前沿基因疗法定价超2000万！救命药缘何总爱“漫天要价”？

发布时间：2022-09-28 作者：盛诺一家更新时间：2023-03-28

近日，美国蓝鸟生物宣布，该公司一款名为Skysona的基因疗法，获得美国FDA加速批准上市，用于治疗4-17岁早期活动性脑肾上腺脑白质营养不良（CALD）男孩的神经功能障碍进展。[1]

据悉，Skysona在美国的定价为300万美元，按当前的汇率计算，已超2000万元人民币[2]。

大多数吃瓜群众虽然没得这种病，但看到这个价位，估计不免也心惊胆战，好奇什么神仙药能值这么多钱…

来源：摄图网

其实，Skysona距离大多数普通人都很远，因为需要用这种药的人，极少。

简单讲一下，肾上腺脑白质营养不良”（ALD）是一种非常罕见的疾病，当病情进展严重后，会变成CALD。

CALD主要影响年轻男孩，会不可逆的伤害孩子的神经功能，让他们出现如失去交流能力、无法进食（需要管饲）、失禁、轮椅依赖或完全丧失自主运动能力等问题。这些症状出现后如果不治疗，会有一半人在5年内死去。

都说早发现早诊断早治疗，然而即便治疗，CALD也没什么好办法。

在Skysona出现之前，这类患者要么放弃治疗，要么寄希望于干细胞移植，但该疗法一来供体难匹配，二来移植也可能带来严重并发症甚至死亡风险。

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所以说，长期以来，大多数得了这种病的孩子，确诊往往就等于绝望。

Skysona的出现，让这些患者有了一个新的选择——即便这种选择太过昂贵，且该疗法存在可能引发血液系统肿瘤的风险…

其实，类似Skysona这类价格吓死人的特效药，这几年正屡屡出现。比如此前的头号“药王”Zolgensma，获批上市时定价为212.5万美元，合一千多万人民币。

2021年3月，美国GoodRx曾公布了全球十大昂贵药物榜单，从中我们可以看到，大几十万、上百万美元的药物并不少。但其中，绝大多数药品都属于“孤儿药”。我们看一下其中前五名：

来源：GoodRx

Zolgensma，用于治疗“脊髓性肌萎缩症”，获孤儿药资格认定
Zokinvy，用于治疗“早衰症”，获孤儿药资格认定
Danyelza，用于治疗“神经母细胞瘤”，获孤儿药资格认定
Myalept，用于治疗“全身脂肪代谢障碍”，获孤儿药资格认定
Luxturna，用于治疗“基因缺陷引起的视网膜疾病”，获孤儿药资格认定

什么叫孤儿药？实际上就是罕见病的相关药物，由于用药范围过于小众，市场窄小，研发成本高，大部分药企并不愿开发此类药。因此一旦有药企愿意冒险开发此类药物并获得了孤儿药资格认定，则会得到诸多政策扶持，以鼓励药企多砸钱搞研发，帮助这些没什么人关注的罕见病患者群体。一般来说，研发一款疗效不错的孤儿药，起码要耗费数亿美元。

想要吸引优秀的科研团队和实力雄厚的药企参与研发这类“和绝大多数人无关”的小众药，光靠情怀是不够的，还得有实实在在的利润。因此，孤儿药一旦做出来，药企一定会优先考虑回本以及赚钱，预期收入均摊到数量稀少的罕见病患者群体，难免就成了天价药。所以，这类药品的使用，往往非常依靠医疗保险支持。

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或许在未来，当人类开发出更好、更廉价的药物研发平台后，做一款药的成本可以大幅缩减，即便是孤儿药，也能有更低的价格门槛，但现在还做不到。所以短期内，此类药物价格依然会很高。

不过对于罕见病患者家属来说，无论一款新药价格有多高，比起根本无人关注、无人研发，只有廉价但效果不理想的疗法，还是好事。因为只要研发出来药，迟早价格会下降。

不知大家是否还记得2021年上了热搜的医保“灵魂砍价”？定价70万人民币一支的脊髓性肌萎缩症（SMA）特效药诺西那生钠，在我国医保局谈判代表的拼搏努力下，价格砍至3万多一支（报销前），折扣已经打到了脚后跟。

来源：澎湃网

但试想，如果压根就没人去做这款疗效优秀的创新药，医保局再拼搏，“砍价”这件事也不会发生。而得了SMA的婴儿如得不到有效治疗，大多数会在2岁之内死亡。

中国拥有庞大的人口，即便是某些罕见病，总体来说患者人数也相对多一些，可以用数量换价格下降。只要国外研发出了创新药，等待一段时间后，就有可能通过谈判让价格大幅减少，甚至进入医保，惠及每一个患者家庭。

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不过，随着科学的快速发展，时至今日，无药可用的这种情况已经越来越少见了。

目前，全球新药研发已经形成了比较成熟的产业链，每一天，都有成千上万个前沿新药、新技术的研究正在进行中。

以“万病之王”癌症为例，据美国临床试验数据库官网（ClinicalTrials.gov）显示，2022年9月27日，全球范围内癌症相关的临床试验总量高达92331个。[2]

全球临床试验分布

（来源：clinicaltrials.gov）

通过上图我们可以看到，作为全球新药新技术研发的引领者，美国以一国之力，占据了全球癌症临床研究的45.59%（42097个）。

尤其是在一些全球知名癌症中心，其临床试验数量往往极为庞大。如MD安德森癌症中心，该院开展的临床试验数量为5117个，比很多国家一国的研究量还要多。

MD安德森癌症中心临床试验总量

（来源：clinicaltrials.gov）

在癌症又或是各类罕见病中，有药、有方案往往就等于有命，或者有更好的生活质量。在医疗全球化的今天，患者已无需将视线只局限在本国医院，出国看病这种新兴就医方式，已是很多中国患者的就医选择之一，他们可以便利地前往美国、英国、日本等发达国家的权威医院，及时用上各项新药新技术，或者入组前沿临床试验，享受和发达国家患者一样的优质医疗服务！

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参考来源：

[1]https://investor.bluebirdbio.com/news-releases/news-release-details/bluebird-bio-receives-fda-accelerated-approval-skysonar-gene

[2]www.clinicaltrials.gov

天价药 MD安德森癌症中心罕见病

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