FDA批准头个重症肌无力新药Vyvgart，并获孤儿药认定资格

时间：2021-12-27  作者：盛诺一家

近日，美国食品药品监督管理局(FDA)批准Vyvgart(efgartigimod)，用于治疗抗乙酰胆碱受体抗体阳性的全身型重症肌无力成人患者。Vyvgart还获得了FDA授予快速审批通道和孤儿药认定资格。

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详情解读

重症肌无力是一种慢性自身免疫性神经肌肉疾病，会导致骨骼肌（也称为随意肌）无力，而这种病在患者活动一段时间后会恶化，休息一段时间后会好转。

重症肌无力会影响随意肌，尤其是那些控制眼睛、面部、口腔、喉咙和四肢的肌肉。在重症肌无力中，免疫系统产生的抗乙酰胆碱受体抗体会干扰神经和肌肉之间的信息传递，导致肌肉无力。严重的肌肉无力会导致呼吸和吞咽问题，甚至危及生命。

“与许多其他罕见病一样，重症肌无力患者的医疗需求仍未得到满足，”FDA药品评价与研究中心神经科学办公室主任Dr.Billy Dunn表示。“Vyvgart的获批是为重症肌无力患者提供一种新治疗选择的重要一步。”

Vyvgart是头个获批的新型药物。它是一种抗体片段，与新生儿Fc受体结合在一起，阻止Fc受体将免疫球蛋白G再循环到血液中。该药物可导致免疫球蛋白G整体水平下降，包括重症肌无力中出现的异常抗乙酰胆碱受体抗体。

获批依据

一项为期26周的临床研究评估了Vyvgart的安全性和有效性。

在该研究中，167名重症肌无力患者被随机分配接受Vyvgart治疗或安慰剂治疗。

研究表明，在前期周期治疗中，从重症肌无力对日常功能的影响来看，Vyvgart治疗组比安慰剂治疗组有更多的患者对治疗做出了反应（68%VS 30%）。在改善肌肉无力方面，Vyvgart治疗组也比安慰剂治疗组有更多的患者对治疗做出了反应。

安全性和副作用

与使用Vyvgart相关的较为常见副作用包括呼吸道感染、头痛和泌尿道感染。由于Vyvgart会导致免疫球蛋白G水平下降，感染的风险可能会增加。

此外，还会发生过敏反应，如眼睑肿胀、呼吸短促和皮疹。如果发生过敏反应，应停止Vyvgart用药并进行适当的治疗。

使用Vyvgart的患者应在治疗期间监测感染的迹象和症状。对于有活动性感染的患者，医生应给予适当的治疗，并考虑推迟Vyvgart用药，直到感染消退。