你知道儿童神经母细胞瘤的治疗药物有哪些吗？

时间：2020-09-16  作者：盛诺一家

儿童神经母细胞瘤是小儿较为常见的一种恶性肿瘤。不同年龄段、肿瘤发生位置和不同的组织分化程度，让儿童神经母细胞瘤患者的临床表现有较大的差异，这也导致了儿童神经母细胞瘤治疗效果区别较大，因人而异。儿童神经母细胞瘤治疗以药物治疗、手术治疗和化疗为主，而药物治疗对于中危、高危性儿童神经母细胞瘤都有十分积极的作用。那么，你知道儿童神经母细胞瘤治疗药物有哪些吗？

神经母细胞瘤的药物包括化疗药物和免疫治疗药物，尤其是近年来随着研究人员对神经母细胞瘤了解的不断加深，免疫治疗药物也随之出现，为高危组神经母细胞瘤患儿的治疗带来了新希望。接下来，就为大家详细介绍一下神经母细胞瘤的化疗药物和免疫治疗药物。

    神经母细胞瘤化疗药物

神经母细胞瘤化疗药物包括环磷酰胺或异环磷酰胺、顺铂或卡铂、长春新碱、多柔比星(阿霉素)、依托泊苷、拓扑替康、白消安和马法兰(这两种药主要在干细胞移植期间使用)，常见的化疗药物组合可能包括卡铂(或顺铂)、环磷酰胺、多柔比星和依托泊苷。

卡铂为广谱抗肿瘤药，与其他抗肿瘤药无交叉耐药性，与DDP有交叉耐药性，该药易于溶解，不需水化、利水化、利尿，使用方便。

环磷酰胺(Cyclophosphamide，CTX)是进入人体内被肝脏或肿瘤内存在的过量的磷酰胺酶或磷酸酶水解，变为活化作用型的磷酰胺氮芥而起作用的氮芥类衍生物。抗瘤谱广，是头一个所谓“潜伏化”广谱抗肿瘤药，对白血病和实体瘤都有效。

多柔比星为广谱抗肿瘤药，对机体可产生广泛的生物化学效应，具有强烈的细胞毒性作用。其作用机理主要是该品嵌入DNA而抑制核酸的合成。

依托泊苷为细胞周期特异性抗肿瘤药物，作用于DNA拓扑异构酶Ⅱ，形成药物-酶- DNA稳定的可逆性复合物，阻碍DNA修复。实验发现这复合物可随药物的清除而逆转 ，使损伤的DNA得到修复，降低了细胞毒作用。因此，延长药物的给药时间，可能 提高抗肿瘤活性。

    神经母细胞瘤免疫药物

目前主要用于治疗神经母细胞瘤的免疫药物为单克隆抗体——dinutuximab(Unituxin)和Dinutuximab beta。

2015年3月10日，美国FDA批准United Therapeutics Corporation(UTC)的GD2靶向药物Unituxin?(dinutuximab)用于儿童高危神经母细胞瘤的治疗，这是头1个聚糖靶向的癌症免疫药物。

2017年5月，dinutuximab beta被欧洲药品管理局(EMA)批准用于12个月及以上年龄高风险神经母细胞瘤患者的治疗，并获得EMA孤儿药的认定。

Dinutuximab beta与dinutuximab的氨基酸序列一致，均是人免疫球蛋白恒定区与来自鼠杂交瘤14.18抗体的可变区重组得到的一种嵌合IgG1单抗。但dinutuximab由传统的Sp2/0细胞表达，含有Gal-alpha3Gal糖基化修饰表位;而dinutuximab beta由CHO细胞表达，几乎不含有Gal-alpha3Gal。

研究表明Gal-alpha3Gal可能会引起人体的过敏反应，这也就是说，dinutuximab beta的效果更胜一筹。

神经母细胞瘤治疗药物能够有效的控制病情，杀死癌细胞，提高治疗效果。不过现在国内治疗神经母细胞瘤的相关药物种类较少，患者选择有限。因此，选择出国治疗神经母细胞瘤也许是一个更加明智的决定。盛诺一家是国内专业的出国看病医疗服务机构，致力于让国人获得更好的医疗资源。国内考虑出国看病的神经母细胞瘤患者可以联系盛诺一家，协商相关相关事宜。

参考文献：

FDA Approves First Therapy for High-Risk Neuroblastoma

https://www.cancer.gov/news-events/cancer-currents-blog/2015/dinutuximab-neuroblastoma

Dinutuximab beta for the Treatment of Neuroblastoma

https://www.clinicaltrialsarena.com/projects/dinutuximab-beta-for-the-treatment-of-neuroblastoma