Onureg用于白血病继续疗法，显著延长患者生存期！

时间：2020-09-11  作者：盛诺一家

对于很多人来说，白血病并不陌生，这种造血干细胞恶性克隆性疾病给无数带来了极大的痛苦。白血病患者会出现不同程度的贫血、出血、感染发热和骨骼疼痛等症状。白血病治疗需要根据病理分型来制定相应的治疗方案，不过化疗是较为常规的手段。近期，美国FDa批准了白血病新药Onureg上市，用于白血病继续疗法，这能够显著延长患者生存期！

百时美施贵宝（BMS）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Onureg（阿扎胞苷300mg片剂，CC-486），该药是一种新的口服疗法，用于病情缓解的急性髓性白血病（AML）成人患者的继续治疗，具体为：用于接受强化诱导化疗实现完全缓解（CR）或血细胞计数未完全恢复的完全缓解（CRi）、且不能完成强化治愈性疗法（如造血干细胞移植）的AML成人患者的继续治疗。AML是成人中常见的急性白血病之一。

值得一提的是，Onureg是FDA批准用于缓解期患者的AML继续疗法。Onureg通过优先审查程序获得批准。目前，该药用于相同适应症的营销授权申请（MAA）也正在接受欧洲药品管理局（EMA）的审查。用药方面，Onureg可一直持续到疾病进展或出现不可接受的毒性。由于药代动力学参数存在显著差异，Onureg不应代替静脉注射或皮下注射阿扎胞苷。

Onureg的活性药物成分为CC-486（阿扎胞苷），这是一种口服低甲基化剂，能结合到DNA和RNA中，允许由于长时间暴露而进行持续的表观遗传调控。目前，该药正被开发作为一款表观遗传学修饰剂，用于多种血液肿瘤的治疗。该药作用的主要机制被认为是DNA的低甲基化，以及对骨髓中异常造血细胞的直接细胞毒性。低甲基化可能恢复对分化和增殖至关重要的基因的正常功能。

AML是常见的急性白血病类型。AML开始于骨髓，但很快进入血液。与正常血细胞发育不同，在AML中，骨髓中异常白细胞的迅速积聚可能干扰正常血细胞的产生，导致健康白细胞、红细胞和血小板减少。AML是一种复杂多样的疾病，与多种基因突变有关，如果不加以治疗，病情通常会迅速恶化。

新诊断的AML成人患者，通过诱导化疗，通常能够获得完全缓解，但许多患者会复发，并经历不良的结果。病情处于缓解期的患者迫切需要一种能降低复发风险、延长总体生存期的治疗方案。Onureg的批准上市，将解决AML患者群体对新维持治疗方案的紧急医疗需求。

此次批准，基于关键III期QUAZAR AML-001研究的疗效和安全性结果。该研究在接受强化诱导化疗后病情缓解的新诊断的AML患者中开展，评估了Onureg作为一线维持治疗的疗效和安全性。结果显示，在一线维持治疗中，与安慰剂相比，Onureg将总生存期（OS，主要终点）显著提高了近10个月（中位 OS：24.7个月 vs 14.8个月，p=0.0009）、将无复发生存期（RFS，关键次要终点）显著提高了一倍多（中位PFS：10.2个月 vs 4.8个月，p=0.0001），结果具有统计学意义和临床意义的改善。

QUAZAR AML-001是一项国际性、随机、双盲、安慰剂对照III期研究，入组患者为年龄≥55岁、初发（de novo）或继发性（secondary）急性髓系白血病、有中等或高风险细胞遗传学、在强化诱导化疗后实现完全缓解（CR）或完全缓解伴不完全血象恢复（CRi）。根据研究者的选择，患者接受了强化诱导化疗，有或没有巩固化疗，并且在研究开始前被认为不是造血干细胞移植（HSCT）的候选者。

QUAZAR AML-001的首席研究员、澳大利亚墨尔本阿尔弗雷德医院和莫纳什大学Andrew Wei博士表示：“在QUAZAR AML-001研究中获得完全缓解的AML患者中，Onureg持续治疗显示了总体生存益处，尤其是，鉴于其每日一次的口服制剂，该药有潜力以方便的方式实现这一点。这项批准将有助于建立以Onureg作为AML治疗标准组成部分的持续治疗，用于在化疗后获得完全缓解、并且不能继续进行强化治愈性疗法（如造血干细胞移植）的AML成人患者。”

白血病的病因和病毒、化学因素、放射因素和遗传因素相关，其病理机制复杂。因此很多白血病患者的预后并不好，五年生存率不高。白血病患者在预后应该进行分层，完善各种预后分层的相应措施。美国治疗白血病的临床经验更加丰富，术后护理更加人性化。考虑出国看病的白血病患者，可以通过盛诺一家前往美国权威医院就医，得到更好的治疗。

文章来源：U.S. Food and Drug Administration Approves Onureg? (azacitidine tablets), a New Oral Therapy, as Continued Treatment for Adults in First Remission with Acute Myeloid Leukemia