FDA批准Evkeeza用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症

时间：2021-02-24  作者：盛诺一家

Evkeeza是获FDA批准的头个结合并阻断血管生成素样蛋白3功能的治疗药物。Evkeeza还获得了FDA授予的优先审批资格和突破性疗法认定。

“革命性的新疗法”

纯合子家族性高胆固醇血症患者具有过早发生动脉粥样硬化疾病和心脏事件的风险，甚至早在青少年时期就会发生。

“对于生来患有纯合子家族性高胆固醇血症的人们来说，Evkeeza的获批是一个具有转折意义的事件，”家族性高胆固醇血症基金会的创始人兼首席执行官Katherine A. Wilemon表示。“这类患者面临着极高的低密度脂蛋白胆固醇水平和不确定的未来。Evkeeza在临床试验中显著降低了低密度脂蛋白胆固醇水平，为这类患者提供了一个重要的新选择。”

宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院遗传学系的教授和系主任、参与Evkeeza临床试验的Dr. Daniel J. Rader说：“对于纯合子家族性高胆固醇血症患者来说，Evkeeza可能是一种革命性的新疗法。”

“Evkeeza通过其独特的作用机制，被证明可以降低各种类型的纯合子家族性高胆固醇血症患者的低密度脂蛋白胆固醇水平，包括那些几乎没有低密度脂蛋白受体活性的患者，我们对这类患者的低密度脂蛋白胆固醇水平的控制能力得到了非常有意义的改善。”

获批依据：

Evkeeza的获批依据是3期ELIPSEHoFH试验的结果。

在该试验中，65名患者被随机分配接受每4周静脉输注Evkeeza 15mg /kg联合其他降脂治疗（Evkeeza 治疗组，43人），或只接受降脂治疗（安慰剂对照组，22人）。两组患者的基线低密度脂蛋白胆固醇水平中值为255 mg/dL。

该试验达到了其主要终点，在第24周，与安慰剂相比，Evkeeza治疗使患者的低密度脂蛋白胆固醇水平较基线值平均降低了49%（Evkeeza治疗组降低了47%，安慰剂治疗组升高了2%）。

Evkeeza治疗组患者早在第2周就显示出低密度脂蛋白胆固醇水平降低，并在双盲治疗期（24周）和开放标签试验期（48周）一直保持下降。

药物安全性：

24周后，安慰剂对照试验的联合安全性分析报告显示，Evkeeza治疗组患者（81人）相比安慰剂对照组患者（54人），较频繁发生的常见不良反应（发生率＞3%）有：

●   鼻咽炎（Evkeeza治疗组为16%，安慰剂组为13%）；

●   流感样疾病（Evkeeza治疗组为7%，安慰剂组为6%）；

●   头晕（Evkeeza治疗组为6%，安慰剂组为0%）；

●   鼻液溢（Evkeeza治疗组为5%，安慰剂组为0%）；

●   恶心（Evkeeza治疗组为5%，安慰剂组为2%）；

●   肢体疼痛（Evkeeza治疗组为4%，安慰剂组为0%）；

●   衰弱（Evkeeza治疗组为4%，安慰剂组为0%）。

在临床试验中，Evkeeza治疗组有2%的患者因不良反应而停止治疗，包括1例经治疗解决的过敏反应；安慰剂对照组有2%的患者因不良反应而停止治疗。

Evkeeza的安全性和有效性尚未在其他原因的高胆固醇血症患者中得到证实，包括杂合子家族性高胆固醇血症患者。

Evkeeza对心血管病发病率和死亡率的影响尚未确定。

来源：

本文编译自Drugs.com发布的《FDA Approves Evkeeza (evinacumab-dgnb) for Patients with HomozygousFamilial Hypercholesterolemia》

原文链接：

https://www.drugs.com/newdrugs/fda-approves-evkeeza-evinacumab-dgnb-patients-homozygous-familial-hypercholesterolemia-5443.html

编者按：

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