公司官网

参考资料[3]

试验2

根据在2023年美国血液学会（ASH）年会上公布的一项正在进行的1/1b期试验的研究结果，Soquelitinib能够在应答患者的肿瘤微环境中诱导正常的CD4阳性Th1细胞和CD8阳性TEMRA细胞，同时减少CD4阳性T调节细胞。

这表明Soquelitinib可能通过增强肿瘤免疫反应，促进产生抗肿瘤的免疫细胞，并降低具有免疫抑制作用的调节性T细胞的水平。这种作用有助于加强机体对肿瘤的抗击能力，可能是其抗肿瘤活性的一部分。

分析结果还显示，8名可评估患者中，有3名患者病情进展，4名患者病情稳定。

安全性方面，在不到1%的患者中，常见的不良反应包括贫血、胆红素增加、中性粒细胞减少、白细胞减少和瘙痒。1名患者报告了3级或更高级别的中性粒细胞减少。

试验3

Corvus Pharmaceuticals公司计划于今年第二季度在复发性外周T细胞淋巴瘤（PTCL）患者中开展Soquelitinib的3期临床试验。

3期试验将招募150名复发性外周T细胞淋巴瘤（PTCL）患者，患者先前至多接受过3种治疗。

患者将按照1:1被随机分配为两组，一组接受蕞佳剂量200毫克的Soquelitinib治疗，另一组接受标准化疗。

该研究的主要终点是无进展生存期（PFS）。关键次要终点包括客观缓解率（ORR）和总生存期（OS）。

什么是外周T细胞淋巴瘤？

来源：摄图网

外周T细胞淋巴瘤（PTCL）是一种源自成熟辅助T细胞的癌症，这些T细胞在免疫系统中起着调节和协助其他免疫细胞的作用。PTCL患者的恶性T细胞通常表达白细胞介素-2诱导的T细胞激酶（ITK），这是一种调节T细胞活动的蛋白质。PTCL的恶性细胞通常会发生许多基因突变，这可能是导致细胞异常增殖和癌症发展的原因之一。一些病毒感染与PTCL的发生有关，可能是由于病毒感染引起的免疫系统异常反应。PTCL的恶性细胞通常表现出Th2细胞的特征，这是一种T细胞亚型，参与调节免疫反应和过敏反应。

外周T细胞淋巴瘤（PTCL）是一种异质性恶性肿瘤。由于PTCL是一种包含多种亚型的淋巴瘤，这些亚型在细胞类型、发展过程和生物学特征等方面存在差异，因此称之为异质性。

在西方人群中，PTCL占非霍奇金淋巴瘤（NHL）的大约10%，在亚洲和南美洲的一些地区，约占20%至25%。

PTCL蕞常见的亚型是PTCL-未分类（PTCL-NOS）和T辅助细胞淋巴瘤。

这些疾病的初始治疗通常是联合化疗（指同时使用两种或更多种化疗药物来治疗癌症），然而，大约75%的患者要么对治疗无反应，要么在接受治疗两年内复发。

复发性PTCL患者通常使用各种化疗药物进行治疗，但整体预后不佳，平均无进展生存期仅为3-4个月，平均总生存期仅为6-12个月。

目前针对复发性外周T细胞淋巴瘤（PTCL）患者，尚没有获批的药物。

Corvus Pharmaceuticals公司创始人、总裁兼首席执行官Richard A. Miller博士在新闻稿中表示：“外周T细胞淋巴瘤是非霍奇金淋巴瘤中一种侵袭性很强的亚型，患者的预后很不乐观，这类患者当前可用的治疗药物疗效有限，并且伴有明显的毒性，因此迫切需要新的治疗方案。此外，目前尚没有获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准的治疗复发性外周T细胞淋巴瘤（PTCL）的药物，因此Soquelitinib也代表了一个重要的里程碑，有望满足这类患者急迫的治疗需求。”

编者按

如果您希望了解更多癌症等重大、复杂疾病的海外前沿研究成果、药物、疗法信息，请联系我们，盛诺一家可以为您提供专业的就医指导和全球医疗资源快速对接服务，包括预约国外权威专家一对一远程咨询、快速办理医疗签证前往海外权威医院就医等。

来源：

[1]https://www.onclive.com/view/fda-grants-orphan-drug-designation-to-soquelitinib-in-t-cell-lymphoma

[2]https://corvuspharma.gcs-web.com/news-releases/news-release-details/corvus-pharmaceuticals-confirms-planned-initiation-soquelitinib

[3]https://corvuspharma.gcs-web.com/static-files/4567db93-45fa-491c-91ac-4b4cad358479

本文由盛诺一家原创编译，转载需经授权

【盛诺一家】创立于2011年，是国内权威的海外医疗服务中介机构,拥有全球多家知名医院的合作转诊协议。如果您想要快速办理美国/日本/英国等国家出国看病、国际专家远程咨询、日本体检等业务，欢迎拨打免费热线400-875-6700进行咨询！