FDA批准Opzelura乳膏剂用于治疗青少年和成人特应性皮炎

时间：2021-09-28  作者：盛诺一家

近日，美国食品药品监督管理局(FDA)批准Opzelura™(ruxolitinib)乳膏剂，用于短期和非持续性慢性治疗接受外用处方疗法未能充分控制病情或当这些疗法不可取、非免疫功能低下的12岁及以上轻度至中度特应性皮炎患者。

Opzelura是在美国获批的头一款、也是唯一的一款外用JAK抑制剂。

综合评价

研究表明，JAK-STAT通路调节异常导致了特应性皮炎的关键特征，如瘙痒、炎症和皮肤屏障功能障碍。

（来源：摄图网）

“特应性皮炎是一种慢性免疫介导性疾病，可能很难控制。许多患者对现有的治疗方法反应不佳，病情得不到控制，”乔治华盛顿大学医学与健康科学学院皮肤病学副教授、临床研究和接触性皮炎主任Dr.Jonathan Silverberg说。“作为一名临床医生，我很高兴能有像Opzelura这样的非甾类外用乳膏剂。”

Incyte公司的首席执行官HervéHoppenot表示：“Opzelura的获批是特应性皮炎治疗的重要进展，我们很高兴提供了一种新的外用治疗选择，能靶向被认为是炎症来源的信号通路。在Incyte公司，我们致力于改变免疫介导性皮肤病（如特应性皮炎）的治疗。我们期待让特应性皮炎患者用上Opzelura，并继续探索该药物用于治疗其他难治性皮肤病的潜力。”

获批依据

Opzelura的获批依据是TRuE-AD临床试验项目的数据。该试验项目包括两项随机、双盲、赋形剂对照3期研究（TRuE-AD1和TRuE-AD 2）。这两项研究在1200多名患有轻度至中度特应性皮炎的青少年和成人中评估了Opzelura的安全性和有效性。

研究结果显示，与赋形剂对照组患者相比，每日两次使用1.5%Opzelura乳膏剂治疗的患者皮肤明显更干净，瘙痒减轻。

在治疗第8周，Opzelura治疗组有更多患者达到了主要终点，即研究者整体评估(IGA)-治疗成功。治疗成功被定义为IGA评分为0（皮损完全清除）或1（皮损几乎完全清除），且相比基线水平至少改善2分。在TRuE-AD1研究和TRuE-AD2研究中，Opzelura治疗组和赋形剂对照组达到治疗成功的患者比例分别为53.8%VS 15.1%，51.3%VS 7.6%。

在治疗第8周，Opzelura治疗组有更多患者达到了临床意义的瘙痒减轻（即相比基线水平，瘙痒数值评定量表评分改善≥4分）。Opzelura治疗组和赋形剂对照组达到临床意义瘙痒减轻的患者比例分别为52.2%VS 15.4%，50.7%VS 16.3%。

不良反应

在临床研究中，使用Opzelura治疗的患者的较多常见不良反应（发生率≥1%）是鼻咽炎、腹泻、支气管炎、耳部感染、嗜酸性粒细胞计数增加、荨麻疹、毛囊炎、扁桃体炎和鼻漏。

“人们很难完全理解特应性皮炎的治疗难度及其对患者的巨大影响”，全国湿疹协会主席兼CEO Julie Block表示。“慢性瘙痒很难应对，相关的睡眠问题会让人精疲力竭。很多患者和他们的皮肤科医生正在寻找其他治疗选择，以满足目前未满足的特应性皮炎治疗需求。Opzelura的获批是令人兴奋的消息，为广大患者提供了一种新的治疗选择。”