专家解读毛细胞白血病新疗法

时间：2018-12-14  作者：盛诺一家

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美国癌症研究所临床免疫治疗部主任Robert J. Kreitman博士表示，尽管毛细胞白血病患者在接受标准治疗后，通常可得以长期缓解。但是患者仍亟需可以治疗疾病又不会造成过度骨髓抑制的新药。

Kreitman和同事花了十多年的时间研究Lumoxiti（moxetumomab pasudotox-tdfk）用于治疗毛细胞白血病的可能性。今年9月，FDA批准这一新型药物治疗复发性或难治性的毛细胞白血病，适用于既往接受过至少2种系统疗法的成人患者。

在一次采访中，Kreitman介绍了新药moxetumomab pasudotox的主要特征及其对毛细胞白血病的潜在影响。

问：新药moxetumomab pasudotox的作用机理是什么？

答：Moxetuumomab pasudotox 是一种工程蛋白类药物，由两部分组成，一是一种可与CD22结合的抗体，二是假单胞菌产生的毒素。该药的一部分与毛细胞结合，使这种药物得以进入癌细胞的内部，与此同时，假单胞菌产生的毒素进入毛细胞从而杀死癌细胞。它与其它细菌杀死细胞的机制相同，所以非常高效。

用这种新药治疗毛细胞白血病患者，可以使那些化疗后效果不佳的患者得到完全的缓解。

这项试验的终目的是实现完全缓解，且血细胞计数恢复正常。因为毛细胞白血病患者的血细胞计数一般偏低。微小残留灶（MRD）阳性的患者完全缓解持续了中位5.9个月。但对于微小残留病阴性的患者来说，缓解持续的时间显著延长。

问：目前毛细胞白血病患者的预后如何？

答：尽管许多毛细胞白血病的患者通过现有治疗可获得缓解，但高达相当一部分患者在治疗后5至10年内会复发。而在随后的治疗中，缓解时间缩短、毒性积累，而且几乎没有治疗选择。对于这类患者来说，moxetumomab pasudotox是一种很有前景的非化疗药物。

问：moxetumomab pasudotox的安全性如何？

答：对于毛细胞白血病患者而言，这是一种非常理想的药物。患者在接受这种药物治疗的时候，需要喝大量的水。但是大部分患者认为，相比于存在显著输注毒副反应的化疗或是利妥昔单抗治疗，这种新药的副反应不足一提。此外，对于某些病人偶尔会出现的发烧症状，我们可以用低剂量的地塞米松治疗。

地塞米松也可治疗少数患者可能会出现的恶心。有了这些手段，给药实际上容易多了，而且患者可以很好地耐受它。让患者满意的是他们获得了完全缓解——大多数患者都没有了疾病迹象，并且也不需要经常看医生。有一些病人只需要每隔2年回来做一次检查，以确保他们是否仍处于完全缓解状态，而且他们不需要任何治疗。