新药泽尼达妥单抗zanidatamab针对晚期胆道癌患者超半数有效、生存期翻倍！

时间：2025-11-25 作者：盛诺一家

如果说肝脏是工厂，那胆道就是把胆汁从工厂送出去的一整套“下水管道”。

胆道一旦长肿瘤，问题往往又小又深：发病率不算高，却极“凶”，被很多医生称为“最硬的一块骨头”。

就在几天前（11月20日），权威医学期刊《JAMA Oncology》公布了一项让全球肿瘤医生都振奋的最新结果：一种叫泽尼达妥单抗（zanidatamab）的新药，在名为HERIZON-BTC-01的研究最终分析中，让多线治疗失败的、最晚期HER2强阳性（3+）胆道癌患者，超过半数（51.6%）肿瘤缩小，生存期翻倍！

（来源：JAMA Oncology）

胆道癌有多“凶”？

胆道癌（包括胆管癌、胆囊癌等）是消化道肿瘤家族里的“小众成员”，发病人数不如肺癌、肝癌那么多，但凶险程度一点都不“袖珍”：

它大多发生在中老年人，男性略多于女性；
起病隐匿，早期几乎没有特殊症状，常常到黄疸、腹痛、消瘦时才被发现；

一旦进展到不可手术、或者已经转移，传统的一线治疗多为“吉西他滨+另一种化疗药±免疫治疗”，中位总生存通常不到13个月，之后再用化疗，生存时间往往只有6-9个月。

对中国来说，胆道癌的挑战尤为沉重：

大型流行病学研究显示，中国是胆道癌负担最重的国家之一，1990-2021年间发病和死亡负担整体呈上升趋势。
受早诊率低、可切除比例少、可选药物有限等多重因素影响，很多患者确诊时就已经在“困难模式”下起步。

（来源：摄图网）

也正因为此，胆道癌患者和家属经常会有一种挫败感：“网上一搜，全是预后差、治疗有限、药物选择不多，是不是就没有希望了？”

事实不是这样。

胆道癌虽然难治，但远远谈不上“无药可医”——关键在于有没有找到那条适合自己的“窄路”。而这次的主角“HER2靶向治疗”，就是为一小部分患者打开的一条新路。

HER2：让部分患者有机会用上定制药

很多乳腺癌患者都听说过HER2。它是一种存在于细胞表面的“受体蛋白”，可以简单理解为：一把装在细胞表面的“油门踏板”。

在正常细胞上，这个油门踏板调控着生长和修复；但在某些肿瘤细胞上，HER2会异常增多或被“放大”，就像油门被卡死一样：细胞疯狂增殖，肿瘤长得又快又凶。

过去二十多年，乳腺癌、胃癌领域已经证明：只要能精准找到这把“油门”，再用专门的“刹车药”，就能大大改变部分患者的命运。

那胆道癌呢？近年的研究发现：大约有10%左右的胆道肿瘤患者存在HER2高表达或基因扩增，其中胆囊癌比例更高，肝内胆管癌较低。

（来源：摄图网）

这意味着什么？

对绝大多数胆道癌患者来说，HER2可能是“沉默”的，不适合用这一类药；
但对那10%左右“HER2打开油门”的患者来说，就有机会使用专门针对HER2的“定制武器”。

要找到这些人，需要做两类检查：

病理科医生在显微镜下，给肿瘤切片做一种特殊染色，看HER2表达强弱，一般会出一个0、1+、2+、3+ 之类的评分；
如果是“可疑的2+”，还要做基因层面的检测，看看HER2是否真的被“放大”。

HERIZON-BTC-01这项研究，就是专门把这部分HER2扩增或高表达（主要是3+）的胆道癌患者单独拉出来，看看如果给他们用一款专门对准HER2的新药，会发生什么。

泽尼达妥单抗：专门对准HER2的“双头导弹”

泽尼达妥单抗，是这次研究的主角。

如果把HER2想象成长在肿瘤细胞表面的“天线”，那么传统的很多药物，是一个“头”去抓住一个位置。而泽尼达妥单抗属于一种叫“双特异性抗体”的新型药物，它有点像一枚“双头导弹”：

有两个不同的抓手，可以同时抓住HER2蛋白上的两个关键位置；
抓住之后，它会把这些HER2天线聚在一起，让信号通路“乱套、失灵”；

同时还能把免疫系统的杀伤细胞“招”过来，一起围攻肿瘤细胞。

前几年，这一新药在胆道癌小样本试验中就已经展示出不俗的效果：在一项全球IIb期试验的早期分析中，肿瘤明显缩小甚至消失的比例达到约41%，在HER2高表达（3+）人群中甚至达到约52%。

（来源：香港济民药业）

正是基于这些数据：

2024年，美国药监局（FDA）加速批准泽尼达妥单抗，用于既往接受过治疗的HER2高表达（3+）不可切除或转移性胆道癌成人患者；
2025年5月，国家药监局（NMPA）也通过附条件批准这一药物在中国上市，适应证同样是“既往全身治疗后进展、HER2高表达（3+）的不可切除或转移性胆道癌”。

也就是说，这已经不是“遥远的国外新药”，而是真真切切进入中国、写进国内指南的一线希望：2025年版中国临床肿瘤学会（CSCO）胆道恶性肿瘤指南、美国国家综合癌症网络（NCCN）、欧洲肿瘤内科学会（ESMO）等权威指南，都已经把泽尼达妥单抗列为HER2阳性晚期胆道癌的重要后线治疗选择。

这一次，《JAMA Oncology》的新文章，就是在原来发表在《柳叶刀·肿瘤学》的基础上，给出了更长随访时间下的“期末成绩单”。

新结果有多亮眼？

在HERIZON-BTC-01研究中，研究者一共纳入了80位患者：

全部都是不可手术或已经转移的胆道癌；
都是已经接受过至少一线含吉西他滨的标准治疗，仍然进展的患者，也就是常说的“后线、难治人群”；

全部经过病理和基因检测，确认HER2被“放大”或高表达（包括强阳性3+和部分2+，但主要是3+）。

可以说，这是已经用过常规办法但效果不佳的一群患者，按过去经验，很多人后续可选方案非常有限。

结果显示：在中位随访时间33.4个月（接近三年）时，约41%的患者肿瘤明显缩小，甚至完全看不见。

其中，HER2强阳性（3+）的那62位患者里，缓解比例达51.6%——每两个人里，就有一个肿瘤明显缩小或消失！

更重要的是：这些缓解不是“昙花一现”。

（来源：摄图网）

在全部出现缓解的患者中，肿瘤缩小可以维持的时间中位数达到14.9个月，也就是有一半以上的人，肿瘤缩小能维持一年多。

如果把这组患者比作“在泥潭里挣扎的人”，以前很多药能做到的，是让他暂时浮出水面喘几口气；而泽尼达妥单抗让一部分人不仅浮出水面，还能在水面上多待一年多、甚至更久。

相比历史上“后线化疗通常6-9个月生存”的数据，这个成绩可以用“翻倍”来形容。

对医生来说，这是一个非常难得、足以改变临床实践的信号；对患者来说，更意味着：“即便已经是一线治疗进展，只要HER2高表达，你仍然有机会获得一年半甚至更久的时间去陪家人、看孩子长大、等待下一代新药。”

更值得一提的是，这篇文章还分析了疼痛感受：在肿瘤明显缩小的患者中，自述的“严重疼痛评分”平均下降了1-4分。这说明，新药实实在在在减轻很多患者的痛苦感，改善他们的生活质量。

副作用当然有。但多数不良反应可管理，很少有人因此停药，也没有出现任何与治疗相关的死亡。

谁能受益？患者应该怎么做？

说到这里，很多患者和家属关心的问题：“那我（或家人）有没有机会用上？要满足什么条件？”

（来源：摄图网）

结合目前已公开的信息和国内外指南，可以用三句话来概括：

1.不是所有胆道癌，都适合用泽尼达妥单抗

这非常重要。

泽尼达妥单抗只针对那一小部分“HER2 油门被踩死”的胆道癌：

病理报告需要提示HER2高表达（通常是免疫组化3+），或者2+再加上基因扩增；
如果HER2为0或1+，或虽是2+但未证实基因扩增，目前证据非常有限，研究中看到的效果也比较一般。

所以，对已经确诊胆道癌的患者，关键的一步是——有没有做系统的分子分型和HER2检测？

2.一般是在“既往全身治疗后进展”的阶段使用

目前国内获批的适应证是：既往接受过全身抗肿瘤治疗后仍然进展的、HER2高表达（3+）的不可切除或转移性胆道癌患者。

也就是说，多数患者是在完成一线标准方案（化疗±免疫治疗）之后，病情进展，才进入这一段路径。

当然，更早期更积极的应用正在路上：正在开展的III期HERIZON-BTC-302研究，已经在评估把泽尼达妥单抗和一线标准治疗联合使用，看能否在新诊断的HER2阳性胆道癌人群中产生生存受益。

如果研究结果积极、正面，今天这一“后线新药”也可能在几年后变成“首发就能用”的标准方案之一。

3.对患者和家属的实用建议：

从患者角度出发，虽然不是人人都适用，但现在就可以做、又非常重要的事情至少有四件：

尽可能保存好病理标本、病理报告，并补做HER2及其他分子检测；
重大治疗决策前，尽量寻求多学科会诊和第二诊疗意见；

如果已经是晚期或多线治疗后，可以主动问一句：我适不适合HER2靶向？
保持信息更新，给自己多留一份“时间红利”。

医学的进步往往是“台下十年功、台上一分钟”：HER2在胆道癌里的价值，是近十年才逐步被认识；泽尼达妥单抗从早期试验到各国批准，也不过短短几年时间；现在，它又在向一线治疗、其他肿瘤类型扩展，不断“解锁新地图”。

对于已经确诊的患者来说，每多活的一个月，都可能正好踩上下一代新药出现的节点。这正是我们一再在文章里强调的：把眼前的治疗尽量做到规范、科学，不是只为了“熬时间”，而是为自己争取“接下一棒”的机会。

（来源：摄图网）

结语：

胆道癌的治疗，一直被视作肿瘤领域的“硬骨头”。

但这块骨头，并不是啃不动——而是需要更精细的诊断、更耐心的积累，以及一代又一代新药的接力。

HERIZON-BTC-01的新结果，向我们传递了几个非常清晰的信号：

即使是在已经多线治疗失败的晚期胆道癌人群中，只要找准靶点（如HER2），也能显著提高肿瘤缩小率、延长生存时间；
这些新药不是“灵丹妙药”，不会让所有人都肿瘤消失、完全治愈，但它们正在一点一点，把“无望”变成“可期”、把“几个月”变成“一年半甚至更久”。

更重要的是，HERIZON‑BTC‑01是一项“全球、多中心、单臂、2b期”的临床研究，在北美、南美、亚洲和欧洲共9个国家，其中就包括中国。

医学的巨轮已经在加速前进。像泽尼达妥单抗这样的新药，正在把晚期癌症“没药可用”的缝隙一点点填平；多给自己一点时间，到医疗水平更发达的国家和地区、看更好的医院、进行更全面的检查、做更高层次的多学科评估，就有更大概率接住这一代、甚至下一代的创新治疗。

只要这艘船继续向前，你我都在船上。

（来源：摄图网）

参考来源：

https://jamanetwork.com/journals/jamaoncology/fullarticle/2841674

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