此次获批基于一项名为TOPAZ-1的试验结果。这是一项随机、双盲、安慰剂对照、多区域试验，共招募了685名局部晚期或不可切除的转移性胆道癌患者，这些患者之前未接受过针对晚期疾病的全身药物治疗。

参与试验的患者中，56%为亚洲人，37%为白人，2%为黑人，4%为其他种族患者。其中，50%为男性，50%为女性。患者的平均年龄为64岁（20~80岁），47%为65岁或以上患者。56%患有肝内胆管癌，25%患有胆囊癌，19%患有肝外胆管癌。

患者按照1:1 随机分为两组，以下简称Durvalumab组和安慰剂组。

Durvalumab组：Durvalumab+吉西他滨和顺铂，21天为一个周期，蕞多8个周期，随后每4周使用一次Durvalumab维持治疗；

安慰剂组：安慰剂+吉西他滨和顺铂，21天为一个周期，蕞多8个周期，随后每4周使用一次安慰剂维持治疗。

两组患者在维持治疗期，持续使用Durvalumab或安慰剂，直至疾病进展或患者不可耐受。

主要疗效结果测量标准为总生存期。前24周每6周进行一次肿瘤评估，之后每8周进行一次肿瘤评估，直至确认客观疾病进展。

试验结果证明，与接受安慰剂+吉西他滨和顺铂的患者相比，Durvalumab组患者的总生存期出现改善。

详情如下：

患者蕞常见的不良反应为疲劳、恶心、便秘、食欲下降、腹痛、皮疹和发热。

胆道癌是发生在胆管和胆囊中一种罕见且具有侵袭性的癌症，在中国和泰国更为常见，全球每年约有21万人被诊断出患有胆道癌，但由于早期胆道癌几乎没有症状，因此导致大多数患者确诊时已是晚期，治疗选择有限并且预后较差。

Durvalumab是一种人源单克隆抗体，可与PD-L1蛋白结合，阻断PD-L1与PD-1和CD80蛋白的相互作用，对抗肿瘤的免疫逃避策略，并解除对免疫反应的抑制。

此前Durvalumab已获批作为免疫疗法，用于非小细胞肺癌(NSCLC)，已在美国、欧盟、日本、中国和许多其他国家获批，还在几个国家获批治疗晚期膀胱癌，使大批癌症患者获益。

2020年12月，Durvalumab在美国获得孤儿药认定，用于治疗胆道癌患者。

此次Durvalumab正式获批，将为更多胆道癌患者带来治疗新希望。

来源：

本文编译自FDA官网2022年9月2日发布的《FDA approves durvalumab for locally advanced or metastatic biliary tract cancer》一文，原文链接：

https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-durvalumab-locally-advanced-or-metastatic-biliary-tract-cancer?utm_medium=email&utm_source=govdelivery

参考资料：

[1]https://www.astrazeneca.com/content/astraz/media-centre/press-releases/2021/imfinzi-improved-survival-in-biliary-tract-cancer.html

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