FDA批准melphalanflufenamide治疗复发/难治性多发性骨髓瘤

时间：2021-03-08 作者：盛诺一家

这些患者既往接受过至少四种治疗，且对至少一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂、一种抗CD38单克隆抗体疗法耐药。

获批依据：

该批准基于2期临床试验HORIZON研究（NCT02963493）的数据。

试验结果显示，该联合疗法在既往接受过多次治疗（heavily-pretreated）的复发/难治性多发性骨髓瘤患者中，总缓解率（ORR）达23.7%，中位缓解持续时间（DOR）为4.2个月。

值得注意的是，这种联合疗法在伴髓外病变（extramedullary disease，EMD）的亚组患者中也起作用。

Oncopeptides AB首席执行官Marty J. Duvall在新闻稿中表示：“melphalan flufenamide在美国获得加速批准是Oncopptides的一个重要里程碑。通过科学创新为难治性血液病患者带来希望，是我们期盼完成的使命，现在我们朝这个方向迈出了重要的一步。”

临床试验详情：

在该2期试验中，研究人员共招募了157名复发/难治性多发性骨髓瘤患者，他们既往接受过两种或以上治疗，使用过免疫调节药物和蛋白酶体抑制剂，并且对pomalidomide（Pomalyst）和/或daratumumab（Darzalex）疗法耐药。

参与者患有三级难治性多发性骨髓瘤和/或伴髓外病变和/或高危细胞遗传学特征。符合试验条件的患者体力状况ECOG评分必须在0-2。值得注意的是，参与者中有97名患有三级难治性多发性骨髓瘤，且既往接受过至少4种治疗。

研究参与者在头1天接受了40mg 的melphalan flufenamide治疗，并在第1、8、15天服用40mg地塞米松（≥75岁患者服用20mg）。治疗以28天为一个周期进行，直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。

试验的主要终点是总缓解率（ORR），而次要终点包括临床受益率、无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）、缓解持续时间（DOR）、起效时间、肿瘤进展时间、下次治疗时间、安全性和健康相关的生活质量。

试验结果：

在2020年欧洲血液学协会（European Hematology Association）年会上公布的试验数据显示，在联合治疗后缓解的参与者中，意向治疗（intent-to-treat，ITT）人群的中位无进展生存期（PFS）为8.5个月（95% CI，5.4-13.4），而三级难治性多发性骨髓瘤患者和伴髓外病变患者的无进展生存期（PFS）分别为8.5个月（95% CI，5.3-13.4）和17.3个月（95%CI，5.3-不可评估）

此外，意向治疗人群的总生存期（OS）为11.6个月（95% CI，9.3-15.4），而三级难治性患者和伴髓外病变亚组分别为11.2个月（95% CI，7.7-13.2）和6.5个月（95% CI，5.1-9.7）。

药物安全性：

联合治疗常见的3级或4级毒副作用包括中性粒细胞减少（79%）、血小板减少（76%）和贫血（43%）。常见的3级或4级非血液学毒副作用是肺炎（10%）。

“展望未来，我们的重点是进一步推进melphalan flufenamide。我们期待在第二季度收到复发/难治性多发性骨髓瘤3期研究（OCEAN）的一线数据，” Duvall补充道。

来源：

本文编译自OncLive官网2021年2月27日发表的《FDA Approves Melphalan Flufenamidefor Relapsed/Refractory Multiple Myeloma》

原文链接：

https://www.onclive.com/view/fda-approves-melphalan-flufenamide-for-relapsed-refractory-myeloma

编者按：

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