降低50%复发或死亡风险！罗氏乳腺癌新药获突破性疗法认定

时间：2019-02-14 作者：盛诺一家

本篇所有文字及图片数据均来自1. 瑞士罗氏公司于2019年2月5日发表的《罗氏公司向美国食品药品监督管理局递交关于Kadcyla的补充生物制剂许可申请，作为HER2阳性早期乳腺癌患者，新辅助治疗后，残余病灶的辅助治疗》 2. 新英格兰医学杂志于2018年12月5日发表的《曲妥珠单抗治疗残余浸润性HER2阳性乳腺癌》 3. 靶向肿瘤学于2019年2月5日发表于《向美国食品药品监督管理局递交关于T-MD1的批准申请，作为高危HER2阳性乳腺癌的辅助治疗》 4. Onclive于2018年12月5日发表的《T-DM1很可能为高危HER2阳性乳腺癌的标准新辅助治疗》 5. NCCN乳腺癌治疗指南 6. 美国癌症研究发表的《癌症统计资料：女性乳腺癌》，原始数据请见文末链接。

乳腺癌患者中，约有10-25%为HER2阳性，这类患者的癌细胞恶性程度高、病情进展快、并且更易复发和远处转移。

对于乳腺癌患者而言，肿瘤一旦复发转移，患者的生存时间将大大缩短。一般来说，早期乳腺癌患者的5年生存率可以接近，但一旦发生远处转移，5年生存率只有27%。

那么，究竟该使用怎样的方法才能有效预防乳腺癌复发，尽可能延长患者生存呢？

目前，美国综合癌症网络（NCCN）指南和中国乳腺癌临床实践指南都推荐曲妥珠单抗作为HER2阳性乳腺癌患者术后的辅助治疗。

但我们要说的这款药物Kadcyla（trastuzumab emtansine，T-DM1），比使用曲妥珠单抗后的复发或死亡风险还要低50%，可谓是青出于蓝而胜于蓝。

Kadcyla是何方神圣？

Kadcyla是罗氏研发的乳腺癌抗体药物偶联物，一头为靶向HER2的曲妥珠单抗，另一头是强效化疗药DM1，因此，也常被称为“T-DM1”。

一头是曲妥珠单抗，一头是强效化疗药DM1

当DM1与曲妥珠单抗相连后，单抗可以把化疗药地带到肿瘤身边。

下面是该药物的一个作用机制图谱：

1.靶向HER2受体，抑制癌细胞增长，并激活免疫系统

2.进入癌细胞体内，发动内部攻击

3.在癌细胞内部释放强效化疗药

4.化疗药发挥作用，杀死癌细胞

这样一来，不仅可以起到非常好的抗癌效果，而且理论上对正常组织的副作用也可以大幅降低。

其实，T-DM1并不算严格意义上的新药，早在2013年，美国FDA已批准该药物用于晚期HER2阳性乳腺癌患者。只是由于该药物还没有在国内上市，所以很多患者可能还比较陌生。

预防乳腺癌复发显奇效

降低50%复发/死亡风险

虽然T-DM1获批用于晚期乳腺癌，但它可不仅仅只针对晚期人群。

近日，罗氏已宣布向FDA递交关于T-DM1的补充生物制剂许可申请，作为HER2阳性早期乳腺癌患者，新辅助治疗后，残余病灶的辅助治疗。

这次申请主要是基于一项名为KATHERINE的 3期多中心临床研究，目的是为了评估T-DM1与曲妥珠单抗，作为辅助治疗在HER2阳性早期乳腺癌患者中的疗效和安全性。

该研究共纳入了1486名HER2阳性的早期乳腺癌患者。这些患者在术前均接受了新辅助化疗；并且术中发现乳腺或腋窝淋巴结中仍伴有残余的肿瘤病灶。在手术治疗后，患者被随机分为两组，分别接受T-DM1或曲妥珠单抗的辅助治疗。

结果显示，在接受治疗3年之后，T-DM1组有88.3%的患者乳腺癌没有复发，而曲妥珠单抗组仅为77.0%。另外，T-DM1组有89.7%的患者没有出现远处复发，而曲妥珠单抗组仅为83%。

T-DM1与曲妥珠单抗无病生存率对比

T-DM1与曲妥珠单抗无远处复发率对比

图片来自：N Engl J Med.

不仅如此，该研究还发现，与曲妥珠单抗相比，T-DM1能将患者侵袭性乳腺癌的复发和全因死亡风险降低50%。

可见，T-DM1在预防乳腺癌复发方面明显要更胜一筹。

多项措施并进

审评速度加快

近日，在罗氏递交T-DM1补充生物制剂许可申请的同时，FDA还授予了该药物突破性疗法的认定，用于HER2阳性早期乳腺癌患者的辅助治疗。

更值得一提的是，FDA还将启动实时肿瘤审评对这一申请进行评估。

这些措施都有望大幅度加快这一申请的审评速度。

罗氏首席医学官兼全球产品开发负责人Sandra Horning博士还为此表示：“Kadcyla获得了突破性疗法认定，并且是罗氏旗下头个使用FDA实时肿瘤审评试点项目的药物，这些FDA的举措都旨在加快审评速度，将药物尽快送到患者的手中，我们正在与FDA紧密合作，尽早将Kadcyla带给这些患者。”

参考链接：

瑞士罗氏公司于2019年2月5日发表的《罗氏公司向美国食品药品监督管理局递交关于Kadcyla的补充生物制剂许可申请，作为HER2阳性早期乳腺癌患者，新辅助治疗后，残余病灶的辅助治疗》https://www.roche.com/investors/updates/inv-update-2019-02-05.htmhttps://www.roche.com/investors/updates/inv-update-2019-02-05.htm
新英格兰医学杂志于2018年12月5日发表的《曲妥珠单抗治疗残余浸润性HER2阳性乳腺癌》
靶向肿瘤学于2019年2月5日发表于《向美国食品药品监督管理局递交关于T-MD1的批准申请，作为高危HER2阳性乳腺癌的辅助治疗》https://www.targetedonc.com/news/adjuvant-tdm1-submitted-for-fda-approval-in-highrisk-her2-breast-cancer/
Onclive于2018年12月5日发表的《T-DM1很可能为高危HER2阳性乳腺癌的标准新辅助治疗》https://www.onclive.com/conference-coverage/sabcs-2018/tdm1-likely-new-adjuvant-standard-in-highrisk-her2-breast-cancer
NCCN乳腺癌治疗指南https://www.nccn.org/professionals/physician_gls/pdf/breast.pdf
美国癌症研究发表的《癌症统计资料：女性乳腺癌》https://seer.cancer.gov/statfacts/html/breast.html

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