FDA批准ruxolitinib用于治疗慢性移植物抗宿主病

时间：2021-09-25  作者：盛诺一家

近日，美国食品药品监督管理局(FDA)批准ruxolitinib（商品名Jakafi，Incyte公司），用于治疗经过1线或2线全身治疗失败的12岁及以上慢性移植物抗宿主病成人和儿童患者。

研究详情

一项名为REACH-3(NCT03112603)的随机、开放标签、多中心临床试验评估了ruxolitinib相比现有理想疗法用于治疗同种异体干细胞移植后对皮质类固醇耐药的慢性移植物抗宿主病的有效性。

该试验按照1:1的比例，随机分配329名患者接受每日两次ruxolitinib 10 mg治疗或现有理想疗法治疗。

用作获批依据的主要有效性结果是患者治疗至第7周期第1天的总缓解率。Ruxolitinib治疗组和现有理想疗法治疗组的总缓解率分别为70%和57%，两组患者的总缓解率相差13%。

Ruxolitinib治疗组和现有理想疗法治疗组的缓解持续时间中值分别为4.2个月和2.1个月。缓解持续时间是从首次缓解开始算起，到疾病进展、死亡或使用新的全身疗法治疗慢性移植物抗宿主病。

从首次缓解到死亡或使用新的全身疗法治疗慢性移植物抗宿主病的持续时间中值是25个月（ruxolitinib治疗组患者）和5.6个月（现有理想疗法治疗组患者）。

不良反应

在慢性移植物抗宿主病患者中，ruxolitinib治疗的常见血液学不良反应（发生率＞35%）是贫血和血小板减少，常见的非血液学不良反应（发生率≥20%）是感染和病毒性感染。

Ruxolitinib用于治疗慢性移植物抗宿主病的推荐起始剂量为10mg，每日两次，口服。

Ruxolitinib获批这一适应症还获得了FDA授予的优先审批资格和孤儿药资格认定。