从仅能活3-6个月，到肿瘤完全消失，临床试验新药如何创造生命奇迹？

时间：2025-02-12 作者：盛诺一家

摘要

2018年6月，4岁的小女孩Cami不幸确诊了致命脑癌，医生宣告她仅剩几个月的生命。Cami的父母不愿放弃，他们到处寻医问诊，蕞终决定让Cami参加一项新药临床试验，结果效果惊人，在服用新药Entrectinib 3个月后，Cami脑部的3个肿瘤全部消失了，并且一直没有复发。除了一些副作用，Cami得以健康存活下去。

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患者Cami（来源：美国癌症研究协会（AACR）官网视频截图）

突遭致命脑癌，生命仅剩几个月

4岁的Cami原本是一个充满活力的小女孩，喜欢唱歌和跳舞。然而2018年6月，她的世界发生了翻天覆地的变化。

有一天晚上，她在睡觉前感到身体极度不适，呕吐了一整晚。由于没有及时就医，第二天早上5点左右，Cami的父母发现她的面色发青，并且整个人没有了反应。

Cami的父母立刻拨打了急救电话。等待救护车的过程中，Cami的父亲发现，她的身体僵硬，看起来像是癫痫发作。

到了医院急诊室，医生成功帮助Cami稳住了病情，Cami的父母这才松了一口气。谁知，这竟然是“噩梦”的开始。

Cami接下来在当地医院进行了一系列检查，包括MRI（磁共振成像）检查。检查结果很不乐观，医生在她的大脑中发现了3-5个可疑区域。尽管多个放射科医生看过了MRI，但依然无法确定问题所在。

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Cami的MRI（磁共振成像）扫描图（来源：美国癌症研究协会（AACR）官网视频截图）

Cami的父母于是带她转往了更大的医院，希望能找到答案。蕞终，两个星期后，Cami的病情确诊了——她所患的是一种叫做高级别神经胶质瘤的脑肿瘤。更遗憾的是，医生告诉他们，Cami可能只能活3-6个月了，即使做全脑放疗，也至多活一年，并且治疗对孩子来说会很痛苦，建议考虑是让孩子接受治疗，还是回家和家人度过余下的时光。

关于高级别神经胶质瘤

高级别神经胶质瘤是一种恶性程度较高的脑肿瘤，起源于脑部的胶质细胞，常见类型包括胶质母细胞瘤（GBM）和间变性星形细胞瘤。这类肿瘤生长迅速，侵袭性强，易复发，预后较差。患者常出现头痛、癫痫、神经功能障碍等症状。治疗手段通常包括手术切除、放疗和化疗，但由于肿瘤的侵袭性和对治疗的抵抗性，治愈难度较大，需多学科综合治疗以延长生存期和提高生活质量。

不愿放弃，参加临床试验成仅存希望

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Cami的父母（来源：美国癌症研究协会（AACR）官网视频截图）

Cami的父母不愿放弃，他们决定想尽一切办法找寻希望。他们联系了能想到的所有亲友，前往了多家儿童医院，咨询了多位儿童肿瘤学领域的知名专家。

这一切的努力让他们走上了两条路：一是听从朋友建议，要求医生为Cami的肿瘤做基因检测；二是决定让Cami参加一项脑肿瘤临床试验。试验涉及脑部手术切除肿瘤，然后进行化疗、放疗和干细胞治疗。医生告诉他们，这个试验的生存几率仅为10%。

就在Cami按照计划要进行脑肿瘤切除手术的3天前，Cami的父母接到了美国圣犹大儿童研究医院（St. Jude Children’s Research Hospital）儿童神经肿瘤学专家的电话，告诉他们Cami肿瘤的基因检测结果显示她的肿瘤有一个叫做ROS1融合的基因突变，现在有一项临床试验，正在测试一种针对ROS1融合肿瘤的治疗方法，治疗方案仅需每天服用两颗药丸，持续3年。服用的药物名为Entrectinib。

关于Entrectinib

Entrectinib（商品名：Rozlytrek，中文名：恩曲替尼）是一种TRK、ROS1和ALK抑制剂，所属公司为美国基因泰克（Genentech）公司，主要用于治疗携带特定基因突变的癌症，尤其是NTRK基因融合阳性实体瘤（不限癌种）和ROS1阳性非小细胞肺癌（NSCLC）。

2019年8月15日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予Entrectinib加速批准，用于治疗12岁及以上的成人和儿童患者，患者为携带NTRK基因融合的转移性实体瘤，且没有已知的获得性耐药突变，或手术切除可能导致严重并发症，且在治疗后病情进展或没有可接受的标准治疗。

同日，FDA还批准了Entrectinib用于治疗ROS1阳性转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。

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来源：美国食品药品监督管理局（FDA）官网截图

2023年10月20日，美国食品药品监督管理局（FDA）进一步扩大了Entrectinib的适应症，授予Entrectinib加速批准，用于治疗1个月以上的儿童患者，适应症与先前相同。

2022年7月，Entrectinib在中国获得批准，用于治疗NTRK融合阳性局部晚期或转移性实体瘤。

Entrectinib的批准标志着在个体化治疗和精准医学领域的进展，它为那些携带特定基因突变的癌症患者提供了新的治疗选择，带来了新的希望。

新药创造奇迹，肿瘤全部消失

治疗效果如何呢？

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治疗中的Cami（来源：美国癌症研究协会（AACR）官网视频截图）

截至报道前，Cami已经服用Entrectinib两年了。在她开始治疗之前，脑部MRI显示有3个明显的肿瘤和两个可疑区域。开始服用Entrectinib 3个月后，3个肿瘤全部消失了，并且一直没有复发，其他两个可疑区域也没有任何变化。疗效非常积极！

副作用方面，Cami因服用Entrectinib共经历了两种主要的副作用：一个是体重增加，另一个是骨头变得非常脆弱，很容易骨折，并且即使发生了骨折，她也不会感到疼痛。有一次，Cami的父母发现她竟然在走路、跳跃和跳舞时，两条股骨（大腿部）发生了骨折。

尽管如此，Cami依然开心地生活着，享受着生命的每一刻。

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Cami在美国圣犹大儿童研究医院（来源：美国癌症研究协会（AACR）官网视频截图）

编者按

Cami战胜晚期脑肿瘤的故事，再次展现了新药在治疗癌症方面的巨大潜力，为癌症患者带来了新的生存希望。随着医学研究的不断发展，越来越多的创新药物进入临床试验阶段，为患者带来了新的治疗选择，特别是对于那些接受传统疗法无效的患者。

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来源：摄图网

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来源：

美国癌症研究协会（AACR）官网

https://cancerprogressreport.aacr.org/report/survivor-journeys/fighting-childhood-cancer-with-entrectinib/

参考资料：

[1]https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-entrectinib-ntrk-solid-tumors-and-ros-1-nsclc?utm_source=chatgpt.com

[2]https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-expands-pediatric-indication-entrectinib-and-approves-new-pellet-formulation

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