英国大医生 | 阿杰伊·沃拉：大量白血病患儿不用骨髓移植，也能治愈！

时间：2025-02-14 作者：盛诺一家

白血病被称为“儿癌之冠”。

《国家儿童肿瘤监测年报2020》显示，在我国儿童肿瘤病例中，白血病占比达57.21%，是儿童、青少年疾病死亡的重要原因。

今天为大家介绍的，就是一位儿童白血病治疗领域的世界权威专家——阿杰伊·沃拉（Ajay Vora）。

盛诺一家

阿杰伊·沃拉（Ajay Vora）教授

沃拉教授何许人也？

2023年6月18日，沃拉教授现身北京。这次，他是应盛诺一家邀请，参加“中英儿童白血病治疗研讨会”。

那么，他到底是何许人也？盛诺一家为什么邀请他？

首先，他是盛诺一家签约合作医院、英国国宝级儿童医院——大奥蒙德街儿童医院（简称GOSH儿童医院）的教授、小儿血液科专家医师。
其次，他是英国国家癌症研究所（NCRI）儿童白血病亚组和国际BFM协作组急性淋巴细胞白血病委员会的主席。（注：国际BFM协作组由30多个国家的研究小组组成，主要从事儿童白血病和淋巴瘤的研究）
此外，他还是国际前沿儿童急性淋巴细胞白血病（ALL）临床试验的首席研究员，主导了多个英国和国际ALL及造血干细胞移植的临床试验，发表了150份同行评议的出版物，参与制定了多个儿童白血病诊治指南或共识。例如：

UKALL 2011-英国急性淋巴细胞白血病和淋巴瘤儿童和年轻人随机试验；
CRISPR改造的CAR19通用T细胞治疗儿童难治性B细胞白血病的1期临床试验；
治疗剂量和持续时间对儿童急性淋巴细胞白血病中地塞米松药代动力学的影响-来自UKALL 2011试验的报告；
关于将脐带血纳入临床移植实践的英国标准方法的建议：脐带血单位选择、供体选择算法和预处理方案的更新；
儿童急性淋巴细胞白血病（ALL）的缓解、治疗失败和复发：Ponte-di-Legno 联盟的国际共识。

为此，他也获得了诸多奖项。如2017年的安东尼·诺兰支持奖（ANSA），表彰他长期以来、在干细胞移植患者招募及提供临床结果数据方面的杰出贡献，使开创性的血液癌症慈善事业不断向前发展。

致力于为血液肿瘤患者寻找合适的骨髓或干细胞捐赠的非营利组织Anthony Nolan，其首席执行官Henny Braund曾说：“沃拉教授帮助突破性研究，让我们能够继续为更多患者提供第二次生命机会。”

白血病不用骨髓移植也能治愈！

在这次“中英儿童白血病治疗研讨会”上，沃拉教授发言道：“大量白血病患儿不用骨髓移植，也可以达到治愈。”

他解释说，化疗和骨髓移植虽然是白血病的常规治疗方案，但是对经一线化疗后出现复发的难治性白血病，患儿的预后往往不太理想。再度化疗可能面临难以承受的毒性反应，而骨髓移植容易产生感染和长期副作用，包括影响患儿生长发育。如今，抗体药物已经广泛应用于儿童白血病，其副作用远远小于常规化疗，与此同时，欧美发达国家的权威医院对骨髓移植的使用也越来越少。

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沃拉教授出席“中英儿童白血病治疗研讨会”

沃拉教授认为，儿童白血病治疗很重要的是多学科协作（MDT），这样能更精准地为患儿制定适合的、个性化的方案。不少国际患者原本被当地医生建议需要骨髓移植，但到GOSH儿童医院后可能有其他更好的选择。

“我们发现，病理、影像、护理、游戏疗法、心理疗法、对症治疗、药理师配合，多学科紧密合作，给患儿治疗和康复带来巨大收益。”沃拉教授说。在GOSH儿童医院，甚至有专门的“陪玩师”，缓解小朋友对治疗的畏惧，也把家长从紧张、焦虑的情绪中解放出来。

对于化疗和骨髓移植无效或治疗后复发的患儿，创新性的疗法也会他们带来新的希望。早在2015年，GOSH儿童医院就创新性地采用一种实验性基因疗法，成功挽救了世界头例白血病复发的婴儿患者莱拉（Layla）的生命。

该疗法通过一种全新的基因编辑技术，创造出基因修饰的免疫细胞（UCART19细胞），再操纵其搜寻并杀死耐药的白血病细胞。莱拉在接受了1毫升经过基因编辑的UCART19细胞输入后，癌细胞便消失了，获得痊愈。

2018年，GOSH儿童医院又成为英国头一家使用CAR-T疗法治疗白血病复发患儿的医院。医院至今保持着全球儿童急性淋巴细胞白血病（ALL）的5年生存率记录：高达94.1%的患儿有望临床治愈。

为了研发出更好、更新的治疗药物和方法，GOSH儿童医院每年都有10项以上的1-3期儿童白血病药物的临床试验在开展。这也是为什么很多其他国家的患儿，选择不远万里到这家医院就医的原因。

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沃拉教授在GOSH儿童医院和患儿在一起

热心服务中国患者

得知沃拉教授这次来中国，他治疗过的一位患儿的家长，专程带着孩子和全家，在北京宴请了沃拉教授，以表达他们对沃拉教授的感激之情。

另外一位患儿家长则在接受采访时分享道：“我们非常感谢沃拉教授及GOSH国际部团队，整个治疗过程中，孩子都没有受罪。我们感受到了强大的医术的力量，感受到了关爱和温暖。这里每位医护人员都非常热情和专业，真心对待孩子和家属。”

这位家长的孩子，还在最后看沃拉教授面诊时，给他赠送了一张亲手制作的小卡片，上面写着：Dear professor Vora, You are the light in my life.Thank you very much! I sincerely wish you good health and all the best.

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