​希望之城获3200万美元巨额资助，用于推进创新疗法

在另一种细胞疗法（即嵌合抗原受体疗法 CAR T 细胞疗法）方面，希望之城也处于最前沿。这一疗法利用患者自身的免疫系统来抗击癌症，并具有潜力应用于治疗其他疾病，如艾滋病。

到目前为止，希望之城已经进行了 80 多项 CAR T 和其他免疫效应细胞试验。不论是在采用了希望之城研发的 CAR T疗法的临床试验中，或是在经过美国食品药品监督管理局批准的 CAR T 细胞疗法中，已有超过 1,200 名患者接受了 CAR T 治疗。

“希望之城已取得重大进展，我们的移植团队帮助全球知名的 ‘希望之城患者’ Paul Edmonds 进入了艾滋病和白血病的缓解期。我们希望在一项 I 期临床试验中对一种针对 HIV 的 CAR T 疗法进行评估，其目的是为了未来更多的 HIV 感染者能够实现长期的 HIV 缓解。”希望之城基因疗法 Aaron D. Miller& Edith Miller 主席 John A. Zaia 医学博士说道。 

CIRM 授予了 Zaia 医学博士 1130 万美元拨款用于临床试验。在由希望之城和加州大学圣地亚哥分校进行的这项首次人体研究中，将有多达 12 名健康的 HIV 感染者接受治疗。此次临床试验的研究人员包括希望之城的 John Baird 医学博士、Angelo Cardoso 医学博士、Joycelynne Palmer 博士和 Xiuli Wang 博士以及加州大学圣地亚哥分校的同事们。

Zaia 的团队将对希望之城科学家开发的一种新方法进行测试。这种新方法通过对患者的免疫 T 细胞进行改造，使其同时靶向 HIV 抗原 gp120 和一种几乎感染所有 HIV 感染者的常见病毒——巨细胞病毒。研究人员的目标是让这些双特异性 HIV-CAR - T 细胞持续存在并消除 HIV 感染的细胞，从而不再需要抗病毒药物。

CIRM 授予了由 Elizabeth Budde （潘丽华）医学博士领导的希望之城团队近 1200 万美元，用于开发和进行急性髓性白血病（AML）首次人体I期免疫治疗试验。AML 是所有血液癌症中死亡率最高的。

希望之城血液学&造血细胞移植系副教授 Budde 表示:“为 AML 复发患者寻找更有效的治疗方法至关重要。我们希望这种新疗法最终能让希望之城和其他机构为 AML 复发的患者提供一种新的治疗选择。对此，我们非常感激 CIRM 的认可和支持。” 

大多数 AML 患者在经过一次治疗后进入缓解期，但往往会再次发病，此时他们需要进行供体血液干细胞移植。即使完成了移植，患者仍有可能复发，这使得他们的治疗选择变得非常有限。

这项由 CIRM 资助的试验将首次使用来自已经为 AML 患者捐献了干细胞进行移植的健康捐赠者的T细胞（一种免疫细胞）。这些细胞将在实验室中被重新设计以表达 CD33CAR（细胞表面上的一种特殊受体）。

这些 CAR 将靶向在 80% 以上 AML 病例中发现的 CD33 蛋白。携带 CD33CAR 的 T 细胞将繁殖到数百万个，然后重新注回到患者体内。CAR 是活细胞，有望在患者体内繁殖，识别并杀死癌细胞。

在接受 CAR T 细胞疗法之前，患者将接受化疗，以使他们的身体做好接受 CAR T 细胞的准备。

这项试验将招募多达 18 名接受过移植后复发的 AML 患者，旨在评估 CAR T 疗法的安全性以及其清除白血病细胞的有效性。

希望之城的 David Horne 博士、Marissa Del Real 博士、Karam Sandhu 医学博士和 Anthony Stein 医学博士是这个项目的共同研究者。