美国前沿药Soquelitinib获孤儿药认定，治疗T细胞淋巴瘤

时间：2024-02-23 作者：盛诺一家

摘要

美国食品药品监督管理局（FDA）授予美国生物制药公司Corvus Pharmaceuticals的前沿药Soquelitinib，治疗T细胞淋巴瘤的孤儿药认定，作为患者的潜在治疗选择。

孤儿药认定（ODD）：孤儿药一般指用于治疗罕见病的药物，一旦获得孤儿药认定，将获得一系列激励措施，以加速该药物的临床试验和获批上市。

来源：Corvus Pharmaceuticals公司官网

参考资料[3]

关键信息如下：

1.在一项1/1b期临床试验中，11名难以治疗的T细胞恶性肿瘤患者接受Soquelitinib治疗后，1名患者肿瘤完全消失，1名患者淋巴结区域的肿瘤完全消失，两名患者肿瘤大幅缩小，患者接受Soquelitinib治疗的耐受也很良好。

2.研发公司计划在今年今年二季度开展Soquelitinib治疗复发性外周T细胞淋巴瘤患者的3期临床试验，这类患者的预后很不乐观，平均总生存期仅为6-12个月，目前尚没有获批的药物，迫切需要新的治疗方案，Soquelitinib有望满足这类患者急需的治疗需求。

研究详情

（专业人士阅读）

2月9日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予美国生物制药公司Corvus Pharmaceuticals的前沿药Soquelitinib（曾用名CPI-818），治疗T细胞淋巴瘤的孤儿药认定，作为患者的潜在治疗选择。

Soquelitinib是一款什么药？

Soquelitinib是一款正在研究中的口服小分子药物，旨在选择性地抑制白细胞介素-2诱导的T细胞激酶（ITK），该激酶在T细胞中表达，在调控T细胞和自然杀伤细胞的免疫功能方面发挥着作用。

对Soquelitinib作用机制的临床前研究结果表明，该药物具有调节正常T辅助细胞分化的潜力。通过促使产生对癌细胞具有杀伤作用的细胞毒性T细胞和抑制癌细胞生存的细胞因子，Soquelitinib可能会增强抗肿瘤免疫活性。此外，Soquelitinib还能够防止T细胞出现耗竭，T细胞耗竭是目前许多免疫疗法和CAR-T细胞疗法的一个限制因素。

在蕞佳剂量下，Soquelitinib能够通过促进Th1辅助细胞的产生，促进肿瘤免疫，同时抑制Th2和Th17细胞的产生，这两种细胞与自身免疫和过敏性疾病的发展有关。

根据此前的研究，研究人员认为，通过使用Soquelitinib靶向T细胞中的特定分子途径，可能有助于癌症患者，特别是实体瘤患者，在癌症治疗中发挥作用，产生更有效的治疗效果。

Soquelitinib的临床试验开展情况

试验1

根据在2022年美国血液学会（ASH）年会上展示的一项1/1b期试验（NCT03952078）的中期数据结果，Soquelitinib在晚期、难治性T细胞淋巴瘤患者中产生了良好的抗肿瘤反应。

具体为在11名难以治疗的T细胞恶性肿瘤患者中，接受每天两次200毫克剂量的Soquelitinib治疗后：

1名患者疾病获得了完全缓解（CR），即肿瘤完全消失。
1名患者获得了淋巴结完全缓解（CR），即淋巴结区域的肿瘤完全消失。
两名患者获得了部分缓解，即肿瘤大幅缩小。

安全性方面，患者接受Soquelitinib治疗的耐受良好，试验过程中未观察到剂量限制毒性。

来源：Corvus Pharmaceuticals公司官网

参考资料[3]

试验2

根据在2023年美国血液学会（ASH）年会上公布的一项正在进行的1/1b期试验的研究结果，Soquelitinib能够在应答患者的肿瘤微环境中诱导正常的CD4阳性Th1细胞和CD8阳性TEMRA细胞，同时减少CD4阳性T调节细胞。

这表明Soquelitinib可能通过增强肿瘤免疫反应，促进产生抗肿瘤的免疫细胞，并降低具有免疫抑制作用的调节性T细胞的水平。这种作用有助于加强机体对肿瘤的抗击能力，可能是其抗肿瘤活性的一部分。

分析结果还显示，8名可评估患者中，有3名患者病情进展，4名患者病情稳定。

安全性方面，在不到1%的患者中，常见的不良反应包括贫血、胆红素增加、中性粒细胞减少、白细胞减少和瘙痒。1名患者报告了3级或更高级别的中性粒细胞减少。

试验3

Corvus Pharmaceuticals公司计划于今年第二季度在复发性外周T细胞淋巴瘤（PTCL）患者中开展Soquelitinib的3期临床试验。

3期试验将招募150名复发性外周T细胞淋巴瘤（PTCL）患者，患者先前至多接受过3种治疗。

患者将按照1:1被随机分配为两组，一组接受蕞佳剂量200毫克的Soquelitinib治疗，另一组接受标准化疗。

该研究的主要终点是无进展生存期（PFS）。关键次要终点包括客观缓解率（ORR）和总生存期（OS）。

什么是外周T细胞淋巴瘤？

来源：摄图网

外周T细胞淋巴瘤（PTCL）是一种源自成熟辅助T细胞的癌症，这些T细胞在免疫系统中起着调节和协助其他免疫细胞的作用。PTCL患者的恶性T细胞通常表达白细胞介素-2诱导的T细胞激酶（ITK），这是一种调节T细胞活动的蛋白质。PTCL的恶性细胞通常会发生许多基因突变，这可能是导致细胞异常增殖和癌症发展的原因之一。一些病毒感染与PTCL的发生有关，可能是由于病毒感染引起的免疫系统异常反应。PTCL的恶性细胞通常表现出Th2细胞的特征，这是一种T细胞亚型，参与调节免疫反应和过敏反应。

外周T细胞淋巴瘤（PTCL）是一种异质性恶性肿瘤。由于PTCL是一种包含多种亚型的淋巴瘤，这些亚型在细胞类型、发展过程和生物学特征等方面存在差异，因此称之为异质性。

在西方人群中，PTCL占非霍奇金淋巴瘤（NHL）的大约10%，在亚洲和南美洲的一些地区，约占20%至25%。

PTCL蕞常见的亚型是PTCL-未分类（PTCL-NOS）和T辅助细胞淋巴瘤。

这些疾病的初始治疗通常是联合化疗（指同时使用两种或更多种化疗药物来治疗癌症），然而，大约75%的患者要么对治疗无反应，要么在接受治疗两年内复发。

复发性PTCL患者通常使用各种化疗药物进行治疗，但整体预后不佳，平均无进展生存期仅为3-4个月，平均总生存期仅为6-12个月。

目前针对复发性外周T细胞淋巴瘤（PTCL）患者，尚没有获批的药物。

Corvus Pharmaceuticals公司创始人、总裁兼首席执行官Richard A. Miller博士在新闻稿中表示：“外周T细胞淋巴瘤是非霍奇金淋巴瘤中一种侵袭性很强的亚型，患者的预后很不乐观，这类患者当前可用的治疗药物疗效有限，并且伴有明显的毒性，因此迫切需要新的治疗方案。此外，目前尚没有获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准的治疗复发性外周T细胞淋巴瘤（PTCL）的药物，因此Soquelitinib也代表了一个重要的里程碑，有望满足这类患者急迫的治疗需求。”

编者按

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来源：

[1]https://www.onclive.com/view/fda-grants-orphan-drug-designation-to-soquelitinib-in-t-cell-lymphoma

[2]https://corvuspharma.gcs-web.com/news-releases/news-release-details/corvus-pharmaceuticals-confirms-planned-initiation-soquelitinib

[3]https://corvuspharma.gcs-web.com/static-files/4567db93-45fa-491c-91ac-4b4cad358479

本文由盛诺一家原创编译，转载需经授权

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