好消息！白血病患者赴英治疗有望使用CAR-T新疗法

还记得那个在美国白宫被奥巴马亲自接待的小女孩艾米丽吗？她是全球#1例被CAR-T免疫疗法彻底治愈的白血病患儿。

2012年，6岁的艾米丽白血病复发，生命垂危，主治医生为她介绍了CAR-T临床试验。结果奇迹发生了，她体内的癌细胞很快完全消失，彻底告别了白血病。7年过去，艾米丽仍然像正常小女孩一样青春焕发。

2017年艾米丽拍摄的Cancer Free 5年照片

2017年，美国FDA批准了治愈艾米丽的全球CAR-T药物Kymriah上市。而前不久，英国大奥蒙德街儿童医院（GOSH）也被批准使用该疗法治疗25岁以下复发性或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病患者。

很多癌症患者对于PD-1并不陌生，因为它给很多晚期实体瘤患者带来了希望。相比PD-1在治疗肺癌、黑色素瘤等实体瘤方面取得的成，CAR-T在治疗白血病、淋巴瘤等血液类肿瘤方面不遑多让。

以治愈艾米丽的CAR-T药物Kymriah为例，在参与该药临床试验的63名患者中，有52人（占比82.5%）完全缓解（癌细胞完全消失），且在后续观察检测中，这些缓解的患者无一人出现微小残留病灶。

以往的抗癌药物多以延长寿命、提高生活质量为目标，而CAR-T，则一开始着眼于“治愈癌症”。

那么，CAR-T是怎么治愈癌症的呢？

CAR-T并不是某种固定的药物，而是一种定制化的疗法。需要从患者体内提取T细胞（每个人都不一样，完全定制），然后用基因工程技术将T细胞改造为CAR-T细胞，大量扩增后回输到患者体内。而基因改造等于给T细胞安装“巡航导弹”，回输患者体内后可以靶向识别、自动攻击癌细胞了。

制备好的CAR-T药物只是一小袋无色液体，治疗过程只需要10分钟。

回输患者体内的无色液体（CAR-T细胞）

继CAR-T在美国上市后，大奥蒙德街儿童医院（GOSH）成为#1家被批准使用CAR-T治疗癌症的英国医院。

据GOSH国际部官网介绍，诺华制药公司和NHS England达成协议后官方宣布，GOSH被批准可使用全球CAR-T药物Kymriah治疗25岁以下复发性或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病患者。

位于英国伦敦的大奥蒙德街儿童医院（GOSH）

急性淋巴细胞白血病（ALL）是一种严重的白血病类型，并且患者多是2-5岁的儿童。

尽管针对ALL的治疗方法在过去十年中有了显著改善，但仍有10%-15%的患者对标准治疗没有反应。而在其他疗法失败导致癌症复发，或病情侵袭性特别强的患者时，CAR-T仍然为他们保有治愈的希望。 

GOSH首席执行官马修·肖（Matthew Shaw）表示：“作为英国#1个提供CAR-T治疗的医院之一，GOSH感到非常自豪。GOSH能够将这些创新疗法提供给患者方面，是对我们在世界儿科专业领域的全面肯定。”

GOSH小儿血液病科的专家医师莎拉·葛拉施安医生亦表示：“我们很高兴能为ALL患儿提供另一个治愈的机会。虽然这一强大的新疗法还需要更多时间论证，但在临床试验中已显示出非常有希望的结果。”

GOSH小儿血液病科专家莎拉·葛拉施安医生

GOSH对CAR-T的研究由来已久。

早在2012年开始，作为几个不同临床试验的一部分，GOSH已经使用CAR-T疗法治疗了来自英国各地的25名患者，也领导了2013年欧洲首批启动使用的CAR-T治疗儿童白血病的临床研究之一。2015年，GOSH还使用基因编辑“普通”CAR-T细胞的方法成功地治疗了世界首例患者。

事实上，作为欧洲大型儿童癌症治疗中心，GOSH的ALL 5年存活率高达94.1%，超过了世界上所有其他医院。

现在，国际患者（包括中国患者），也能前往GOSH，如果是白血病患儿且病情适合，可能受益到CAR-T这样前沿的免疫疗法。

参考链接：

英国大奥蒙德街儿童医院于2018年11月27日发表的《GOSH成为英国头一个使用世界先进的CAR-T疗法治疗全球癌症患儿的医院》      

https://www.gosh.com.kw/zh-hans/news-articles/gosh-be-first-uk-offer-groundbreaking-personalised-therapy-international-children