又一款新的CAR-T细胞疗法获批，有效率72%！

时间：2021-03-30  作者：盛诺一家

Abecma也是头一个被FDA批准用于治疗多发性骨髓瘤的细胞基因疗法。

关于多发性骨髓瘤：

多发性骨髓瘤是一种罕见血液癌症，异常的浆细胞在骨髓中堆积，在身体的许多骨骼中形成肿瘤。这种疾病使骨髓无法产生足够的健康血细胞，从而导致血计数降低。骨髓瘤还会损害骨骼和肾脏，削弱免疫系统。

多发性骨髓瘤的确切病因尚不清楚。根据美国国立癌症研究院的数据，2020年骨髓瘤约占美国所有新发癌症病例的1.8%（32000例）。

Abecma的作用机制：

Abecma是一种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T细胞疗法。每一剂Abecma都是使用患者自身的T细胞定制的治疗方法，以帮助对抗骨髓瘤。

患者的T细胞被收集起来，并进行基因改造，使其包含一种新基因，有助于靶向和杀死骨髓瘤细胞。一旦细胞改造完成，就会被输回患者体内。 

Abecma的有效性：

Abecma的安全性和有效性在一项多中心研究中得到证实。

该研究涉及127例复发性骨髓瘤和难治性骨髓瘤患者，他们之前接受过至少三种抗骨髓瘤治疗方案。研究组中大约有88%的患者之前接受过四种或更多的抗骨髓瘤治疗。

总的来说，72%的患者对治疗部分或完全有反应，即客观缓解率72%。在这些患者中，28%的患者完全缓解，也就是多发性骨髓瘤的所有症状消失，其中65%的患者完全缓解至少持续12个月。

Abecma的安全性：

Abecma治疗有可能引起严重的副作用。如细胞因子释放综合征、噬血细胞淋巴组织细胞增多/巨噬细胞激活综合征、神经毒性和血细胞持续减少，所有这些都可能致命。

Abecma常见的副作用包括细胞因子释放综合征、感染、疲劳、肌肉骨骼疼痛和免疫系统削弱。治疗的副作用通常在治疗后一至两周内出现，但有些副作用可能会在之后出现。

由于存在细胞因子释放综合征和神经毒性的风险，FDA批准使用Abecma的同时，还制定了风险评估和缓解策略，其中包括确保安全使用的因素。

为了进一步评估Abecma的长期安全性，FDA还要求生产商对使用Abecma的患者进行上市后观察性研究。

来源：

本文编译自FDA官网发布的《FDA Approves First Cell-Based Gene Therapy for Adult Patients withMultiple Myeloma》

原文链接：

https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-cell-based-gene-therapy-adult-patients-multiple-myeloma

编者按：

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